Mobilisering och hantering av stamceller för transplantation från friska frivilliga med sicklecell-egenskap

Denna studie kommer att undersöka effekterna av granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) på benmärgsstamceller hos friska frivilliga med sicklecellegenskaper och avgöra om celler som samlats in för transplantation från donatorer med sicklecellegenskaper kräver speciell hantering.

Stamceller, som benmärgen producerar, är ansvariga för att göra alla olika typer av blodkroppar. De är de celler som används vid benmärgs- eller stamcellstransplantation. Läkemedlet G-CSF, som är ett naturligt förekommande hormon, gör att stamceller mobiliserar – det vill säga frigörs från benmärgen och kommer in i blodomloppet. Detta läkemedel ges till stamcellsdonatorer för att öka mängden celler som kan samlas in. Stamcellsdonatorer för patienter med sicklecellssjukdom är ofta friska syskon till patienten som har en matchande benmärgstyp. Vissa syskon bär på sicklecell-egenskapen, och även om de inte har sicklecell-sjukdom och deras blod och benmärg är normala, är det inte känt hur deras celler kommer att reagera på G-CSF-stimulering. Det är inte heller känt om deras stamceller kräver speciella metoder för borttagning, bearbetning eller lagring.

Friska frivilliga 18 år eller äldre med sicklecell-egenskaper som inte har någon historia av sicklecellsjukdom och inga kända medicinska problem kan vara berättigade till denna studie. Deltagarna kommer att ha en medicinsk historia och fysisk undersökning, inklusive blodprover och urinanalys. De kommer att få injektioner av G-CSF under huden en gång om dagen i 5 dagar. På den femte dagen kommer stamceller att samlas in genom leukaferes. I denna procedur tas helblod från en armven, på samma sätt som att donera helblod. Blodet cirkulerar sedan genom en cellseparator, stamcellerna avlägsnas och resten av blodet transfunderas tillbaka till givaren genom en ven i den andra armen.

Informationen från denna studie kommer att användas för att säkerställa säkerheten för stamcellsdonatorer med sicklecellegenskaper och för att bättre förbereda stamceller för transplantation i sicklecellpatienter.