Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik for RG6496 ved Huntingtons sygdom (POINT-HD)

1. september 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase I, 2-delt undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik for enkeltstigende doser af intratekalt administreret RG6496 i en randomiseret, placebokontrolleret, undersøger-/deltager-blind undersøgelse med en åben-etikette forlængelse hos Huntington's sygdom gen-ekspansionsbærere

Dette er et først-på-mennesker (FIH)-studie af RG6496, der vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af enkelt-stigende doser af RG6496 administreret til Huntington's sygdom gen-ekspansionsbærere (HDGECs). Studiet består af to dele: Del 1 [enkelt-stigende dosis] efterfulgt af Del 2 [åben-etikett forlængelse (OLE)].

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Reference Study ID Number: BP45378 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Det Forenede Kongerige
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Del 1

  • Bekræftelse af HDGEC-status med cytosin-adenin-guanin (CAG)-ekspansion > 39.
  • Bekræftelse af SNP-bærerstatus for målet SNP
  • Independence Scale (IS)-score ≥70, total funktionel kapacitet (TFC) ≥10, total motor score (TMS) >6.
  • Evne til at læse ordene "rød", "blå" og "grøn" og være flydende i sproget i det informerede samtykke (ICF) og testene brugt på undersøgelsesstedet.
  • Evne til at gå uassisteret.
  • Total kropsvægt > 40 kilogram (kg) og kropsmasseindeks (BMI) inden for intervallet 18-32 kilogram per kvadratmeter (kg/m²) (inklusive) ved baseline.
  • Evne til at gennemgå og tolerere MR-scanninger.

Del 2

  • Har gennemført den sikkerhedsopfølgende periode efter dosering i Del 1 af undersøgelsen.
  • Efter forskerens vurdering har deltageren ikke oplevet en forværring i helbredet, der forhindrer deres sikre fortsatte deltagelse i undersøgelsen.

Eksklusionskriterier:

Del 1

  • Samtidig eller planlagt deltagelse i enhver interventionel klinisk undersøgelse, herunder nuværende brug af en ASO eller enhver HTT-sænkende terapi eller behandling med undersøgelsesterapi inden for 90 dage eller 5 stofeliminationshalveringstider, hvad der er længst før screening
  • Gravid eller ammende, eller med intention om at blive gravid under undersøgelsen eller inden for den tidsramme, hvor prævention er påkrævet
  • Malignitet inden for 5 år før screening
  • Planlagt hjerneskirurgi under undersøgelsen
  • Positiv HIV-test, hepatitis B-overfladeantigen og hepatitis B-overfladeantigen ved screening
  • Aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig adfærd, herunder aggression, der kunne forårsage skade på sig selv eller andre, i løbet af de 12 uger før screening.
  • Nuværende eller tidligere historie med en primær uafhængig psykotisk lidelse.
  • Skolioose eller rygradsdeformitet eller -operation, der gør IT-injektion ikke gennemførlig i et ambulatorium.
  • Historie med forsøgt selvmord eller selvmordstanker med plan (dvs. aktive selvmordstanker), der krævede hospitalsbesøg og/eller ændring i plejeniveau inden for 12 måneder før screening.

Del 2

  • For tidligt afbrudt fra Del 1 af en hvilken som helst årsag (dvs. før gennemførelsen af den sikkerhedsopfølgende periode efter dosering i Del 1).
  • Gravid eller ammende, eller med intention om at blive gravid under undersøgelsen eller inden for den tidsramme, hvor prævention er påkrævet.
  • Samtidig eller planlagt deltagelse i enhver interventionel klinisk undersøgelse, herunder nuværende brug af en ASO eller enhver HTT-sænkende terapi
  • Har modtaget enhver aktiv undersøgelsesbehandling andet end RG6496 under eller siden gennemførelsen af Del 1 af undersøgelsen.
  • Har haft bekræftede dosisbegrænsende bivirkninger (DLAE)(r) i Del 1 af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del 1: RG6496
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af RG6496. Deltagerne vil blive indskrevet i planlagte sekventielle kohorter forbundet med stigende doseniveauer.
Medicin: RG6496
RG6496 vil blive administreret i henhold til tidsplanen angivet i de respektive arme.
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis RG6496 matching placebo.
Medicin: Placebo
RG6496 matchende placebo vil blive administreret i henhold til den plan, der er angivet i placebogruppen.
Eksperimentel: Del 2: OLE
Alle deltagere, der har gennemført del 1 og er kvalificeret til del 2, vil modtage én åben-etiket dosis af RG6496.
Medicin: RG6496
RG6496 vil blive administreret i henhold til tidsplanen angivet i de respektive arme.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antal deltagere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
Op til cirka 24 måneder
Del 1: Ændring fra baseline i neurologisk vurdering
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
En neurologisk undersøgelse inklusive fundoskopi vil blive udført af en neurolog eller en oftalmolog afhængigt af lokal praksis. En neurologisk undersøgelse vil omfatte en vurdering af mental status, bevidsthedsniveau, kranie nervefunktion, motorisk funktion, sensorisk funktion, reflekser, gang og koordination.
Op til cirka 24 måneder
Del 1: Andel af deltagere med selvmordstanker eller -adfærd, vurderet ved Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) score
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
C-SSRS måler 4 konstrukter som følger: sværhedsgrad af tanker, intensitet af tanker, adfærd og dødelighed af faktiske selvmordsforsøg. Binære (ja/nej) data indsamles for 10 kategorier. Numeriske vurderinger gives for intensitet af tanker (hvis til stede), fra 1 til 5, hvor 1 er den mindst alvorlige og 5 er den mest alvorlige.
Op til cirka 24 måneder
Del 1: Ændring fra baseline i Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
MoCA er en vurderingsadministreret, deltagerudfyldt vurdering (PerfO-instrument), der bruges til at opdage kognitiv svækkelse. Den indeholder en række grundlæggende vurderinger, herunder opmærksomheds- og visuospatiale opgaver. Den samlede score spænder fra 0 til 30, hvor lavere score indikerer større svækkelse.
Op til cirka 24 måneder
Del 2: Antal deltagere med bivirkninger
Tidsramme: Op til cirka 38 måneder
Op til cirka 38 måneder
Del 2: Ændring fra baseline i neurologisk vurdering
Tidsramme: Op til cirka 38 måneder
En neurologisk undersøgelse inklusive fundoskopi vil blive udført af en neurolog eller en oftalmolog afhængigt af lokal praksis. En neurologisk undersøgelse vil omfatte en vurdering af mental status, bevidsthedsniveau, kranienervefunktion, motorfunktion, sensorisk funktion, reflekser, gang og koordination.
Op til cirka 38 måneder
Del 2: Antal deltagere med selvmordstanker eller -adfærd, vurderet ved C-SSRS-score
Tidsramme: Op til cirka 38 måneder
C-SSRS måler 4 konstrukter som følger: alvorligheden af suicidalitet, intensiteten af suicidalitet, adfærd og dødeligheden af faktiske selvmordsforsøg. Binære (ja/nej) data indsamles for 10 kategorier. Numeriske vurderinger gives for intensiteten af suicidalitet (hvis til stede), fra 1 til 5, hvor 1 er den mindst alvorlige og 5 er den mest alvorlige.
Op til cirka 38 måneder
Del 2: Ændring fra baseline i MoCA
Tidsramme: Op til cirka 38 måneder
MoCA er en vurderingsadministreret, deltagerudfyldt vurdering (PerfO-instrument), der bruges til at påvise kognitiv svækkelse. Den indeholder en række grundlæggende vurderinger, herunder opmærksomheds- og visuospatiale opgaver. Den samlede score spænder fra 0 til 30, hvor lavere scorer indikerer større svækkelse.
Op til cirka 38 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Del 1: Plasmakoncentration af RG6496
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
Op til cirka 24 måneder
Del 1 og del 2: Antal deltagere med anti-lægemiddel-antistof (ADA) i plasma til RG6496
Tidsramme: Del 1: Op til cirka 24 måneder; Del 2: Op til cirka 38 måneder
Del 1: Op til cirka 24 måneder; Del 2: Op til cirka 38 måneder
Del 1 og Del 2: Ændring fra baseline af mutant Huntingtin protein (mHTT) koncentrationer i cerebrospinalvæske (CSF) over tid
Tidsramme: Del 1: Op til ca. 24 måneder; Del 2: Op til ca. 38 måneder
Del 1: Op til ca. 24 måneder; Del 2: Op til ca. 38 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. november 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BP45378
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger