Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TSRA-196 hos voksne med PiZZ alfa-1-antitrypsinmangel (AATD)

2. september 2026 opdateret af: Tessera Therapeutics, Inc.

En fase 1/2, åben-label, multicenter, dosis-eskalerings-, dosis-ekspansions- og enkelt gentagen dosisundersøgelse af TSRA-196 hos voksne med PiZZ-genotypen, som har lunge- og/eller leversygdom associeret med svær alfa-1-antitrypsinmangel

Dette er en fase 1/2, åben-label, multicentrisk, dosiseskalerings- (del 1), dosisudvidelses- (del 2) og enkelt gentagen dosis- (del 3) undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, effekt og PK/PD-parametre for TSRA-196 hos voksne med PiZZ-genotypen, som har lunge- og/eller leverlidelse forbundet med svær alfa-1-antitrypsinmangel (AATD)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
72

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd eller kvinder i alderen 18 til 70 år, inklusive, på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  • Body mass index på 18 til 37 kg/m2, inklusive
  • Bekræftet diagnose af AATD og PiZZ-genotype
  • Mindst én tidligere måling af total AAT-niveau i blodet <11 μmol/L
  • Ikke-ryger i mindst 6 måneder før screening og skal forblive ikke-rygende i hele studiet
  • Enten AAT-behandlingsnaiv eller udvasket af alle undersøgelses- eller godkendte behandlinger, der modificerer AAT-niveauer, i 5 halveringstider eller mindst 4 uger, alt efter hvad der er længst, før TSRA-196 administration

Del 1A og 2A (AATD-lungesygdom uden eller minimal leversklerose)

  • Klinisk signifikant lungesygdom, defineret som 1) evidens for emfysem eller bronkiektasier ved computertomografi eller 2) DLCO <70% af den forventede værdi eller 3) ppFEV1 <80%
  • ppFEV1 ≥35%
  • METAVIR fibrose score F0 eller F1 bekræftet af leverbiopsi ved screening, eller en leverstivhedsmåling ved FibroScan ≤7 kPa ved screening
  • FIB-4 indeks score ≤3,25 ved screening
  • ALT og/eller AST <ULN ved screening

Del 1B og 2B (AATD-leversygdom med signifikant eller svær leversklerose, med eller uden AATD-lungesygdom)

  • METAVIR fibrose score F2 eller F3 bekræftet af leverbiopsi ved screening. En leverbiopsi udført inden for 12 måneder før screening er acceptabel som erstatning.
  • Leverstivhedsmåling ved FibroScan >7 og ≤15 kPa ved screening
  • ALT og/eller AST <2 x ULN ved screening

Eksklusionskriterier:

  • Tilstedeværelse af genetisk variation i SERPINA1-genet, der kan forstyrre funktionen af TSRA-196, bestemt ved screeningsgenotypering
  • Historie med leversygdom uafhængig af AATD, eller historie med eller kliniske tegn på cirrose
  • Signifikant lungesygdom ikke tilskrevet manifestationer af AATD, som vurderet af undersøgeren
  • Historie med en eller flere indlæggelser på grund af svær forværring af underliggende lungesygdom i løbet af året før screening eller modtaget IV-antibiotika til behandling af en lungeinfektion inden for 6 måneder før screening
  • Ustabil AATD-relateret KOL, som vurderet af undersøgeren, eller svær bronkiektasi
  • Lungevolumenreduktionskirurgi inden for 1 år før screening eller plan om at modtage lungevolumenreduktionskirurgi i løbet af studieperioden
  • Dokumenteret kronisk behov for positiv luftvejsterapi ud over nattelig brug
  • Seropositiv for humant immundefektvirus (HIV) (HIV-1 eller HIV-2)
  • Seropositiv for hepatitis B (hepatitis B overfladeantigen [HBsAg] eller hepatitis B kernestofantistof [HBcAb] positiv) med påviselig HBV DNA
  • Hepatitis C-virus (HCV) RNA positiv ved screening (Del 1A og 2A), eller HCV RNA positiv og/eller HCV-antistof positiv ved screening (Del 1B og 2B)
  • Har modtaget en organtransplantation eller står på venteliste til en organtransplantation
  • Tidligere behandling med genterapi ved hjælp af virale vektorer eller beregnet til permanent at ændre patientens DNA
  • Eventuelle undersøgelsesprodukter inden for 30 dage før dosering eller plan om at tage et undersøgelsesprodukt før studiet afsluttes

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TSRA-196 Lægemiddel
Medicin: TSRA-196
TSRA-196 er et in-vivo gen-redigeringsprodukt formuleret i lipide nanopartikler (LNPs) til behandling af patienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD) via intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del 1 (Dosisforhøjelse): Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 1 År
1 År
Del 2 (Dosisudvidelse): Andel af deltagere, der har serumkoncentrationer af total alfa-1 antitrypsin (AAT) større end eller lig med den nedre normalgrænse (LLN) efter TSRA-196-behandling
Tidsramme: 1 År
1 År
Del 3 (Enkelt gentagen dosis): Andel af deltagere, der har serumkoncentrationer af total alfa-1-antitrypsin (AAT) større end eller lig med den nedre normalgrænse (LLN) efter en anden dosis af TSRA-196
Tidsramme: 1 År
1 År
Part 2 (Dose Expansion): Change in functional AAT concentrations (determined using an elastase inhibition assay) from baseline to end of study
Tidsramme: 1 Year
1 Year

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Del 1 (Dosisstigning): Andel af deltagere, der har serumkoncentrationer af total AAT større end eller lig med LLN efter TSRA-196-behandling
Tidsramme: 1 År
1 År
Del 2 (Dosisudvidelse): Forekomst af TEAEs og SAEs
Tidsramme: 1 år
1 år
Del 1 (dosiseskalering) og del 2 (dosisudvidelse): Andel af deltagere, der har serumkoncentrationer af total AAT større end eller lig med 11 μM efter TSRA-196-behandling
Tidsramme: 1 År
1 År
Del 1 (dosisøgning) og del 2 (dosisudvidelse): Ændring i serumkoncentrationer af total AAT fra baseline over tid
Tidsramme: 1 År
1 År
Del 1 (dosisstigning) og del 2 (dosisudvidelse): Forekomst af særlig interesserende bivirkninger (AESI) fra dagsdato for dosering gennem hele studiet
Tidsramme: 1 År
1 År
Del 1 (dosis-eskalering) og Del 2 (dosis-ekspansion): Ændring over tid i sikkerhedsmål, inklusive kliniske laboratorieparametre, vitale tegn og EKG-parametre
Tidsramme: 1 år
1 år
Del 1 (dosisstigning) og del 2 (dosisudvidelse): Farmakokinetisk (PK) parameter: Areal under blodkoncentrations-tidskurverne (AUC) for TSRA-196
Tidsramme: 1 År
1 År
Del 1 (dosisøgning) og Del 2 (dosisudvidelse): PK-parameter: Maksimal observeret blodkoncentration (Cmax) af TSRA-196
Tidsramme: 1 år
1 år
Del 1 (Dosis-eskalering) og Del 2 (Dosis-udvidelse): PK-parameter: Tid til Cmax (tmax) for TSRA-196
Tidsramme: 1 År
1 År
Del 1 (dosisøgning) og Del 2 (dosisudvidelse): PK-parameter: Halveringstid (t1/2) for TSRA-196
Tidsramme: 1 år
1 år
Del 1 (dosisøgning) og del 2 (dosisudvidelse): PK-parameter: Clearance (CL) for TSRA-196
Tidsramme: 1 år
1 år
Del 1 (dosisstigning) og del 2 (dosisudvidelse): PK-parameter: Distributionsvolumen ved terminalstadiet (Vz) for TSRA-196
Tidsramme: 1 År
1 År
Part 2 (Dose Expansion): Change in post-bronchodilator percent predicted forced expiratory volume (ppFEV1) from baseline through end of study
Tidsramme: 1 Year
1 Year
Part 2 (Dose Expansion): Incidence of COPD exacerbations from baseline over time
Tidsramme: 1 Year
1 Year

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tessera Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. november 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TSRA196-AAT-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger