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CS-101 in pazienti affetti da anemia falciforme

8 febbraio 2026 aggiornato da: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche umane autologhe CD34+ modificate utilizzando Transformer Base Editor in partecipanti con grave anemia falciforme

L'obiettivo di questo studio clinico in aperto a braccio singolo è conoscere la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di CS-101 nel trattamento dell'anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

CS-101 è una sospensione cellulare autologa CD34+, modificata mediante tecnologia di editing di base in vitro, che modifica il sito di legame di BCL11A nel promotore dell'HBG, in modo che perda la capacità di legarsi a BCL11A, che può indurre nuovamente la produzione di γ-globina catena e aumentare la concentrazione di emoglobina fetale (HbF) nel sangue, compensando la funzione dell'emoglobina adulta mancante HbA per ottenere la guarigione clinica. La terapia affronta due sfide principali nell’attuale trattamento della malattia: la mancanza di donatori compatibili e le malattie del trapianto contro l’ospite nel trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contatto:
          • Yongrong Lai, M.D.
        • Investigatore principale:
          • Yongrong Lai, M.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 12 e 35 anni (inclusi). I partecipanti o i loro tutori legali (per i partecipanti di età inferiore a 18 anni) devono fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura relativa allo studio.
  • I partecipanti devono avere un genotipo documentato βS/βS, βS/β0 o βS/β+.

  • I partecipanti devono avere almeno una delle seguenti condizioni

    1. Almeno 2 occorrenze di uno qualsiasi dei seguenti eventi entro 2 anni prima dello screening.

      1. Crisi dolorosa acuta: che richiede una visita in una struttura medica e la somministrazione di farmaci antidolorifici (oppioidi o FANS per via endovenosa) o trasfusioni di globuli rossi.
      2. Sindrome toracica acuta: definita dalla presenza di un nuovo infiltrato polmonare su una radiografia del torace, associato a sintomi simili alla polmonite, tra cui dolore toracico, febbre o difficoltà respiratoria.
      3. Priapismo che dura più di 2 ore e richiede una visita ad una struttura medica per l'intervento.
      4. Ictus o attacco ischemico transitorio (TIA): confermato da studi di imaging (ad es. MRI o TC), inclusi ictus silente e ictus manifesto che porta a deficit neurologici della durata di> 24 ore.
    2. Presenza di alloimmunizzazione dei globuli rossi (>2 anticorpi) e necessità di trasfusioni croniche in corso.
    3. Partecipanti che hanno fallito, non hanno tollerato, rifiutato lo standard di cura per l'anemia falciforme (SCD) o non sono in grado di accedere allo standard di cura a causa della disponibilità
    4. Altre situazioni ritenute appropriate per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche secondo le linee guida per il trattamento dell'anemia falciforme, come determinato dallo sperimentatore.

  • Parametri di laboratorio:

    1. Livello documentato di emoglobina S (HbS) ≥ 30% della concentrazione di emoglobina totale (Hb) prima della trasfusione.
    2. HbF allo screening < 20%
  • I partecipanti devono avere un punteggio Karnofsky Performance Status (KPS per partecipanti di età superiore a 16 anni, inclusi) o Lansky Play-Performance Scale (LPPS per partecipanti di età inferiore a 16 anni) pari a ≥ 70, che indica uno stato funzionale sufficiente per sottoporsi all'intervento.
  • Disponibilità a rispettare i requisiti del protocollo, utilizzare la contraccezione come richiesto, partecipare a visite di follow-up regolari e collaborare agli esami.

Criteri di esclusione:

  • Sono escluse le partecipanti di sesso femminile che sono incinte, che allattano o che stanno pianificando una gravidanza durante il periodo di studio.
  • Partecipazione a un altro studio sperimentale su un farmaco entro 30 giorni prima dello screening o entro 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo).
  • Soggetti che hanno ricevuto o stanno ricevendo un trattamento con luspatercept nei 3 mesi precedenti lo screening.
  • Soggetti che hanno precedentemente ricevuto una terapia genica per la malattia.
  • Soggetti con un donatore correlato completamente compatibile che sono già programmati per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
  • Più di 10 ricoveri ospedalieri o visite di emergenza non pianificati nei 12 mesi precedenti lo screening, che secondo il ricercatore sono correlati a dolore cronico significativo piuttosto che a crisi di dolore acuto (VOC).

  • Grave disfunzione epatica:

    1. Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte il limite superiore della norma (ULN) o:
    2. Rapporto normalizzato internazionale (INR) >1,5× ULN
  • Grave insufficienza renale (clearance della creatinina <30 ml/min/1,73 m²) sono esclusi.
  • Soggetti con infezione da HIV, citomegalovirus (CMV), virus Epstein-Barr (EBV) o Treponema pallidum durante il periodo di screening; quelli con infezione attiva da HBV o HCV; o tubercolosi nota o infezione parassitaria, ecc. Sono esclusi i soggetti con epatite B stabile (HBV-DNA negativi) dopo il trattamento e quelli guariti dall'epatite C (HCV-RNA negativi). Infezioni batteriche, virali o fungine attive note.
  • Ritenuto non idoneo alle procedure di trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche come determinato dallo sperimentatore.
  • Altre situazioni ritenute inadatte per questo studio come stabilito dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CS-206
Sospensione di cellule staminali ematopoietiche autologhe CD34+ modificate mediante tecnica di base editing in vitro
Genetico: CS-206
Sospensione autologa di cellule staminali ematopoietiche CD34+ modificate mediante tecnica di base editing in vitro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esente da COV gravi per 12 mesi consecutivi (VF12)
Lasso di tempo: a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi
Libero da gravi crisi vaso-occlusive (VOC) per 12 mesi consecutivi (VF12)
a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi
Incidenza della mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Dal basale a 100 giorni e 12 mesi post-CS-206 Infusione
Incidenza della mortalità correlata al trapianto (eventi di mortalità correlati al trapianto definiti come decessi valutati dall'investigatore come potenzialmente correlato al trapianto)
Dal basale a 100 giorni e 12 mesi post-CS-206 Infusione
Tempo per l'attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi di infusione dopo CS-206
Il tempo per l'attecchimento dei neutrofili è definito come il primo giorno di 3 misurazioni consecutive del conteggio assoluto dei neutrofili≥0,5 × 10^9/L in tre giorni diversi.
Fino a 24 mesi di infusione dopo CS-206
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi di infusione dopo CS-206
Fino a 24 mesi di infusione dopo CS-206
Eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (EAG) dopo infusione di CS-101
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato a 24 mesi dopo l'infusione di CS-206
Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA) valutate secondo CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0
Dalla firma del consenso informato a 24 mesi dopo l'infusione di CS-206
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CS-206
Il tempo di attecchimento piastrinico è definito come il primo giorno in cui si osservano 3 misurazioni consecutive della conta piastrinica assoluta ≥20×10^9/L in tre giorni diversi e senza trasfusione di piastrine.
Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CS-206

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Libero da ricovero per gravi crisi vaso-occlusive per 12 mesi consecutivi (HF12)
Lasso di tempo: a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi
a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi
Esente da COV gravi per 9 mesi consecutivi (VF9)
Lasso di tempo: a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi
Libero da gravi crisi vaso-occlusive (VOC) per 9 mesi consecutivi (VF9)
a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi
Incidenza annualizzata di gravi crisi vaso-occlusive (VOC)
Lasso di tempo: a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi
a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi
Incidenza annualizzata di ospedalizzazione per gravi crisi vaso-occlusive
Lasso di tempo: a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi
a partire da 60 giorni dopo l’ultima trasfusione di globuli rossi
Livello di HbF (emoglobina fetale) nei campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo l'infusione di CS-206
fino a 24 mesi dopo l'infusione di CS-206
Proporzione di alleli modificati nei leucociti del sangue periferico e nelle cellule del midollo osseo, e valutazione della persistenza e della cinetica del chimerismo
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo l'infusione di CS-206
fino a 24 mesi dopo l'infusione di CS-206

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CS-206-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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