Mobilisatie en behandeling van stamcellen voor transplantatie van gezonde vrijwilligers met sikkelcelkenmerken

Deze studie zal de effecten van granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) op beenmergstamcellen bij gezonde vrijwilligers met sikkelcelkenmerken onderzoeken en bepalen of cellen die zijn verzameld voor transplantatie van donoren met sikkelcelkenmerken een speciale behandeling vereisen.

Stamcellen, die het beenmerg produceert, zijn verantwoordelijk voor het maken van alle verschillende soorten bloedcellen. Het zijn de cellen die worden gebruikt bij beenmerg- of stamceltransplantatie. Het medicijn G-CSF, een van nature voorkomend hormoon, zorgt ervoor dat stamcellen zich mobiliseren, dat wil zeggen dat ze worden vrijgegeven uit het beenmerg en in de bloedbaan terechtkomen. Dit medicijn wordt gegeven aan stamceldonoren om de hoeveelheid cellen die kan worden verzameld te vergroten. Stamceldonoren voor patiënten met sikkelcelziekte zijn vaak gezonde broers en zussen van de patiënt die een bijpassend beenmergtype hebben. Sommige broers en zussen dragen echter de sikkelceleigenschap en hoewel ze geen sikkelcelziekte hebben en hun bloed en beenmerg normaal zijn, is het niet bekend hoe hun cellen zullen reageren op G-CSF-stimulatie. Evenmin is bekend of hun stamcellen speciale methoden voor verwijdering, verwerking of opslag vereisen.

Gezonde vrijwilligers van 18 jaar of ouder met sikkelcelziekte die geen voorgeschiedenis van sikkelcelziekte hebben en geen bekende medische problemen hebben, komen mogelijk in aanmerking voor dit onderzoek. Deelnemers zullen een medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek hebben, inclusief bloedonderzoek en urineonderzoek. Ze krijgen gedurende 5 dagen eenmaal per dag injecties met G-CSF onder de huid. Op de vijfde dag worden stamcellen verzameld door middel van leukaferese. Bij deze procedure wordt volbloed uit een armader afgenomen, vergelijkbaar met het doneren van volbloed. Het bloed circuleert vervolgens door een celscheidingsmachine, de stamcellen worden verwijderd en de rest van het bloed wordt teruggetransfundeerd naar de donor via een ader in de andere arm.

De informatie die uit dit onderzoek wordt verkregen, zal worden gebruikt om de veiligheid van stamceldonoren met sikkelcelkenmerken te waarborgen en om stamcellen beter voor te bereiden op transplantatie bij sikkelcelpatiënten.