Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki preparatu RG6496 w chorobie Huntingtona (POINT-HD)

1 września 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Faza I, 2-częściowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych rosnących dawek RG6496 podawanych dokanałowo w randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu z zaślepieniem badacza/uczestnika z otwartą, przedłużoną fazą u nosicieli ekspansji genu choroby Huntingtona

To jest pierwsze badanie z udziałem ludzi (FIH) dotyczące RG6496, które oceni bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych rosnących dawek RG6496 podawanych nosicielom ekspansji genu choroby Huntingtona (HDGECs). Badanie składa się z dwóch części: Część 1 [pojedyncza rosnąca dawka] następnie Część 2 [otwarte rozszerzenie (OLE)].

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Reference Study ID Number: BP45378 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Numer telefonu: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentyna, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Zjednoczone Królestwo
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Część 1

  • Potwierdzenie statusu HDGEC z ekspansją cytozyna-adenina-guanina (CAG) > 39.
  • Potwierdzenie statusu nosiciela docelowego SNP
  • Wynik Skali Niezależności (IS) ≥70, całkowita zdolność funkcjonalna (TFC) ≥10, całkowity wynik motoryczny (TMS) >6.
  • Umiejętność przeczytania słów „czerwony”, „niebieski” i „zielony” oraz biegła znajomość języka formularza świadomej zgody (ICF) i testów stosowanych w ośrodku badawczym.
  • Zdolność do samodzielnego chodzenia.
  • Całkowita masa ciała > 40 kilogramów (kg) i wskaźnik masy ciała (BMI) w zakresie 18-32 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m²) (włącznie) na początku badania.
  • Zdolność do poddania się i tolerowania skanów MRI.

Część 2

  • Ukończenie okresu obserwacji bezpieczeństwa po podaniu dawki w Części 1 badania.
  • Według opinii Badacza, uczestnik nie doświadczył pogorszenia stanu zdrowia, które uniemożliwiałoby bezpieczne dalsze uczestnictwo w badaniu.

Kryteria wykluczenia:

Część 1

  • Równoczesny lub planowany udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym, w tym obecne stosowanie ASO lub jakiejkolwiek terapii obniżającej HTT lub leczenia terapią eksperymentalną w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, co jest dłuższe, przed kwalifikacją
  • Ciąża lub karmienie piersią, lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania lub w okresie, w którym wymagana jest antykoncepcja
  • Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat przed kwalifikacją
  • Planowana operacja mózgu podczas badania
  • Dodatni test na HIV, antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B i antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B podczas kwalifikacji
  • Aktywna psychoza, stan splątania lub zachowania agresywne, w tym agresja, która mogłaby spowodować szkodę dla siebie lub innych, w ciągu 12 tygodni przed kwalifikacją.
  • Obecna lub przeszła historia pierwotnego niezależnego zaburzenia psychotycznego.
  • Skolioza lub deformacja kręgosłupa lub operacja uniemożliwiająca wykonanie wstrzyknięcia dooponowego w warunkach ambulatoryjnych
  • Historia próby samobójczej lub myśli samobójczych z planem (tj. aktywnych myśli samobójczych), które wymagały wizyty w szpitalu i/lub zmiany poziomu opieki w ciągu 12 miesięcy przed kwalifikacją.

