Navelstrengbloedstamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met hematologische kanker of andere ziekten

ZIEKTE KENMERKEN:

• Histologisch bevestigde diagnose van 1 van de volgende:

  • Acute myeloïde leukemie die aan de volgende criteria voldoet:

    • M0-M7 histologische subtypen volgens Frans-Amerikaans-Britse classificatie
    • Eerder behandelde ziekte

    • Voldoet aan 1 van de volgende criteria:

      • Aanhoudende ziekte zoals blijkt uit 5-30% aanhoudende blasten in het beenmerg na inductie- of salvagetherapie
      • Bij tweede of daaropvolgende volledige remissie (CR)

      • In eerste CR met 1 van de volgende risicovolle kenmerken:

        • Philadelphia-chromosoom aanwezig
        • Niet-kernbindende factortype van chromosomale afwijkingen

  • Myelodysplastische syndromen met 1 van de volgende International Prognostic Scoring System (IPSS)-scores:

    • Gemiddeld-1
    • Gemiddeld-2
    • Hoogrisicoscore met transfusieafhankelijkheid

  • Chronische myeloïde leukemie die voldoet aan 1 van de volgende criteria:

    • In versnelde of blastische fase
    • Mislukte eerdere behandeling met imatinibmesylaat

  • Acute lymfatische leukemie die voldoet aan 1 van de volgende criteria:

    • In eerste CR met een van de volgende risicovolle kenmerken:

      • Philadelphia-chromosoom aanwezig
      • Translocatie t(4;11) aanwezig
      • WBC > 30.000/mm³ (volwassen patiënten)
      • Meer dan 4 weken vanaf het begin van de behandeling was nodig om CR te bereiken (volwassen patiënten)
      • DNA-index van bijna haploïde (N=23 chromosomen) (pediatrische patiënten)
    • In tweede of volgende CR
    • Aanhoudende ziekte zoals blijkt uit 5-20% aanhoudende blasten in het beenmerg na inductie- of salvagetherapie

  • Hodgkin- of non-Hodgkin-lymfoom dat aan de volgende criteria voldoet:

    • Terugkerende of refractaire ziekte
    • Tumor ≤ 5 cm in diameter

  • Myeloom of plasmacelneoplasma dat voldoet aan 1 van de volgende stadiëringscriteria:

    • Fase III bij presentatie

    • Fase I-II bij presentatie

      • Reageerde niet OF vorderde na eerstelijnstherapie
  • Chronische lymfatische leukemie of macroglobulinemie van Waldenstrom met refractaire of progressieve ziekte na eerstelijnsbehandeling
• Geen 5-6/6 HLA-gematchte verwante of 7-8/8 HLA-gematchte niet-gerelateerde merg- of perifere bloedstamceldonor beschikbaar
• Geen enkele 4-6/6 HLA-A, -B of -DRB1-gematchte navelstrengbloedeenheid ≥ 3,5 x 10^7 kernhoudende cellen/kg beschikbaar

PATIËNTKENMERKEN:

• ECOG prestatiestatus (PS) 0-2 OF Karnofsky of Lansky PS 70-100%
• Niet zwanger
• Vruchtbare patiënten moeten vóór en tijdens deelname aan het onderzoek effectieve anticonceptie gebruiken
• Hiv-negatief
• Bilirubine < 3,0 mg/dL
• ASAT en ALAT ≤ 3 maal de bovengrens van normaal
• Creatinine < 2,0 mg/dL OF creatinineklaring > 50 ml/min
• Cardiale ejectiefractie > 50% door echocardiogram OF verkortingsfractie > 27%
• Geen ongecontroleerd symptomatisch congestief hartfalen
• Geen instabiele angina pectoris
• Geen hartritmestoornissen
• FEV_1 > 50% van normaal
• Geforceerde vitale capaciteit > 50% van normaal
• DLCO normaal
• Zuurstofverzadiging > 92% op kamerlucht (voor patiënten < 5 jaar oud)
• Geen geschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als busulfan en fludarabinefosfaat
• Geen lopende of actieve infectie
• Geen psychiatrische ziekte of sociale situatie die studietrouw in de weg zou staan
• Geen andere ongecontroleerde ziekte

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

• Zie Ziektekenmerken
• Minstens 4 weken sinds eerdere en geen gelijktijdige operatie
• Ten minste 4 weken geleden en geen andere gelijktijdige onderzoeks- of commerciële middelen of therapieën voor de maligniteit, waaronder chemotherapie, biologische therapie of radiotherapie