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Mobilisierung und Handhabung von Stammzellen für die Transplantation von gesunden Freiwilligen mit Sichelzellmerkmal

Leukapherese von Freiwilligen mit Sichelzellenmerkmal zur Bewertung der Mobilisierung von Stammzellen mit Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor und Stammzellenentnahme und -lagerung für die allogene Transplantation

In dieser Studie werden die Wirkungen des Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktors (G-CSF) auf Knochenmarkstammzellen bei gesunden Freiwilligen mit Sichelzellanzeichen untersucht und festgestellt, ob Zellen, die zur Transplantation von Spendern mit Sichelzellanzeichen entnommen wurden, eine besondere Behandlung erfordern.

Stammzellen, die das Knochenmark produziert, sind für die Herstellung aller verschiedenen Arten von Blutzellen verantwortlich. Sie sind die Zellen, die bei der Transplantation von Knochenmark oder Stammzellen verwendet werden. Das Medikament G-CSF, ein natürlich vorkommendes Hormon, bewirkt, dass Stammzellen mobilisiert werden, dh aus dem Knochenmark freigesetzt werden und in den Blutkreislauf gelangen. Dieses Medikament wird Stammzellspendern verabreicht, um die Menge an Zellen zu erhöhen, die gesammelt werden können. Stammzellspender für Patienten mit Sichelzellanämie sind oft gesunde Geschwister des Patienten, die einen passenden Knochenmarktyp haben. Einige Geschwister tragen jedoch das Sichelzellmerkmal, und obwohl sie keine Sichelzellkrankheit haben und ihr Blut und Knochenmark normal sind, ist nicht bekannt, wie ihre Zellen auf die G-CSF-Stimulation reagieren werden. Es ist auch nicht bekannt, ob ihre Stammzellen spezielle Methoden zur Entnahme, Verarbeitung oder Lagerung erfordern.

Gesunde Freiwillige ab 18 Jahren mit Sichelzellenanämie, die keine Sichelzellenanämie in der Vorgeschichte und keine bekannten medizinischen Probleme haben, können für diese Studie in Frage kommen. Die Teilnehmer werden anamnestisch und körperlich untersucht, einschließlich Blutuntersuchungen und Urinanalyse. Sie erhalten 5 Tage lang einmal täglich Injektionen von G-CSF unter die Haut. Am fünften Tag werden Stammzellen durch Leukapherese gesammelt. Bei diesem Verfahren wird, ähnlich wie bei einer Vollblutspende, Vollblut aus einer Armvene entnommen. Das Blut zirkuliert dann durch eine Zelltrennmaschine, die Stammzellen werden entfernt und der Rest des Blutes wird dem Spender durch eine Vene im anderen Arm zurückübertragen.

Die aus dieser Studie gewonnenen Informationen werden verwendet, um die Sicherheit von Stammzellspendern mit Sichelzellmerkmalen zu gewährleisten und Stammzellen besser auf die Transplantation bei Sichelzellpatienten vorzubereiten.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit Sichelzellkrankheit kommen zunehmend für eine Transplantation in Frage, da sich die Techniken der Stammzelltransplantation weiter verbessern, was zu einer geringeren Morbidität und Mortalität führt. Die Verfügbarkeit eines passenden Spenders bleibt jedoch immer noch eines der Haupthindernisse. Angesichts der erblichen Natur dieser Krankheit haben viele HLA-übereinstimmende Geschwister von Patienten mit Sichelzellanämie Sichelzellenmerkmale. Daher wurden vermutlich Patienten mit Sichelzellen-Merkmal als Spender für Patienten mit Sichelzellen-Erkrankung verwendet. Es gibt jedoch keine veröffentlichten Daten darüber, ob spezielle Manipulationen für die Erhaltung und Lagerung von Stammzellen erforderlich sind, die von Patienten mit Sichelzellenanämie gesammelt wurden. Die Wirkungen einer durch den Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) induzierten Mobilisierung von Stammzellen bei diesen Patienten sind ebenfalls nicht bekannt. Aufgrund der Möglichkeit der HbS-Gelierung in Erythrozyten kann das Einfrieren von Stammzellen, die von Personen mit Sichelzellanzeichen stammen, eine strengere Entfernung der Erythrozyten erfordern, als normalerweise durchgeführt wird. Wir möchten diese Probleme anhand von Freiwilligen mit Sichelzellanämie bewerten, bevor wir mit unserem eigenen Transplantationsprotokoll für die Sichelzellanämie beginnen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Bestätigte Diagnose eines Sichelzellmerkmals.

Ab 17 Jahren.

Keine aktive systemische Infektion oder rezidivierende Infektionen in der Vorgeschichte, die eine intravenöse Antibiotikabehandlung erfordern.

Normale Nierenfunktion: Kreatinin weniger als 2 x normal oder Proteinurie weniger als 1+.

Normale Leberfunktion: Bilirubin weniger als 2x normal, Transaminasen innerhalb normaler Grenzen.

Normales Blutbild: WBC 3.000–10.000/mm3, Granulozyten größer als 1.500/mm3, Blutplättchen größer als 150.000/mm3, Hämoglobin größer als 12,5 g/dL, MCV und MCHC innerhalb normaler Grenzen.

Weibliche Freiwillige im gebärfähigen Alter sollten innerhalb einer Woche nach Beginn der G-CSF-Verabreichung einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben.

Für eine normale Blutspende geeignet (d. h. negativ auf Syphilis (RPR), Hepatitis B und C (Hasbro, Anti-Hubcap, Anti-HCV), HIV und HTLV-1 getestet.

Der Proband muss der Teilnahme am Protokoll nach Aufklärung zustimmen.

Keine Vorgeschichte von Sichelzellenkrisen.

Kinder unter 18 Jahren sind ausgeschlossen, wie es für normale Freiwilligenprotokolle üblich ist.

Keine aktive systemische Virus-, Bakterien-, Pilz- oder Parasiteninfektion.

Keine weiblichen Freiwilligen mit positivem Schwangerschaftstest oder die stillen.

Keine Vorgeschichte von Autoimmunerkrankungen wie rheumatoider Arthritis und systemischem Lupus erythematodes.

Keine Krebsvorgeschichte mit Ausnahme von Plattenepithelkarzinomen oder Basalzellkarzinomen der Haut.

Keine Vorgeschichte von bösartigen hämatologischen Erkrankungen.

Keine Vorgeschichte von Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder verwandten Symptomen wie Brustschmerzen und Kurzatmigkeit.

Keine Allergie gegen G-CSF oder bakterielle E. coli-Produkte.

Keine Vorgeschichte von G-CSF-Verabreichung oder Leukapherese.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2000

Studienabschluss

1. Juli 2002

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2000

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juni 2000

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Juni 2000

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. März 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2008

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2002

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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