Część 2

  • Przedwczesne przerwanie udziału w Części 1 z jakiegokolwiek powodu (tj. przed ukończeniem okresu obserwacji bezpieczeństwa po podaniu dawki w Części 1).
  • Ciąża lub karmienie piersią, lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania lub w okresie, w którym wymagana jest antykoncepcja.
  • Równoczesny lub planowany udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym, w tym obecne stosowanie ASO lub jakiejkolwiek terapii obniżającej HTT
  • Otrzymanie jakiejkolwiek aktywnej terapii eksperymentalnej innej niż RG6496 podczas lub po ukończeniu Części 1 badania.
  • Wystąpienie potwierdzonego Działania Niepożądanego Ograniczającego Dawkę (DLAE) w Części 1 badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część 1: RG6496
Uczestnicy otrzymają jednorazową dawkę RG6496. Uczestnicy zostaną włączeni do planowanych sekwencyjnych kohort związanych z rosnącymi poziomami dawkowania.
Lek: RG6496
RG6496 będzie podawany zgodnie z harmonogramem określonym w odpowiednich ramionach.
Komparator placebo: Część 1: Placebo
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę RG6496 zgodnego z placebo.
Lek: Placebo
RG6496 dopasowany do placebo będzie podawany zgodnie z harmonogramem określonym w ramieniu placebo.
Eksperymentalny: Część 2: OLE
Wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli Część 1 i kwalifikują się do Części 2, otrzymają jedną otwartą dawkę RG6496.
Lek: RG6496
RG6496 będzie podawany zgodnie z harmonogramem określonym w odpowiednich ramionach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE)
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Do około 24 miesięcy
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie neurologicznej
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Badanie neurologiczne, w tym oftalmoskopię, przeprowadzi neurolog lub okulista, w zależności od lokalnej praktyki. Badanie neurologiczne obejmie ocenę stanu psychicznego, poziomu świadomości, funkcji nerwów czaszkowych, funkcji motorycznych, funkcji czuciowych, odruchów, chodu i koordynacji.
Do około 24 miesięcy
Część 1: Procent uczestników z myślami samobójczymi lub zachowaniami samobójczymi, ocenianych według skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Skala C-SSRS mierzy 4 konstrukty w następujący sposób: nasilenie myśli, intensywność myśli, zachowanie i śmiertelność rzeczywistych prób samobójczych. Dane binarne (tak/nie) są zbierane dla 10 kategorii. Oceny liczbowe są dostarczane dla intensywności myśli (jeśli występują), od 1 do 5, gdzie 1 oznacza najmniej nasilone, a 5 najbardziej nasilone.
Do około 24 miesięcy
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w Montrealskim Testie Oceny Poznawczej (MoCA)
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
MoCA to ocena przeprowadzana przez oceniającego, wypełniana przez uczestnika (instrument PerfO) używana do wykrywania zaburzeń poznawczych. Zawiera serię podstawowych ocen, w tym zadania uwagi i wzrokowo-przestrzenne. Łączny wynik wynosi od 0 do 30, gdzie niższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
Do około 24 miesięcy
Część 2: Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do około 38 miesięcy
Do około 38 miesięcy
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie neurologicznej
Ramy czasowe: Do około 38 miesięcy
Badanie neurologiczne, w tym oftalmoskopię, przeprowadzi neurolog lub okulista, w zależności od lokalnej praktyki. Badanie neurologiczne obejmie ocenę stanu psychicznego, poziomu świadomości, funkcji nerwów czaszkowych, funkcji motorycznych, funkcji czuciowych, odruchów, chodu i koordynacji.
Do około 38 miesięcy
Część 2: Liczba uczestników z myślami lub zachowaniami samobójczymi, oceniana na podstawie wyniku C-SSRS
Ramy czasowe: Do około 38 miesięcy
Skala C-SSRS mierzy 4 konstrukty w następujący sposób: nasilenie myśli, intensywność myśli, zachowanie oraz śmiertelność faktycznych prób samobójczych. Dane binarne (tak/nie) są zbierane dla 10 kategorii. Oceny numeryczne są dostarczane dla intensywności myśli (jeśli występują), od 1 do 5, gdzie 1 oznacza najmniejszą powagę, a 5 największą powagę.
Do około 38 miesięcy
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w MoCA
Ramy czasowe: Do około 38 miesięcy
MoCA to badanie przeprowadzane przez oceniającego, wypełniane przez uczestnika (instrument PerfO) służące do wykrywania zaburzeń poznawczych. Zawiera serię podstawowych ocen, w tym zadania uwagi i wzrokowo-przestrzenne. Łączny wynik waha się od 0 do 30, przy czym niższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
Do około 38 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1: Stężenie osoczowe RG6496
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Do około 24 miesięcy
Część 1 i Część 2: Liczba uczestników z przeciwciałami skierowanymi przeciwko lekowi (ADA) w osoczu wobec RG6496
Ramy czasowe: Część 1: Do około 24 miesięcy; Część 2: Do około 38 miesięcy
Część 1: Do około 24 miesięcy; Część 2: Do około 38 miesięcy
Część 1 i Część 2: Zmiana od wartości początkowej stężeń zmutowanego białka huntingtyny (mHTT) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR) w czasie
Ramy czasowe: Część 1: Do około 24 miesięcy; Część 2: Do około 38 miesięcy
Część 1: Do około 24 miesięcy; Część 2: Do około 38 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hoffmann-La Roche

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BP45378
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami