Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mobilizace a manipulace s kmenovými buňkami pro transplantaci od zdravých dobrovolníků se srpkovitou anémií

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Leukaferéza dobrovolníků se znakem srpkovitých buněk k vyhodnocení mobilizace kmenových buněk s faktorem stimulujícím kolonie granulocytů a odběr a skladování kmenových buněk pro alogenní transplantaci

Tato studie bude zkoumat účinky faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF) na kmenové buňky kostní dřeně u zdravých dobrovolníků se srpkovitou anémií a určí, zda buňky odebrané k transplantaci od dárců se srpkovitou anémií vyžadují speciální zacházení.

Kmenové buňky, které kostní dřeň produkuje, jsou zodpovědné za tvorbu všech různých druhů krvinek. Jsou to buňky používané při transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk. Lék G-CSF, což je přirozeně se vyskytující hormon, způsobuje mobilizaci kmenových buněk – to znamená, že se uvolňují z kostní dřeně a vstupují do krevního oběhu. Tento lék se podává dárcům kmenových buněk ke zvýšení množství buněk, které lze shromáždit. Dárci kmenových buněk pro pacienty se srpkovitou anémií jsou často zdraví sourozenci pacienta, kteří mají odpovídající typ kostní dřeně. Někteří sourozenci však nesou srpkovitou anémii, a přestože nemají srpkovitou anémii a jejich krev a kostní dřeň jsou normální, není známo, jak budou jejich buňky reagovat na stimulaci G-CSF. Není ani známo, zda jejich kmenové buňky vyžadují speciální metody odstraňování, zpracování nebo skladování.

Pro tuto studii mohou být způsobilí zdraví dobrovolníci ve věku 18 let nebo starší se srpkovitou anémií, kteří nemají v anamnéze srpkovitou anémii a nemají žádné známé zdravotní problémy. Účastníci budou mít anamnézu a fyzikální vyšetření, včetně krevních testů a analýzy moči. Dostanou injekce G-CSF pod kůži jednou denně po dobu 5 dnů. Pátý den budou pomocí leukaferézy odebrány kmenové buňky. Při tomto postupu se plná krev odebírá z žíly na paži, podobně jako při darování plné krve. Krev pak cirkuluje přes buněčný separátor, kmenové buňky jsou odstraněny a zbytek krve je transfuzí zpět dárci podán žilou na druhé paži.

Informace získané z této studie budou použity k zajištění bezpečnosti dárců kmenových buněk se srpkovitou anémií ak lepší přípravě kmenových buněk k transplantaci u pacientů se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti se srpkovitou anémií jsou stále více způsobilí pro transplantaci, protože techniky transplantace kmenových buněk se neustále zlepšují, což vede k nižší morbiditě a úmrtnosti. Jednou z hlavních překážek však stále zůstává dostupnost vhodného dárce. Vzhledem k dědičné povaze tohoto onemocnění má mnoho HLA sourozenců pacientů se srpkovitou anémií srpkovitou anémii. Proto byli pacienti se srpkovitou anémií pravděpodobně použiti jako dárci pro pacienty se srpkovitou anémií. Neexistují však žádné publikované údaje o tom, zda jsou nutné speciální manipulace pro udržování a skladování kmenových buněk odebraných od pacientů se srpkovitou anémií. Účinky mobilizace kmenových buněk indukované faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF) u těchto pacientů také nejsou známy. Vzhledem k potenciálu gelace HbS v červených krvinkách může zmrazení kmenových buněk získaných od jedinců se srpkovitou anémií vyžadovat přísnější odstranění červených krvinek, než se běžně provádí. Před zahájením vlastního transplantačního protokolu pro srpkovitou anémii bychom rádi vyhodnotili tyto problémy pomocí dobrovolníků se srpkovitou anémií.

Typ studie

Intervenční

Zápis

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Potvrzená diagnóza srpkovitého znaku.

Více než 17 let.

Žádná aktivní systémová infekce nebo rekurentní infekce v anamnéze vyžadující intravenózní antibiotickou léčbu.

Normální funkce ledvin: kreatinin nižší než 2x normální nebo proteinurie nižší než 1+.

Normální funkce jater: bilirubin méně než 2x normální, transaminázy v normálních mezích.

Normální krevní obraz: WBC 3 000-10 000/mm3, granulocyty větší než 1 500/mm3, krevní destičky větší než 150 000/mm3, hemoglobin větší než 12,5 g/dl, MCV a MCHC v normálních mezích.

Dobrovolnice ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru do jednoho týdne od zahájení podávání G-CSF.

Nárok na normální darování krve (tj. negativní test na syfilis (RPR), hepatitidu B a C (Hasbro, Anti-Hubcap, Anti-HCV), HIV a HTLV-1.

Subjekt musí dát informovaný souhlas s účastí na protokolu.

Žádná historie srpkovitých krizí.

Děti mladší 18 let jsou vyloučeny, jak je běžné u běžných dobrovolnických protokolů.

Žádná aktivní systémová virová, bakteriální, plísňová nebo parazitická infekce.

Žádné dobrovolnice s pozitivním těhotenským testem nebo kojící ženy.

Bez anamnézy autoimunitního onemocnění, jako je revmatoidní artritida a systémový lupus erythematodes.

Žádná anamnéza rakoviny s výjimkou spinocelulárního nebo bazaliomu kůže.

Bez anamnézy jakýchkoli maligních hematologických poruch.

Žádné kardiovaskulární onemocnění nebo související příznaky, jako je bolest na hrudi a dušnost.

Žádná alergie na G-CSF nebo bakteriální produkty E. coli.

Bez anamnézy podávání G-CSF nebo leukaferézy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2000

Dokončení studie

1. července 2002

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2000

První zveřejněno (Odhad)

5. června 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. července 2002

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 000060
  • 00-DK-0060

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitý rys

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit