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Mobilisation et manipulation de cellules souches pour la greffe à partir de volontaires sains porteurs du trait drépanocytaire

Leucaphérèse de volontaires porteurs du trait drépanocytaire pour évaluer la mobilisation des cellules souches avec le facteur de stimulation des colonies de granulocytes et la collecte et le stockage des cellules souches pour la transplantation allogénique

Cette étude examinera les effets du facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) sur les cellules souches de la moelle osseuse chez des volontaires sains porteurs du trait drépanocytaire et déterminera si les cellules prélevées pour la transplantation auprès de donneurs porteurs du trait drépanocytaire nécessitent une manipulation spéciale.

Les cellules souches, produites par la moelle osseuse, sont responsables de la fabrication de tous les différents types de cellules sanguines. Ce sont les cellules utilisées dans la greffe de moelle osseuse ou de cellules souches. Le médicament G-CSF, qui est une hormone naturelle, provoque la mobilisation des cellules souches, c'est-à-dire leur libération de la moelle osseuse et leur entrée dans la circulation sanguine. Ce médicament est administré aux donneurs de cellules souches pour augmenter la quantité de cellules pouvant être prélevées. Les donneurs de cellules souches pour les patients atteints de drépanocytose sont souvent des frères et sœurs en bonne santé du patient qui ont un type de moelle osseuse correspondant. Cependant, certains frères et sœurs sont porteurs du trait drépanocytaire et, même s'ils ne sont pas atteints de drépanocytose et que leur sang et leur moelle osseuse sont normaux, on ne sait pas comment leurs cellules réagiront à la stimulation par le G-CSF. On ne sait pas non plus si leurs cellules souches nécessitent des méthodes spéciales de prélèvement, de traitement ou de stockage.

Les volontaires sains de 18 ans ou plus atteints du trait drépanocytaire qui n'ont aucun antécédent de drépanocytose et aucun problème médical connu peuvent être éligibles pour cette étude. Les participants auront des antécédents médicaux et un examen physique, y compris des tests sanguins et des analyses d'urine. Ils recevront des injections de G-CSF sous la peau une fois par jour pendant 5 jours. Le cinquième jour, les cellules souches seront collectées par leucaphérèse. Dans cette procédure, le sang total est prélevé d'une veine du bras, similaire au don de sang total. Le sang circule ensuite dans un séparateur de cellules, les cellules souches sont retirées et le reste du sang est retransfusé au donneur par une veine de l'autre bras.

Les informations tirées de cette étude seront utilisées pour assurer la sécurité des donneurs de cellules souches présentant le trait drépanocytaire et pour mieux préparer les cellules souches à la transplantation chez les patients drépanocytaires.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Les patients atteints de drépanocytose deviennent de plus en plus éligibles à la transplantation à mesure que les techniques de greffe de cellules souches continuent de s'améliorer, entraînant une diminution de la morbidité et de la mortalité. Cependant, la disponibilité d'un donneur compatible reste toujours l'un des principaux obstacles. Compte tenu de la nature héréditaire de cette maladie, de nombreux frères et sœurs HLA compatibles de patients atteints de drépanocytose ont le trait drépanocytaire. Par conséquent, les patients atteints du trait drépanocytaire ont vraisemblablement été utilisés comme donneurs pour les patients atteints de drépanocytose. Cependant, il n'y a pas de données publiées indiquant si des manipulations spéciales sont nécessaires pour l'entretien et le stockage des cellules souches recueillies auprès de patients atteints du trait drépanocytaire. Les effets de la mobilisation des cellules souches induite par le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) chez ces patients ne sont pas non plus connus. De plus, en raison du potentiel de gélification de l'HbS dans les globules rouges, la congélation des cellules souches dérivées d'individus atteints du trait drépanocytaire peut nécessiter une élimination des globules rouges plus rigoureuse que celle normalement effectuée. Nous aimerions évaluer ces problèmes en utilisant des volontaires porteurs du trait drépanocytaire avant de commencer notre propre protocole de greffe pour la drépanocytose.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Diagnostic confirmé de trait drépanocytaire.

Plus de 17 ans.

Aucune infection systémique active ou antécédent d'infections récurrentes nécessitant un traitement antibiotique par voie intraveineuse.

Fonction rénale normale : créatinine inférieure à 2 fois la normale ou protéinurie inférieure à 1+.

Fonction hépatique normale : bilirubine inférieure à 2 fois la normale, transaminases dans les limites normales.

Numération sanguine normale : GB 3 000-10 000/mm3, granulocytes supérieurs à 1 500/mm3, plaquettes supérieures à 150 000/mm3, hémoglobine supérieure à 12,5 g/dL, MCV et MCHC dans les limites normales.

Les femmes volontaires en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans la semaine suivant le début de l'administration de G-CSF.

Admissible au don de sang normal (c.-à-d. testé négatif pour la syphilis (RPR), l'hépatite B et C (Hasbro, Anti-Hubcap, Anti-HCV), le VIH et le HTLV-1.

Le sujet doit donner son consentement éclairé pour participer au protocole.

Aucun antécédent de crise drépanocytaire.

Les enfants de moins de 18 ans sont exclus comme c'est le cas pour les protocoles de volontaires normaux.

Aucune infection virale, bactérienne, fongique ou parasitaire systémique active.

Aucune femme volontaire avec un test de grossesse positif ou qui allaite.

Aucun antécédent de maladie auto-immune, comme la polyarthrite rhumatoïde et le lupus érythémateux disséminé.

Aucun antécédent de cancer à l'exception du carcinome épidermoïde ou basocellulaire de la peau.

Aucun antécédent de troubles hématologiques malins.

Aucun antécédent de maladie cardiovasculaire ou de symptômes associés tels que douleurs thoraciques et essoufflement.

Aucune allergie au G-CSF ou aux produits bactériens E. coli.

Aucun antécédent d'administration de G-CSF ou de leucaphérèse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2000

Achèvement de l'étude

1 juillet 2002

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2000

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2000

Première publication (Estimation)

5 juin 2000

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 mars 2008

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2008

Dernière vérification

1 juillet 2002

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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