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Eine Studie zu TSRA-196 bei Erwachsenen mit PiZZ Alpha-1-Antitrypsinmangel (AATD)

2. September 2026 aktualisiert von: Tessera Therapeutics, Inc.

Eine Phase-1/2-, offene, multizentrische, Dosis-Eskalations-, Dosis-Expansions- und Einzelwiederholungsdosis-Studie von TSRA-196 bei Erwachsenen mit dem PiZZ-Genotyp, die an Lungen- und/oder Lebererkrankungen im Zusammenhang mit schwerem Alpha-1-Antitrypsinmangel leiden

Dies ist eine Phase-1/2-, offene, multizentrische Studie mit Dosis-Eskalation (Teil 1), Dosis-Expansion (Teil 2) und Einzelwiederholungsdosis (Teil 3) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und PK/PD-Parameter von TSRA-196 bei Erwachsenen mit PiZZ-Genotyp, die an Lungen- und/oder Lebererkrankungen im Zusammenhang mit schwerem Alpha-1-Antitrypsinmangel (AATD) leiden

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
72

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von 18 bis 70 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
  • Body-Mass-Index von 18 bis 37 kg/m² (einschließlich)
  • Bestätigte Diagnose von AATD und PiZZ-Genotyp
  • Mindestens eine frühere Messung des gesamten AAT-Blutspiegels <11 μmol/L
  • Seit mindestens 6 Monaten vor dem Screening Nichtraucher und muss für die gesamte Studiendauer Nichtraucher bleiben
  • Entweder AAT-behandlungsnaiv oder Auswaschphase aller untersuchten oder zugelassenen Behandlungen, die AAT-Spiegel verändern, für 5 Halbwertszeiten oder mindestens 4 Wochen, je nachdem, was länger ist, vor der Verabreichung von TSRA-196

Teile 1A und 2A (AATD-Lungenerkrankung ohne oder mit minimaler Leberfibrose)

  • Klinisch signifikante Lungenerkrankung, definiert als 1) Nachweis von Emphysem oder Bronchiektasie durch Computertomographie oder 2) DLCO <70% des vorhergesagten Wertes oder 3) ppFEV1 <80%
  • ppFEV1 ≥35%
  • METAVIR-Fibrose-Score F0 oder F1, bestätigt durch Leberbiopsie beim Screening, oder eine Lebersteifigkeitsmessung durch FibroScan ≤7 kPa beim Screening
  • FIB-4-Index-Score ≤3,25 beim Screening
  • ALT und/oder AST <ULN beim Screening

Teile 1B und 2B (AATD-Lebererkrankung mit signifikanter oder schwerer Leberfibrose, mit oder ohne AATD-Lungenerkrankung)

