Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TSRA-196 u dorosłych z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD) typu PiZZ

2 września 2026 zaktualizowane przez: Tessera Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 1/2, otwarte, wieloośrodkowe, z eskalacją dawki, ekspansją dawki i pojedynczą powtórną dawką preparatu TSRA-196 u dorosłych z genotypem PiZZ z chorobą płuc i/lub wątroby związaną z ciężkim niedoborem alfa-1-antytrypsyny

To jest badanie fazy 1/2, otwarte, wieloośrodkowe, z eskalacją dawki (część 1), ekspansją dawki (część 2) i pojedynczą powtórną dawką (część 3) mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności oraz parametrów PK/PD preparatu TSRA-196 u dorosłych z genotypem PiZZ, u których występuje choroba płuc i/lub wątroby związana z ciężkim niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
72

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 70 lat włącznie w momencie podpisywania świadomej zgody
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 37 kg/m² włącznie
  • Potwierdzone rozpoznanie AATD i genotyp PiZZ
  • Co najmniej jeden wcześniejszy pomiar całkowitego poziomu AAT we krwi <11 μmol/L
  • Osoby niepalące przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać niepalące przez cały okres trwania badania
  • Albo osoby naiwne w leczeniu AAT, albo odstawione ze wszystkich badanych lub zatwierdzonych metod leczenia modyfikujących poziomy AAT przez 5 okresów półtrwania lub co najmniej 4 tygodnie, w zależności od tego, co jest dłuższe, przed podaniem TSRA-196

Części 1A i 2A (choroba płuc AATD bez lub z minimalnym włóknieniem wątroby)

  • Klinicznie istotna choroba płuc, zdefiniowana jako 1) dowody na rozedmę płuc lub rozstrzenie oskrzeli w tomografii komputerowej lub 2) DLCO <70% wartości przewidywanej lub 3) ppFEV1 <80%
  • ppFEV1 ≥35%
  • Wynik włóknienia METAVIR F0 lub F1 potwierdzony biopsją wątroby podczas badania przesiewowego lub pomiar sztywności wątroby za pomocą FibroScan ≤7 kPa podczas badania przesiewowego
  • Wskaźnik FIB-4 ≤3,25 podczas badania przesiewowego
  • ALT i/lub AST <ULN podczas badania przesiewowego

Części 1B i 2B (choroba wątroby AATD ze znacznym lub ciężkim włóknieniem wątroby, z chorobą płuc AATD lub bez)

  • Wynik włóknienia METAVIR F2 lub F3 potwierdzony biopsją wątroby podczas badania przesiewowego. Biopsja wątroby przeprowadzona w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym jest akceptowalna jako substytut.
  • Pomiar sztywności wątroby za pomocą FibroScan >7 i ≤15 kPa podczas badania przesiewowego
  • ALT i/lub AST <2 × ULN podczas badania przesiewowego

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność wariantu genetycznego w genie SERPINA1, który może zaburzać funkcję TSRA-196, określona na podstawie genotypowania przesiewowego
  • Wywiad w kierunku choroby wątroby niezwiązanej z AATD lub wywiad lub objawy kliniczne marskości wątroby
  • Istotna choroba płuc nieprzypisywana objawom AATD, w ocenie badacza
  • Wywiad co najmniej jednej hospitalizacji z powodu ciężkiego zaostrzenia choroby płuc w ciągu roku przed badaniem przesiewowym lub otrzymanie antybiotyków dożylnych w leczeniu zakażenia płucnego w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Niestabilna POChP związana z AATD, w ocenie badacza, lub ciężkie rozstrzenie oskrzeli
  • Chirurgia redukcji objętości płuc w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym lub planowana chirurgia redukcji objętości płuc w okresie badania
  • Udokumentowana przewlekła potrzeba stosowania terapii dodatnim ciśnieniem w drogach oddechowych poza stosowaniem nocnym
  • Dodatni wynik testu na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) (HIV-1 lub HIV-2)
  • Dodatni wynik testu na wirusowe zapalenie wątroby typu B (dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B [HBsAg] lub przeciwciało anty-HBc [HBcAb]) z wykrywalnym DNA HBV
  • Dodatni wynik testu na RNA wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) podczas badania przesiewowego (części 1A i 2A) lub dodatni wynik testu na RNA HCV i/lub dodatni wynik testu na przeciwciała anty-HCV podczas badania przesiewowego (części 1B i 2B)
  • Otrzymanie przeszczepu narządu lub bycie na liście oczekujących na przeszczep narządu
  • Wcześniejsze leczenie terapią genową z użyciem wektorów wirusowych lub mającą na celu trwałą zmianę DNA pacjenta
  • Stosowanie jakichkolwiek produktów badawczych w ciągu 30 dni przed podaniem dawki lub planowane przyjmowanie produktu badawczego przed zakończeniem badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Produkt leczniczy TSRA-196
Lek: TSRA-196
TSRA-196 to produkt do edycji genomu in-vivo sformułowany w lipidowych nanocząstkach (LNP) do leczenia pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD) poprzez wlew dożylny (IV)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1 (Eskalacja Dawki): Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 2 (Rozszerzenie dawki): Odsetek uczestników, u których poziom całkowitej alfa-1 antytrypsyny (AAT) w surowicy jest większy lub równy dolnej granicy normy (LLN) po leczeniu TSRA-196
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 3 (Pojedyncza dawka powtórzona): Odsetek uczestników, u których poziom całkowitej alfa-1 antytrypsyny (AAT) w surowicy jest większy lub równy dolnej granicy normy (LLN) po podaniu drugiej dawki TSRA-196
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Part 2 (Dose Expansion): Change in functional AAT concentrations (determined using an elastase inhibition assay) from baseline to end of study
Ramy czasowe: 1 Year
1 Year

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1 (Eskalacja Dawki): Odsetek uczestników, u których po leczeniu TSRA-196 stwierdzono poziom całkowitego AAT w surowicy równy lub wyższy od dolnej granicy normy
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 2 (Rozszerzenie Dawki): Częstość występowania TEAE i SAE
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 1 (escalacja dawki) i Część 2 (ekspansja dawki): Odsetek uczestników, u których po leczeniu TSRA-196 poziom całkowitego AAT w surowicy wynosi 11 μM lub więcej
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Część 1 (Eskalacja Dawki) i Część 2 (Ekspansja Dawki): Zmiana poziomu całkowitego AAT w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową w czasie
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 1 (Eskalacja Dawki) i Część 2 (Ekspansja Dawki): Częstość występowania zdarzenia niepożądanego będącego przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI) od dnia podania dawki do końca badania
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 1 (Eskalacja dawki) i Część 2 (Ekspansja dawki): Zmiana w czasie wskaźników bezpieczeństwa, w tym parametrów laboratoryjnych, parametrów życiowych i parametrów EKG
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 1 (Eskalacja Dawki) i Część 2 (Ekspansja Dawki): Parametr farmakokinetyczny (PK): Obszar pod krzywymi stężenia we krwi w funkcji czasu (AUC) preparatu TSRA-196
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Część 1 (Eskalacja dawki) i Część 2 (Rozszerzenie dawki): Parametr PK: Maksymalne stężenie obserwowane we krwi (Cmax) TSRA-196
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Część 1 (Eskalacja Dawki) i Część 2 (Ekspansja Dawki): Parametr PK: Czas do Cmax (tmax) dla TSRA-196
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 1 (Eskalacja dawki) i Część 2 (Ekspansja dawki): Parametr PK: Okres półtrwania (t1/2) TSRA-196
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Część 1 (Eskalacja dawki) i Część 2 (Rozszerzenie dawki): Parametr PK: Klirens (CL) preparatu TSRA-196
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Część 1 (Eskalacja dawki) i Część 2 (Ekspansja dawki): Parametr PK: Objętość dystrybucji w fazie końcowej (Vz) preparatu TSRA-196
Ramy czasowe: 1 Rok
1 Rok
Part 2 (Dose Expansion): Change in post-bronchodilator percent predicted forced expiratory volume (ppFEV1) from baseline through end of study
Ramy czasowe: 1 Year
1 Year
Part 2 (Dose Expansion): Incidence of COPD exacerbations from baseline over time
Ramy czasowe: 1 Year
1 Year

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Tessera Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
21 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TSRA196-AAT-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami