Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CS-101 u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową

8 lutego 2026 zaktualizowane przez: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki autologicznych ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych CD34+ zmodyfikowanych przy użyciu edytora bazy transformatorowej u uczestników z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego otwartego, jednoramiennego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa i skuteczności zastrzyku CS-101 w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

CS-101 to autologiczna zawiesina komórek CD34+, opracowana za pomocą technologii edycji zasad in vitro, która modyfikuje miejsce wiązania BCL11A w promotorze HBG w taki sposób, że traci ono zdolność wiązania się z BCL11A, co może ponownie indukować produkcję γ-globiny łańcucha i zwiększają stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) we krwi, kompensując funkcję brakującej hemoglobiny dorosłej HbA w celu osiągnięcia wyleczenia klinicznego. Terapia odpowiada na dwa główne wyzwania w obecnym leczeniu tej choroby: brak pasujących dawców i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi w przypadku allogenicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yongrong Lai, M.D.
        • Główny śledczy:
          • Yongrong Lai, M.D.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy muszą mieć od 12 do 35 lat (włącznie). Uczestnicy lub ich opiekunowie prawni (w przypadku uczestników poniżej 18. roku życia) muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Uczestnicy muszą posiadać udokumentowany genotyp βS/βS, βS/β0 lub βS/β+.

  • Uczestnicy muszą spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków

    1. Co najmniej 2 wystąpienia któregokolwiek z poniższych zdarzeń w ciągu 2 lat poprzedzających badanie przesiewowe.

      1. Ostry kryzys bólowy: wymagający wizyty w placówce medycznej i podania leków przeciwbólowych (opioidów lub dożylnych NLPZ) lub transfuzji czerwonych krwinek.
      2. Ostry zespół klatki piersiowej: definiowany jako obecność nowego nacieku w płucach na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej, któremu towarzyszą objawy przypominające zapalenie płuc, w tym ból w klatce piersiowej, gorączka lub niewydolność oddechowa.
      3. Priapizm trwający dłużej niż 2 godziny i wymagający wizyty w placówce medycznej w celu interwencji.
      4. Udar lub przemijający napad niedokrwienny (TIA): potwierdzony badaniami obrazowymi (np. rezonansem magnetycznym lub tomografią komputerową), w tym udarem cichym i jawnym udarem prowadzącym do deficytów neurologicznych trwających > 24 godziny.
    2. Obecność alloimmunizacji krwinek czerwonych (>2 przeciwciał) i potrzeba ciągłych przewlekłych transfuzji.
    3. Uczestnicy, którzy zawiedli, nie tolerowali, odmówili standardowego leczenia anemii sierpowatokrwinkowej (SCD) lub nie mogli uzyskać dostępu do standardowego leczenia ze względu na dostępność
    4. Inne sytuacje uznane za odpowiednie do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych zgodnie z wytycznymi dotyczącymi leczenia anemii sierpowatokrwinkowej, zgodnie z ustaleniami badacza.

  • Parametry laboratoryjne:

    1. Udokumentowany poziom hemoglobiny S (HbS) ≥30% całkowitego stężenia hemoglobiny (Hb) przed transfuzją.
    2. HbF w badaniu przesiewowym < 20%
  • Uczestnicy muszą posiadać wynik w skali Karnofsky Performance Status (KPS dla uczestników powyżej 16. roku życia włącznie) lub Lansky Play-Performance Scale (LPPS dla uczestników poniżej 16. roku życia) wynoszący ≥70, wskazujący wystarczający stan funkcjonalny, aby poddać się interwencji.
  • Chęć przestrzegania wymagań protokołu, stosowania antykoncepcji zgodnie z wymaganiami, regularnych wizyt kontrolnych i współpracy przy badaniach.

Kryteria wykluczenia:

  • Z badania wyklucza się kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują ciążę w okresie badania.
  • Udział w kolejnym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed skriningiem lub w ciągu 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy).
  • Pacjenci, którzy otrzymali lub otrzymują leczenie luspaterceptem w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymali jakąkolwiek terapię genową w związku z tą chorobą.
  • Pacjenci posiadający w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcę, którzy są już zakwalifikowani do allogenicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych.
  • Ponad 10 nieplanowanych hospitalizacji lub wizyt w nagłych przypadkach w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, które zdaniem badacza są związane ze znacznym bólem przewlekłym, a nie z ostrym kryzysem bólowym (LZO).

  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby:

    1. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >3× górna granica normy (GGN) lub:
    2. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5× GGN
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny <30 ml/min/1,73 m²) są wyłączone.
  • Pacjenci zakażeni wirusem HIV, wirusem cytomegalii (CMV), wirusem Epsteina-Barra (EBV) lub Treponema pallidum w okresie przesiewowym; osoby z aktywnym zakażeniem HBV lub HCV; lub ze znaną gruźlicą lub infekcją pasożytniczą itp. Nie obejmuje pacjentów ze stabilnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B (ujemny pod względem HBV-DNA) po leczeniu oraz osób wyleczonych z wirusowego zapalenia wątroby typu C (ujemny pod względem HCV-RNA). Znane aktywne infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze.
  • Uznany za nieodpowiedni do procedur autologicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych, zgodnie z oceną badacza.
  • Inne sytuacje uznane za nieodpowiednie dla tego badania, określone przez badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CS-206
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ zmodyfikowana metodą edycji zasad in vitro
Genetyczny: CS-206
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ zmodyfikowana metodą edycji zasad in vitro

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wolny od silnych LZO przez 12 kolejnych miesięcy (VF12)
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Brak poważnych kryzysów okluzyjnych naczyń (LZO) przez 12 kolejnych miesięcy (VF12)
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Występowanie śmiertelności związanej z przeszczepem
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 100 dni i 12 miesięcy po infuzji CS-206
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (zdarzenia śmiertelności związane z przeszczepem zdefiniowane jako zgony oceniane przez badacza jako potencjalnie związane z przeszczepem)
Od wartości wyjściowej do 100 dni i 12 miesięcy po infuzji CS-206
Czas na wyświetlenie neutrofili
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy wlewu po CS-206
Czas do zapadania neutrofili definiuje się jako pierwszy dzień 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby neutrofili ≥0,5 × 10^9/l w trzy różne dni.
Do 24 miesięcy wlewu po CS-206
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy wlewu po CS-206
Do 24 miesięcy wlewu po CS-206
AEs (zdarzenia niepożądane) i SAEs (poważne zdarzenia niepożądane) po infuzji CS-101
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po podaniu CS-206
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AEs) ocenianych według CTCAE (Wspólna Terminologia Kryteriów Zdarzeń Niepożądanych) w wersji 5.0
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po podaniu CS-206
Czas do przeszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CS-206
Czas do przyjęcia się płytek krwi definiuje się jako pierwszy dzień z 3 kolejnymi pomiarami bezwzględnej liczby płytek krwi ≥20×10^9/L w trzech różnych dniach i bez przetoczenia płytek krwi.
Do 24 miesięcy po infuzji CS-206

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wolny od hospitalizacji z powodu poważnych przełomów naczyniowo-okluzyjnych przez 12 kolejnych miesięcy (HF12)
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Wolny od silnych LZO przez 9 kolejnych miesięcy (VF9)
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Brak poważnych kryzysów okluzyjnych naczyń (LZO) przez 9 kolejnych miesięcy (VF9)
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Roczna częstość występowania poważnych przełomów naczyniowo-okluzyjnych (LZO)
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Roczna częstość hospitalizacji z powodu ciężkich przełomów naczyniowo-okluzyjnych
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek
Poziom HbF (hemoglobiny płodowej) w próbkach krwi
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po infuzji CS-206
do 24 miesięcy po infuzji CS-206
Proporcja zmodyfikowanych alleli w leukocytach krwi obwodowej i komórkach szpiku kostnego oraz ocena kinetyki przetrwania i chimerizmu
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po wlewie CS-206
do 24 miesięcy po wlewie CS-206

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CS-206-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami