Mobilizacja i obchodzenie się z komórkami macierzystymi do przeszczepu od zdrowych ochotników z cechą sierpowatokrwinkową

W tym badaniu zbadany zostanie wpływ czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) na komórki macierzyste szpiku kostnego u zdrowych ochotników z cechą sierpowatokrwinkową i ustalenie, czy komórki pobrane do przeszczepu od dawców z cechą sierpowatokrwinkową wymagają specjalnego postępowania.

Komórki macierzyste wytwarzane przez szpik kostny są odpowiedzialne za wytwarzanie wszystkich rodzajów komórek krwi. Są to komórki używane do przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych. Lek G-CSF, który jest naturalnie występującym hormonem, powoduje mobilizację komórek macierzystych, czyli uwalnianie ich ze szpiku kostnego i przedostawanie się do krwioobiegu. Lek ten jest podawany dawcom komórek macierzystych w celu zwiększenia liczby komórek, które można pobrać. Dawcami komórek macierzystych dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową są często zdrowe rodzeństwo pacjenta, które ma pasujący typ szpiku kostnego. Jednak niektóre rodzeństwo ma cechę anemii sierpowatokrwinkowej i chociaż nie mają anemii sierpowatokrwinkowej, a ich krew i szpik kostny są prawidłowe, nie wiadomo, jak ich komórki zareagują na stymulację G-CSF. Nie wiadomo też, czy ich komórki macierzyste wymagają specjalnych metod usuwania, przetwarzania lub przechowywania.

Zdrowi ochotnicy w wieku 18 lat lub starsi z cechą anemii sierpowatokrwinkowej, którzy nie mieli historii niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i żadnych znanych problemów medycznych, mogą kwalifikować się do tego badania. Uczestnicy będą mieli historię medyczną i badanie fizykalne, w tym badania krwi i badanie moczu. Będą otrzymywać zastrzyki G-CSF pod skórę raz dziennie przez 5 dni. Piątego dnia komórki macierzyste zostaną pobrane za pomocą leukaferezy. W tej procedurze pełna krew jest pobierana z żyły ramienia, podobnie jak oddawanie pełnej krwi. Następnie krew przepływa przez maszynę do separacji komórek, komórki macierzyste są usuwane, a reszta krwi jest przetaczana z powrotem do dawcy przez żyłę w drugim ramieniu.

Informacje uzyskane w ramach tego badania zostaną wykorzystane do zapewnienia bezpieczeństwa dawców komórek macierzystych z cechą anemii sierpowatokrwinkowej oraz do lepszego przygotowania komórek macierzystych do przeszczepu u pacjentów z anemią sierpowatą.