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Uno studio su TSRA-196 in adulti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) di tipo PiZZ

2 settembre 2026 aggiornato da: Tessera Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1/2, in aperto, multicentrico, di escalation della dose, di espansione della dose e di singola dose ripetuta di TSRA-196 in adulti con genotipo PiZZ che presentano malattia polmonare e/o epatica associata a grave deficit di alfa-1-antitripsina

Questo è uno studio di Fase 1/2, in aperto, multicentrico, di escalation di dose (Parte 1), espansione di dose (Parte 2) e dose singola ripetuta (Parte 3) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e i parametri PK/PD di TSRA-196 in adulti con genotipo PiZZ che presentano malattia polmonare e/o epatica associata a grave deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
72

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Nottingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschi o femmine di età compresa tra 18 e 70 anni, inclusi, al momento della firma del consenso informato
  • Indice di massa corporea compreso tra 18 e 37 kg/m², inclusi
  • Diagnosi confermata di AATD e genotipo PiZZ
  • Almeno una misurazione precedente del livello ematico totale di AAT <11 μmol/L
  • Non fumatori da almeno 6 mesi prima dello screening e devono rimanere non fumatori per l'intera durata dello studio
  • Soggetti naive al trattamento AAT o sospensione di tutti i trattamenti sperimentali o approvati che modificano i livelli di AAT per 5 emivite o almeno 4 settimane, a seconda di quale sia più lungo, prima della somministrazione di TSRA-196

Parti 1A e 2A (malattia polmonare da AATD senza o con fibrosi epatica minima)

  • Malattia polmonare clinicamente significativa, definita come 1) evidenza di enfisema o bronchiectasie mediante tomografia computerizzata o 2) DLCO <70% del valore predetto o 3) ppFEV1 <80%
  • ppFEV1 ≥35%
  • Punteggio di fibrosi METAVIR F0 o F1 confermato da biopsia epatica allo screening, o misura della rigidità epatica mediante FibroScan ≤7 kPa allo screening
  • Punteggio dell'indice FIB-4 ≤3,25 allo screening
  • ALT e/o AST <ULN allo screening

Parti 1B e 2B (malattia epatica da AATD con fibrosi epatica significativa o grave, con o senza malattia polmonare da AATD)

  • Punteggio di fibrosi METAVIR F2 o F3 confermato da biopsia epatica allo screening. Una biopsia epatica eseguita entro 12 mesi prima dello screening è accettabile come sostituto.
  • Misura della rigidità epatica mediante FibroScan >7 e ≤15 kPa allo screening
  • ALT e/o AST <2 x ULN allo screening

Criteri di esclusione:

  • Presenza di variazione genetica nel gene SERPINA1 che potrebbe interrompere la funzione di TSRA-196, determinata dal genotipaggio di screening
  • Storia di malattia epatica non correlata a AATD, o storia o segni clinici di cirrosi
  • Malattia polmonare significativa non attribuibile a manifestazioni di AATD, come determinato dallo sperimentatore
  • Storia di una o più ospedalizzazioni dovute a grave esacerbazione della malattia polmonare sottostante durante l'anno prima dello screening o aver ricevuto antibiotici EV per il trattamento di un'infezione polmonare entro 6 mesi prima dello screening
  • BPCO correlata a AATD instabile, come determinato dallo sperimentatore, o bronchiectasie gravi
  • Chirurgia di riduzione del volume polmonare entro 1 anno prima dello screening o piano di ricevere chirurgia di riduzione del volume polmonare durante il periodo di studio
  • Documentato bisogno cronico di terapia con pressione positiva delle vie aeree oltre l'uso notturno
  • Sieropositivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (HIV-1 o HIV-2)
  • Sieropositivo per l'epatite B (antigene di superficie dell'epatite B [HBsAg] o anticorpo dell'epatite B core [HBcAb] positivo) con DNA dell'HBV rilevabile
  • Virus dell'epatite C (HCV) RNA positivo allo screening (Parti 1A e 2A), o HCV RNA positivo e/o anticorpo HCV positivo allo screening (Parti 1B e 2B)
  • Ha ricevuto un trapianto d'organo o è in lista d'attesa per un trapianto d'organo
  • Trattamento precedente con terapia genica utilizzando vettori virali o destinata a modificare permanentemente il DNA del paziente
  • Qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima della somministrazione o piano di assumere un prodotto sperimentale prima della fine dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Prodotto Farmaceutico TSRA-196
Droga: TSRA-196
TSRA-196 è un prodotto di editing genomico in vivo formulato in nanoparticelle lipidiche (LNP) per il trattamento di pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), tramite infusione endovenosa (IV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1 (Escalazione di Dose): Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 2 (Espansione della dose): Proporzione di partecipanti che presentano livelli sierici di alfa-1 antitripsina (AAT) totale superiori o uguali al Limite Inferiore del Normale (LLN) dopo il trattamento con TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 3 (Dose Singola Ripetuta): Proporzione di partecipanti che presentano livelli sierici di alfa-1 antitripsina (AAT) totale superiori o uguali al Limite Inferiore del Normale (LLN) dopo una seconda dose di TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Part 2 (Dose Expansion): Change in functional AAT concentrations (determined using an elastase inhibition assay) from baseline to end of study
Lasso di tempo: 1 Year
1 Year

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1 (Escalazione della dose): Proporzione di partecipanti che hanno livelli sierici di AAT totale superiori o uguali al LLN dopo il trattamento con TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 2 (Espansione della Dose): Incidenza di TEAE e SAE
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Escalazione della Dose) e Parte 2 (Espansione della Dose): Proporzione di partecipanti che presentano livelli sierici di AAT totale superiori o uguali a 11 μM dopo il trattamento con TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Escalazione di Dose) e Parte 2 (Espansione di Dose): Variazione dei livelli sierici di AAT totale dal basale nel tempo
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Escalazione della Dose) e Parte 2 (Espansione della Dose): Incidenza di Eventi Avversi di Interesse Speciale (AESI) dal giorno della somministrazione fino alla fine dello studio
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Dose Escalation) e Parte 2 (Dose Expansion): Variazione nel tempo delle misure di sicurezza, inclusi i parametri di laboratorio clinico, i segni vitali e i parametri ECG
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Escalazione di Dose) e Parte 2 (Espansione di Dose): Parametro farmacocinetico (PK): Aree sotto le curve della concentrazione ematica nel tempo (AUC) di TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Escalazione di Dose) e Parte 2 (Espansione di Dose): Parametro PK: Massima concentrazione ematica osservata (Cmax) di TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Escalazione di Dose) e Parte 2 (Espansione di Dose): Parametro PK: Tempo fino a Cmax (tmax) di TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Dose Escalation) e Parte 2 (Dose Expansion): Parametro PK: Emivita (t1/2) di TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Escalazione di Dose) e Parte 2 (Espansione di Dose): Parametro PK: Clearance (CL) di TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Parte 1 (Escalazione di Dose) e Parte 2 (Espansione di Dose): Parametro PK: Il volume di distribuzione nella fase terminale (Vz) di TSRA-196
Lasso di tempo: 1 Anno
1 Anno
Part 2 (Dose Expansion): Change in post-bronchodilator percent predicted forced expiratory volume (ppFEV1) from baseline through end of study
Lasso di tempo: 1 Year
1 Year
Part 2 (Dose Expansion): Incidence of COPD exacerbations from baseline over time
Lasso di tempo: 1 Year
1 Year

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Tessera Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TSRA196-AAT-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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