Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af oral Deucrictibant tablet med forlænget frigivelse til profylakse mod angioødem-anfald hos unge og voksne med HAE (CHAPTER-3)

12. februar 2026 opdateret af: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt administreret Deucrictibant-tablet med forlænget frigivelse til profylakse mod angioødem-anfald hos unge og voksne med arvelig angioødem

Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en gang dagligt oralt administreret deucrictibant tablet med forlænget frigivelse sammenlignet med placebo til profylakse for at forhindre angioødem-anfald hos deltagere i alderen ≥ 12 år med arvelig angioødem.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen består af en screeningsperiode, hvor berettigelse er bekræftet, en behandlingsperiode på 24 uger og en opfølgningsperiode på maksimalt 4 uger eller forsøgspersoner kan rulle over i det åbne studie PHA022121-C307 (KAPITEL-4). I løbet af behandlingsperioden vil deltagerne modtage blindet studielægemiddel (deucrictibant eller placebo randomiseret i forholdet 2:1). Deltagerne vil gennemgå regelmæssige effekt- og sikkerhedsvurderinger, udfylde en elektronisk dagbog dagligt og også udfylde spørgeskemaer på foruddefinerede tidspunkter under undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

81

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martín, Argentina
        • Study Site
  • Brasilien
      • Santo André, Brasilien
        • Study Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Det Forenede Kongerige, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Study Site
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Study Site
      • Stoke, Det Forenede Kongerige
        • Study Site
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Study Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Study Site
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig
        • Study Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20062
        • Study Site
      • Padua, Italien
        • Study Site
  • Japan
      • Kawasaki, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 1130033
        • Study Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Rumænien
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumænien
        • Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slovakiet
      • Martin, Slovakiet
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spanien
        • Study Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • Study Site
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea
        • Study Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Sydkorea
        • Study Site
      • Suwon, Sydkorea
        • Study Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye)
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Site
      • Hanover, Tyskland
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afgivelse af skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  2. Mand eller kvinde, i alderen ≥12 år på tidspunktet for skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  3. Diagnose af arvelig angioødem (HAE)
  4. Anamnese med mindst 3 HAE-anfald inden for de 3 på hinanden følgende måneder forud for screeningsbesøget
  5. Foruddefineret antal angreb i løbet af screeningsperioden
  6. Pålidelig adgang og mulighed for at bruge standardbehandlinger efter behov for effektivt at håndtere akutte HAE-angreb.
  7. Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav, herunder eDiary og ePRO dataregistrering.
  8. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere den protokol specificerede graviditetstest og præventionsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver anden diagnose af angioødem end HAE
  2. Deltagelse i et klinisk studie med et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage eller inden for 5 halveringstider af forsøgslægemidlet ved screening (alt efter hvad der er længst)
  3. Har tidligere modtaget profylaktisk behandling med deucrictibant
  4. Eksponering for ACE-hæmmere eller enhver østrogenholdig medicin med systemisk absorption inden for 4 uger efter screening
  5. Forudgående genterapi for enhver indikation til enhver tid
  6. Anvendelse af profylaktisk behandling for HAE inden for 2 uger efter screening for C1INH, orale kallikrein-hæmmere eller anti-fibrinolytika; inden for 4 uger efter screening for svækkede androgener; inden for 5 halveringstider efter screening for monoklonale antistoffer eller inden for 7 dage efter screening for korttidsprofylakse
  7. Alle kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide eller i øjeblikket ammer
  8. Unormal leverfunktion
  9. Moderat eller svært nedsat nyrefunktion
  10. Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion, der ville forstyrre deltagerens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen.
  11. Historie om alkohol- eller stofmisbrug inden for det foregående år, eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller -misbrug
  12. Brug af medicin, der er moderate og stærke hæmmere eller stærke inducere af CYP3A4 inden for de sidste 30 dage eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter randomiseringstidspunktet
  13. Kendt overfølsomhed over for deucrictibant eller et eller flere af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv
Deucrictibant 40 mg tablet med forlænget frigivelse gennem munden én gang dagligt
Medicin: Deucrictibant
Deucrictibant 40 mg tablet med forlænget frigivelse til oral brug én gang dagligt
Eksperimentel: Placebo
Placebo 1 tablet gennem munden én gang dagligt
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidsnormaliseret (pr. 4 uger) antal investigator-bekræftede HAE-anfald i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal investigator-bekræftede HAE-anfald behandlet med on-demand medicin i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Tidsnormaliseret antal af investigator-bekræftede moderate eller svære HAE-anfald i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Tidsnormaliseret antal af investigator-bekræftede alvorlige HAE-anfald i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af deltagere, der opnår ≥50 % reduktion i HAE-angrebsrate i forhold til baseline i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af deltagere, der opnår ≥70 % reduktion i HAE-angrebsrate i forhold til baseline i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af deltagere, der opnår ≥90 % reduktion i HAE-angrebsrate i forhold til baseline i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af deltagere, der er fri for HAE-angreb i den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af tid uden angioødemsymptomer i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og TEAE'er, der fører til seponering af lægemiddel
Tidsramme: Op til 38 uger
Op til 38 uger
Farmakokinetik [PK]: Deucrictibant plasmakoncentrationstidsprofiler
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Patientrapporteret resultat: Angioødem Quality of Life (AE-QoL) spørgeskema
Tidsramme: 24 uger
AE-QoL er et kort spørgeskema med 17 punkter designet til retrospektivt at vurdere HRQoL med en tilbagekaldelsesperiode på 4 uger. Dens resultater kan vises som en samlet score eller som 4 domænescores. Scorerne spænder fra 0 til 100 efter lineær transformation af råværdier, med højere score, der indikerer højere HRQoL svækkelse.
24 uger
Patientrapporteret resultat: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Tidsramme: 24 uger
PGA-Change vurderer på en 5-trins skala, hvordan deltagerens QoL er blevet påvirket af HAE siden starten på at tage undersøgelseslægemidlet
24 uger
Patientrapporteret resultat: Angioødem kontroltest 4-ugers version (AECT-4wk)
Tidsramme: 24 uger
AECT-4wk måler sygdomskontrol retrospektivt, det omfatter 4 spørgsmål over en 4-ugers tilbagekaldelsesperiode. Scorer for svarene i AECT varierer fra 0 til 16, med højere score, der indikerer bedre sygdomskontrol (≤ 9 dårligt kontrolleret; ≥ 10 godt kontrolleret)
24 uger
Patientrapporteret udfald: Arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse spørgeskema - specifikt helbredsproblem (WPAI-SHP)
Tidsramme: Op til 34 uger
WPAI-SHP er et spørgeskema, der vurderer, hvordan en helbredstilstand påvirker en persons evne til at arbejde og udføre regelmæssige aktiviteter, og det omfatter 4 domæner. Score angiver den procentdel af tid, patienten gik glip af arbejde eller var mindre produktiv på grund af HAE-relaterede komplikationer.
Op til 34 uger
Patientrapporteret resultat: Forkortet behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM-9)
Tidsramme: Op til 34 uger
TSQM-9 er et spørgeskema med 9 punkter, der evaluerer patientens behandlingstilfredshed, og det omfatter 3 domæner. Scoringen er efter domæne, og hver domænescore beregnes ved at summere de individuelle TSQM-elementer i hvert domæne og derefter transformere den sammensatte score til en værdi, der spænder fra 0 til 100, med højere score, der indikerer højere tilfredshed.
Op til 34 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

1. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHA022121-C305

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner