Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik for RG6496 ved Huntingtons sygdom (POINT-HD)

29. maj 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase I, 2-delt undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik for enkeltstigende doser af intratekalt administreret RG6496 i en randomiseret, placebokontrolleret, undersøger-/deltager-blind undersøgelse med en åben-etikette forlængelse hos Huntington's sygdom gen-ekspansionsbærere

Dette er et først-på-mennesker (FIH)-studie af RG6496, der vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af enkelt-stigende doser af RG6496 administreret til Huntington's sygdom gen-ekspansionsbærere (HDGECs). Studiet består af to dele: Del 1 [enkelt-stigende dosis] efterfulgt af Del 2 [åben-etikett forlængelse (OLE)].

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Rekruttering
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Rekruttering
        • Royal Melbourne Hospital
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • New Zealand Brain Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Del 1

  • Bekræftelse af HDGEC-status med cytosin-adenin-guanin (CAG)-ekspansion > 39.
  • Bekræftelse af SNP-bærerstatus for målet SNP
  • Independence Scale (IS)-score ≥70, total funktionel kapacitet (TFC) ≥10, total motor score (TMS) >6.
  • Evne til at læse ordene "rød", "blå" og "grøn" og være flydende i sproget i det informerede samtykke (ICF) og testene brugt på undersøgelsesstedet.
  • Evne til at gå uassisteret.
  • Total kropsvægt > 40 kilogram (kg) og kropsmasseindeks (BMI) inden for intervallet 18-32 kilogram per kvadratmeter (kg/m²) (inklusive) ved baseline.
  • Evne til at gennemgå og tolerere MR-scanninger.

Del 2

  • Har gennemført den sikkerhedsopfølgende periode efter dosering i Del 1 af undersøgelsen.
  • Efter forskerens vurdering har deltageren ikke oplevet en forværring i helbredet, der forhindrer deres sikre fortsatte deltagelse i undersøgelsen.

Eksklusionskriterier:

Del 1

  • Samtidig eller planlagt deltagelse i enhver interventionel klinisk undersøgelse, herunder nuværende brug af en ASO eller enhver HTT-sænkende terapi eller behandling med undersøgelsesterapi inden for 90 dage eller 5 stofeliminationshalveringstider, hvad der er længst før screening
  • Gravid eller ammende, eller med intention om at blive gravid under undersøgelsen eller inden for den tidsramme, hvor prævention er påkrævet
  • Malignitet inden for 5 år før screening
  • Planlagt hjerneskirurgi under undersøgelsen
  • Positiv HIV-test, hepatitis B-overfladeantigen og hepatitis B-overfladeantigen ved screening
  • Aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig adfærd, herunder aggression, der kunne forårsage skade på sig selv eller andre, i løbet af de 12 uger før screening.
  • Nuværende eller tidligere historie med en primær uafhængig psykotisk lidelse.
  • Skolioose eller rygradsdeformitet eller -operation, der gør IT-injektion ikke gennemførlig i et ambulatorium.
  • Historie med forsøgt selvmord eller selvmordstanker med plan (dvs. aktive selvmordstanker), der krævede hospitalsbesøg og/eller ændring i plejeniveau inden for 12 måneder før screening.

