Mobilisering og håndtering af stamceller til transplantation fra raske frivillige med seglcelletræk

Denne undersøgelse vil undersøge virkningerne af granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) på knoglemarvsstamceller hos raske frivillige med seglcelleegenskaber og bestemme, om celler indsamlet til transplantation fra donorer med seglcelleegenskaber kræver særlig håndtering.

Stamceller, som knoglemarven producerer, er ansvarlige for at lave alle de forskellige slags blodceller. De er de celler, der bruges til knoglemarvs- eller stamcelletransplantation. Lægemidlet G-CSF, som er et naturligt forekommende hormon, får stamceller til at mobilisere – det vil sige at de frigives fra knoglemarven og kommer ind i blodbanen. Dette lægemiddel gives til stamcelledonorer for at øge mængden af ​​celler, der kan opsamles. Stamcelledonorer til patienter med seglcellesygdom er ofte raske søskende til patienten, som har en matchende knoglemarvstype. Nogle søskende bærer imidlertid seglcelleegenskaben, og selvom de ikke har seglcellesygdom, og deres blod og knoglemarv er normale, vides det ikke, hvordan deres celler vil reagere på G-CSF-stimulering. Det vides heller ikke, om deres stamceller kræver særlige metoder til fjernelse, bearbejdning eller opbevaring.

Raske frivillige på 18 år eller ældre med seglcelleegenskaber, som ikke har nogen historie med seglcellesygdom og ingen kendte medicinske problemer, kan være berettiget til denne undersøgelse. Deltagerne vil have en sygehistorie og fysisk undersøgelse, herunder blodprøver og urinanalyse. De vil modtage injektioner af G-CSF under huden én gang dagligt i 5 dage. På den femte dag vil stamceller blive indsamlet gennem leukaferese. I denne procedure udtages fuldblod fra en armvene, svarende til at donere fuldblod. Blodet cirkulerer derefter gennem en celleseparatormaskine, stamcellerne fjernes, og resten af ​​blodet transfunderes tilbage til donoren gennem en vene i den anden arm.

Informationen fra denne undersøgelse vil blive brugt til at sikre sikkerheden for stamcelledonorer med seglcelleegenskaber og til bedre at forberede stamceller til transplantation i seglcellepatienter.