  • METAVIR-Fibrose-Score F2 oder F3, bestätigt durch Leberbiopsie beim Screening. Eine innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening durchgeführte Leberbiopsie ist als Ersatz akzeptabel.
  • Lebersteifigkeitsmessung durch FibroScan >7 und ≤15 kPa beim Screening
  • ALT und/oder AST <2 x ULN beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein genetischer Variationen im SERPINA1-Gen, die die Funktion von TSRA-196 beeinträchtigen könnten, bestimmt durch Screening-Genotypisierung
  • Vorgeschichte von Lebererkrankungen, die nicht mit AATD zusammenhängen, oder Vorgeschichte von oder klinische Anzeichen von Zirrhose
  • Signifikante Lungenerkrankung, die nicht auf Manifestationen von AATD zurückzuführen ist, nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Vorgeschichte von einem oder mehreren Krankenhausaufenthalten aufgrund schwerer Exazerbation der zugrunde liegenden Lungenerkrankung während des Jahres vor dem Screening oder Erhalt von intravenösen Antibiotika zur Behandlung einer Lungeninfektion innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Instabile AATD-bedingte COPD, nach Einschätzung des Prüfarztes, oder schwere Bronchiektasie
  • Lungenvolumenreduktionschirurgie innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening oder Plan, während des Studienzeitraums eine Lungenvolumenreduktionschirurgie zu erhalten
  • Dokumentierter chronischer Bedarf an positiver Atemwegstherapie über die nächtliche Anwendung hinaus
  • Seropositiv für Humanes Immundefizienz-Virus (HIV) (HIV-1 oder HIV-2)
  • Seropositiv für Hepatitis B (Hepatitis B-Oberflächenantigen [HBsAg] oder Hepatitis B-Core-Antikörper [HBcAb] positiv) mit nachweisbarer HBV-DNA
  • Hepatitis-C-Virus (HCV) RNA positiv beim Screening (Teile 1A und 2A), oder HCV RNA positiv und/oder HCV-Antikörper positiv beim Screening (Teile 1B und 2B)
  • Hat eine Organtransplantation erhalten oder steht auf einer Warteliste für eine Organtransplantation
  • Vorherige Behandlung mit Gentherapie unter Verwendung viraler Vektoren oder mit der Absicht, die DNA des Patienten dauerhaft zu verändern
  • Irgendein Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor der Dosierung oder Plan, ein Prüfpräparat vor Ende der Studie einzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: TSRA-196 Arzneimittel
Arzneimittel: TSRA-196
TSRA-196 ist ein In-vivo-Genome-Editing-Produkt, das in Lipid-Nanopartikeln (LNPs) formuliert ist und zur Behandlung von Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) über intravenöse (IV) Infusion verabreicht wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1 (Dosis-Eskalation): Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 2 (Dosis-Erweiterung): Anteil der Teilnehmer mit Serumspiegeln von Gesamt-Alpha-1-Antitrypsin (AAT) größer oder gleich der unteren Normgrenze (LLN) nach TSRA-196-Behandlung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 3 (Einmalige wiederholte Dosis): Anteil der Teilnehmer mit Serumspiegeln des gesamten Alpha-1-Antitrypsins (AAT) größer oder gleich der unteren Grenze des Normalbereichs (LLN) nach einer zweiten Dosis TSRA-196
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Part 2 (Dose Expansion): Change in functional AAT concentrations (determined using an elastase inhibition assay) from baseline to end of study
Zeitfenster: 1 Year
1 Year

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1 (Dosis-Eskalation): Anteil der Teilnehmer mit Serumspiegeln von Gesamt-AAT größer oder gleich der unteren Normgrenze nach TSRA-196-Behandlung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 2 (Dosis-Eskalation): Inzidenz von TEAEs und SAEs
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): Anteil der Teilnehmer mit Serumspiegeln von Gesamt-AAT größer oder gleich 11 μM nach TSRA-196-Behandlung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): Veränderung der Serumspiegel von Gesamt-AAT gegenüber dem Ausgangswert über die Zeit
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): Inzidenz unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) vom Tag der Verabreichung bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): Veränderung im Zeitverlauf der Sicherheitsparameter, einschließlich klinischer Laborparameter, Vitalzeichen und EKG-Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): Pharmakokinetischer (PK) Parameter: Fläche unter der Blutkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von TSRA-196
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): PK-Parameter: Maximale beobachtete Blutkonzentration (Cmax) von TSRA-196
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): PK-Parameter: Zeit bis Cmax (tmax) von TSRA-196
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): PK-Parameter: Halbwertszeit (t1/2) von TSRA-196
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): PK-Parameter: Clearance (CL) von TSRA-196
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Teil 1 (Dosis-Eskalation) und Teil 2 (Dosis-Expansion): PK-Parameter: Das Verteilungsvolumen im terminalen Stadium (Vz) von TSRA-196
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Part 2 (Dose Expansion): Change in post-bronchodilator percent predicted forced expiratory volume (ppFEV1) from baseline through end of study
Zeitfenster: 1 Year
1 Year
Part 2 (Dose Expansion): Incidence of COPD exacerbations from baseline over time
Zeitfenster: 1 Year
1 Year

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Tessera Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TSRA196-AAT-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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