Stamcelletransplantation af navlestrengsblod til behandling af patienter med hæmatologisk kræft eller anden sygdom

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

• Histologisk bekræftet diagnose af 1 af følgende:

  • Akut myeloid leukæmi, der opfylder følgende kriterier:

    • M0-M7 histologiske undertyper efter fransk-amerikansk-britisk klassifikation
    • Tidligere behandlet sygdom

    • Opfylder 1 af følgende kriterier:

      • Vedvarende sygdom som påvist af 5-30 % vedvarende blaster i knoglemarv efter induktion eller redningsterapi
      • I anden eller efterfølgende fuldstændig remission (CR)

      • I første CR med 1 af følgende højrisikofunktioner:

        • Philadelphia kromosom til stede
        • Ikke-kernebindende faktor type af kromosomale abnormiteter

  • Myelodysplastiske syndromer med 1 af følgende International Prognostic Scoring System (IPSS) score:

    • Mellem-1
    • Mellem-2
    • Højrisikoscore med transfusionsafhængighed

  • Kronisk myelogen leukæmi, der opfylder 1 af følgende kriterier:

    • I accelereret eller blastisk fase
    • Mislykket tidligere behandling med imatinibmesylat

  • Akut lymfatisk leukæmi, der opfylder 1 af følgende kriterier:

    • I første CR med en af ​​følgende højrisikofunktioner:

      • Philadelphia kromosom til stede
      • Translokation t(4;11) til stede
      • WBC > 30.000/mm³ (voksne patienter)
      • Mere end 4 uger fra påbegyndelse af behandlingen var påkrævet for at opnå CR (voksne patienter)
      • DNA-indeks for næsten haploid (N=23 kromosomer) (pædiatriske patienter)
    • I anden eller efterfølgende CR
    • Vedvarende sygdom som påvist af 5-20 % vedvarende blaster i knoglemarv efter induktion eller redningsterapi

  • Hodgkins eller non-Hodgkins lymfom, der opfylder følgende kriterier:

    • Tilbagevendende eller refraktær sygdom
    • Tumor ≤ 5 cm i diameter

  • Myelom eller plasmacelle-neoplasma, der opfylder 1 af følgende stadiekriterier:

    • Fase III ved præsentation

    • Fase I-II ved præsentation

      • Reagerer ikke ELLER udviklede sig efter førstelinjebehandling
  • Kronisk lymfatisk leukæmi eller Waldenstroms makroglobulinæmi med refraktær eller progressiv sygdom efter førstelinjebehandling
• Ingen 5-6/6 HLA-matchede relateret eller 7-8/8 HLA-matchede ikke-relateret marv- eller perifer blodstamcelledonor tilgængelig
• Ingen enkelt 4-6/6 HLA-A-, -B- eller -DRB1-matchet navlestrengsblodsenhed ≥ 3,5 x 10^7 nukleerede celler/kg tilgængelig

PATIENT KARAKTERISTIKA:

• ECOG-ydeevnestatus (PS) 0-2 ELLER Karnofsky eller Lansky PS 70-100 %
• Ikke gravid
• Fertile patienter skal bruge effektiv prævention før og under undersøgelsesdeltagelsen
• HIV negativ
• Bilirubin < 3,0 mg/dL
• AST og ALAT ≤ 3 gange øvre normalgrænse
• Kreatinin < 2,0 mg/dL ELLER kreatininclearance > 50 ml/min.
• Hjerteudstødningsfraktion > 50 % ved ekkokardiogram ELLER afkortningsfraktion > 27 %
• Ingen ukontrolleret symptomatisk kongestiv hjerteinsufficiens
• Ingen ustabil angina pectoris
• Ingen hjertearytmi
• FEV_1 > 50 % af det normale
• Forceret vitalkapacitet > 50 % af det normale
• DLCO normal
• Iltmætning > 92 % på rumluft (for patienter < 5 år)
• Ingen historie med allergiske reaktioner tilskrevet forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som busulfan og fludarabinphosphat
• Ingen igangværende eller aktiv infektion
• Ingen psykiatrisk sygdom eller social situation, der ville udelukke undersøgelsesoverholdelse
• Ingen anden ukontrolleret sygdom

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

• Se Sygdomskarakteristika
• Mindst 4 uger siden forudgående og ingen samtidig operation
• Mindst 4 uger siden tidligere og ingen andre samtidige undersøgelses- eller kommercielle midler eller terapier for maligniteten, inklusive kemoterapi, biologisk terapi eller strålebehandling