Przeszczep komórek macierzystych krwi pępowinowej w leczeniu pacjentów z rakiem hematologicznym lub inną chorobą

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

• Histologicznie potwierdzone rozpoznanie 1 z poniższych:

  • Ostra białaczka szpikowa spełniająca następujące kryteria:

    • Podtypy histologiczne M0-M7 według klasyfikacji francusko-amerykańsko-brytyjskiej
    • Wcześniej leczona choroba

    • Spełnia 1 z następujących kryteriów:

      • Przewlekła choroba, o czym świadczy utrzymujące się 5-30% blastów w szpiku kostnym po terapii indukcyjnej lub ratunkowej
      • W drugiej lub kolejnej całkowitej remisji (CR)

      • W pierwszym CR z 1 z następujących cech wysokiego ryzyka:

        • Obecny chromosom Philadelphia
        • Aberracje chromosomalne typu czynnika niezwiązanego z rdzeniem

  • Zespoły mielodysplastyczne z 1 z następujących punktów Międzynarodowego Systemu Prognostycznego (IPSS):

    • Średniozaawansowany-1
    • Średniozaawansowany-2
    • Wynik wysokiego ryzyka z uzależnieniem od transfuzji

  • Przewlekła białaczka szpikowa spełniająca 1 z następujących kryteriów:

    • W fazie przyspieszonej lub blastycznej
    • Nieudana wcześniejsza terapia mesylanem imatynibu

  • Ostra białaczka limfoblastyczna spełniająca 1 z następujących kryteriów:

    • W pierwszym CR z jedną z następujących cech wysokiego ryzyka:

      • Obecny chromosom Philadelphia
      • Obecna translokacja t(4;11).
      • WBC > 30 000/mm³ (pacjenci dorośli)
      • Do uzyskania CR wymagane było więcej niż 4 tygodnie od rozpoczęcia leczenia (pacjenci dorośli)
      • Indeks DNA prawie haploidalnego (N=23 chromosomy) (pacjenci pediatryczni)
    • W drugim lub kolejnym CR
    • Przewlekła choroba, o czym świadczy utrzymujące się 5-20% blastów w szpiku kostnym po terapii indukcyjnej lub ratunkowej

  • Chłoniak Hodgkina lub nieziarniczy spełniający następujące kryteria:

    • Choroba nawracająca lub oporna na leczenie
    • Guz o średnicy ≤ 5 cm

  • Szpiczak lub nowotwór komórek plazmatycznych spełniający 1 z następujących kryteriów stopnia zaawansowania:

    • Etap III na prezentacji

    • Etap I-II na prezentacji

      • Brak odpowiedzi LUB progresja po leczeniu pierwszego rzutu
  • Przewlekła białaczka limfocytowa lub makroglobulinemia Waldenstroma z chorobą oporną na leczenie lub postępującą po leczeniu pierwszego rzutu
• Brak 5-6/6 dopasowanych pod względem HLA lub 7-8/8 dopasowanych pod względem HLA niespokrewnionych dawców szpiku lub komórek macierzystych krwi obwodowej
• Brak pojedynczej jednostki krwi pępowinowej dopasowanej do 4-6/6 HLA-A, -B lub -DRB1 ≥ 3,5 x 10^7 komórek jądrzastych/kg

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

• Stan sprawności ECOG (PS) 0-2 LUB Karnofsky lub Lansky PS 70-100%
• Nie jest w ciąży
• Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję przed iw trakcie udziału w badaniu
• HIV-ujemny
• Bilirubina < 3,0 mg/dl
• AspAT i ALT ≤ 3 razy górna granica normy
• Kreatynina < 2,0 mg/dl LUB klirens kreatyniny > 50 ml/min
• Frakcja wyrzutowa serca > 50% na podstawie badania echokardiograficznego LUB frakcja skracania > 27%
• Brak niekontrolowanej objawowej zastoinowej niewydolności serca
• Brak niestabilnej dusznicy bolesnej
• Brak arytmii serca
• FEV_1 > 50% normy
• Wymuszona pojemność życiowa > 50% normy
• DLCO w normie
• Nasycenie tlenem > 92% w powietrzu pokojowym (dla pacjentów < 5 lat)
• Brak historii reakcji alergicznych przypisywanych związkom o składzie chemicznym lub biologicznym podobnym do busulfanu i fosforanu fludarabiny
• Brak trwającej lub aktywnej infekcji
• Brak choroby psychicznej lub sytuacji społecznej, która wykluczałaby zgodność badania
• Żadnych innych niekontrolowanych chorób

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

• Zobacz charakterystykę choroby
• Co najmniej 4 tygodnie od poprzedniej i bez jednoczesnej operacji
• Co najmniej 4 tygodnie od uprzedniego i braku innych równoczesnych eksperymentalnych lub komercyjnych środków lub terapii nowotworu złośliwego, w tym chemioterapii, terapii biologicznej lub radioterapii