Mobilizzazione e manipolazione delle cellule staminali per il trapianto da volontari sani con tratto falciforme

Questo studio esaminerà gli effetti del fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) sulle cellule staminali del midollo osseo in volontari sani con tratto falciforme e determinerà se le cellule raccolte per il trapianto da donatori con tratto falciforme richiedono un trattamento speciale.

Le cellule staminali, prodotte dal midollo osseo, sono responsabili della produzione di tutti i diversi tipi di cellule del sangue. Sono le cellule utilizzate nel trapianto di midollo osseo, o cellule staminali. Il farmaco G-CSF, che è un ormone presente in natura, provoca la mobilitazione delle cellule staminali, cioè il rilascio dal midollo osseo e l'ingresso nel flusso sanguigno. Questo farmaco viene somministrato ai donatori di cellule staminali per aumentare la quantità di cellule che possono essere raccolte. I donatori di cellule staminali per i pazienti con anemia falciforme sono spesso fratelli sani del paziente che hanno un tipo di midollo osseo corrispondente. Tuttavia, alcuni fratelli sono portatori del tratto falciforme e, anche se non hanno l'anemia falciforme e il loro sangue e midollo osseo sono normali, non è noto come le loro cellule reagiranno alla stimolazione del G-CSF. Né si sa se le loro cellule staminali richiedano metodi speciali di rimozione, lavorazione o conservazione.

Volontari sani di età pari o superiore a 18 anni con tratto falciforme che non hanno una storia di anemia falciforme e nessun problema medico noto può essere idoneo per questo studio. I partecipanti avranno una storia medica e un esame fisico, inclusi esami del sangue e analisi delle urine. Riceveranno iniezioni di G-CSF sotto la pelle una volta al giorno per 5 giorni. Il quinto giorno, le cellule staminali saranno raccolte attraverso la leucaferesi. In questa procedura, il sangue intero viene prelevato da una vena del braccio, simile alla donazione di sangue intero. Il sangue quindi circola attraverso un separatore di cellule, le cellule staminali vengono rimosse e il resto del sangue viene trasfuso al donatore attraverso una vena dell'altro braccio.

Le informazioni ottenute da questo studio saranno utilizzate per garantire la sicurezza dei donatori di cellule staminali con tratto falciforme e per preparare meglio le cellule staminali per il trapianto nei pazienti con anemia falciforme.