Glivec fase II pædiatrisk undersøgelse

Inklusionskriterier:

• Patienter fra 6 måneder til 21 år.
• Ondartet sygdom, der er dokumenteret ved konventionelle kriterier for at være modstandsdygtig over for standard, godkendt terapi, eller for hvilken der ikke findes konventionelle terapier med definitiv fordel.
• Immunhistokemi dokumentation af positivitet af enten Kit (CD117) eller PDGF-R i tumorvæv relevant. Hver positiv tumor vil blive gennemgået centralt før inklusion af patienten i forsøget.
• Målbar eller evaluerbar sygdom.
• WHO Performance status 0,1 eller 2 eller Lansky Play Scale >= 50%.
• Tilstrækkelig organfunktion, defineret som følgende: total bilirubin < 1,5 x ULN, SGOT og SGPT < 2,5 x UNL (eller < 5 x ULN, hvis leversygdomsinvolvering er til stede), kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1x 109/L, blodplader > 75 x 109/L.
• Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest inden for 7 dage før påbegyndelse af dosering af studielægemiddel.
• Mandlige og kvindelige patienter med reproduktionspotentiale skal acceptere at anvende en effektiv barrieremetode til prævention gennem hele undersøgelsen og i op til 3 måneder efter seponering af forsøgslægemidlet.
• Forventet levetid på mere end 6 uger.
• Skriftligt, frivilligt, informeret samtykke, herunder samtykke til indhentning og undersøgelsesbrug af vævsprøver til evaluering underskrevet af forældre eller unge voksne patienter.
• National og, når det er nødvendigt, lokal etisk godkendelse.

Ekskluderingskriterier:

• Patient med hæmatologisk sygdom positiv for det kimære BCR-ABL fusionsprotein eller for c-kit.
• Patienten har modtaget andre forsøgsmidler inden for 28 dage efter første dag efter dosering af studielægemidlet.
• Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer.
• Patienten har en anden alvorlig og/eller livstruende medicinsk sygdom. Patienten har en akut eller kendt kronisk leversygdom (f.eks. kronisk aktiv hepatitis, skrumpelever).
• Patienten har en kendt diagnose af human immundefektvirus (HIV) infektion.
• Patienten har modtaget kemoterapi inden for 4 uger (6 uger for nitrosourea, mitomycin-C eller en hvilken som helst antistofbehandling) før studiestart, medmindre der er behov for akut tilmelding og godkendt af studiekoordinatoren.