Del 2

  • For tidligt afbrudt fra Del 1 af en hvilken som helst årsag (dvs. før gennemførelsen af den sikkerhedsopfølgende periode efter dosering i Del 1).
  • Gravid eller ammende, eller med intention om at blive gravid under undersøgelsen eller inden for den tidsramme, hvor prævention er påkrævet.
  • Samtidig eller planlagt deltagelse i enhver interventionel klinisk undersøgelse, herunder nuværende brug af en ASO eller enhver HTT-sænkende terapi
  • Har modtaget enhver aktiv undersøgelsesbehandling andet end RG6496 under eller siden gennemførelsen af Del 1 af undersøgelsen.
  • Har haft bekræftede dosisbegrænsende bivirkninger (DLAE)(r) i Del 1 af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: RG6496
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af RG6496. Deltagerne vil blive indskrevet i planlagte sekventielle kohorter forbundet med stigende doseniveauer.
Medicin: RG6496
RG6496 vil blive administreret i henhold til tidsplanen angivet i de respektive arme.
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis RG6496 matching placebo.
Medicin: Placebo
RG6496 matchende placebo vil blive administreret i henhold til den plan, der er angivet i placebogruppen.
Eksperimentel: Del 2: OLE
Alle deltagere, der har gennemført del 1 og er kvalificeret til del 2, vil modtage én åben-etiket dosis af RG6496.
Medicin: RG6496
RG6496 vil blive administreret i henhold til tidsplanen angivet i de respektive arme.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antal deltagere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
Op til cirka 24 måneder
Del 1: Ændring fra baseline i neurologisk vurdering
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
En neurologisk undersøgelse inklusive fundoskopi vil blive udført af en neurolog eller en oftalmolog afhængigt af lokal praksis. En neurologisk undersøgelse vil omfatte en vurdering af mental status, bevidsthedsniveau, kranie nervefunktion, motorisk funktion, sensorisk funktion, reflekser, gang og koordination.
Op til cirka 24 måneder
Del 1: Andel af deltagere med selvmordstanker eller -adfærd, vurderet ved Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) score
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
C-SSRS måler 4 konstrukter som følger: sværhedsgrad af tanker, intensitet af tanker, adfærd og dødelighed af faktiske selvmordsforsøg. Binære (ja/nej) data indsamles for 10 kategorier. Numeriske vurderinger gives for intensitet af tanker (hvis til stede), fra 1 til 5, hvor 1 er den mindst alvorlige og 5 er den mest alvorlige.
Op til cirka 24 måneder
Del 1: Ændring fra baseline i Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
MoCA er en vurderingsadministreret, deltagerudfyldt vurdering (PerfO-instrument), der bruges til at opdage kognitiv svækkelse. Den indeholder en række grundlæggende vurderinger, herunder opmærksomheds- og visuospatiale opgaver. Den samlede score spænder fra 0 til 30, hvor lavere score indikerer større svækkelse.
Op til cirka 24 måneder
Del 2: Antal deltagere med bivirkninger
Tidsramme: Op til cirka 38 måneder
Op til cirka 38 måneder
Del 2: Ændring fra baseline i neurologisk vurdering
Tidsramme: Op til cirka 38 måneder
En neurologisk undersøgelse inklusive fundoskopi vil blive udført af en neurolog eller en oftalmolog afhængigt af lokal praksis. En neurologisk undersøgelse vil omfatte en vurdering af mental status, bevidsthedsniveau, kranienervefunktion, motorfunktion, sensorisk funktion, reflekser, gang og koordination.
Op til cirka 38 måneder
Del 2: Antal deltagere med selvmordstanker eller -adfærd, vurderet ved C-SSRS-score
Tidsramme: Op til cirka 38 måneder
C-SSRS måler 4 konstrukter som følger: alvorligheden af suicidalitet, intensiteten af suicidalitet, adfærd og dødeligheden af faktiske selvmordsforsøg. Binære (ja/nej) data indsamles for 10 kategorier. Numeriske vurderinger gives for intensiteten af suicidalitet (hvis til stede), fra 1 til 5, hvor 1 er den mindst alvorlige og 5 er den mest alvorlige.
Op til cirka 38 måneder
Del 2: Ændring fra baseline i MoCA
Tidsramme: Op til cirka 38 måneder
MoCA er en vurderingsadministreret, deltagerudfyldt vurdering (PerfO-instrument), der bruges til at påvise kognitiv svækkelse. Den indeholder en række grundlæggende vurderinger, herunder opmærksomheds- og visuospatiale opgaver. Den samlede score spænder fra 0 til 30, hvor lavere scorer indikerer større svækkelse.
Op til cirka 38 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1: Plasmakoncentration af RG6496
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
Op til cirka 24 måneder
Del 1 og del 2: Antal deltagere med anti-lægemiddel-antistof (ADA) i plasma til RG6496
Tidsramme: Del 1: Op til cirka 24 måneder; Del 2: Op til cirka 38 måneder
Del 1: Op til cirka 24 måneder; Del 2: Op til cirka 38 måneder
Del 1 og Del 2: Ændring fra baseline af mutant Huntingtin protein (mHTT) koncentrationer i cerebrospinalvæske (CSF) over tid
Tidsramme: Del 1: Op til ca. 24 måneder; Del 2: Op til ca. 38 måneder
Del 1: Op til ca. 24 måneder; Del 2: Op til ca. 38 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

23. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2025

Først opslået (Faktiske)

24. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BP45378
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner