Transplante de células-tronco do cordão umbilical no tratamento de pacientes com câncer hematológico ou outras doenças

CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:

• Diagnóstico confirmado histologicamente de 1 dos seguintes:

  • Leucemia mielóide aguda preenchendo os seguintes critérios:

    • Subtipos histológicos M0-M7 por classificação franco-americana-britânica
    • Doença previamente tratada

    • Atende a 1 dos seguintes critérios:

      • Doença persistente evidenciada por 5-30% de blastos persistentes na medula óssea após indução ou terapia de resgate
      • Na segunda ou subseqüente remissão completa (CR)

      • No primeiro CR com 1 das seguintes características de alto risco:

        • Cromossomo Filadélfia presente
        • Tipo de fator de ligação não central de anormalidades cromossômicas

  • Síndromes mielodisplásicas com 1 das seguintes pontuações do International Prognostic Scoring System (IPSS):

    • Intermediário-1
    • Intermediário-2
    • Escore de alto risco com dependência de transfusão

  • Leucemia mielóide crônica preenchendo 1 dos seguintes critérios:

    • Em fase acelerada ou blástica
    • Falha na terapia anterior com mesilato de imatinibe

  • Leucemia linfoblástica aguda preenchendo 1 dos seguintes critérios:

    • Na primeira CR com qualquer um dos seguintes recursos de alto risco:

      • Cromossomo Filadélfia presente
      • Translocação t(4;11) presente
      • WBC > 30.000/mm³ (pacientes adultos)
      • Foram necessárias mais de 4 semanas desde o início do tratamento para atingir a RC (pacientes adultos)
      • Índice de DNA de quase haploide (N=23 cromossomos) (pacientes pediátricos)
    • No segundo CR ou subsequente
    • Doença persistente evidenciada por 5-20% de blastos persistentes na medula óssea após indução ou terapia de resgate

  • Linfoma de Hodgkin ou não-Hodgkin que atenda aos seguintes critérios:

    • Doença recorrente ou refratária
    • Tumor ≤ 5 cm de diâmetro

  • Mieloma ou neoplasia de células plasmáticas preenchendo 1 dos seguintes critérios de estadiamento:

    • Estágio III na apresentação

    • Estágio I-II na apresentação

      • Não respondeu OU progrediu após a terapia de primeira linha
  • Leucemia linfocítica crônica ou macroglobulinemia de Waldenstrom com doença refratária ou progressiva após terapia de primeira linha
• Nenhum doador de células-tronco de medula ou sangue periférico compatível com HLA 5-6/6 ou não relacionado com HLA 7-8/8 compatível
• Nenhuma unidade única de sangue de cordão umbilical 4-6/6 HLA-A, -B ou -DRB1 compatível ≥ 3,5 x 10^7 células nucleadas/kg disponível

CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE:

• Status de desempenho ECOG (PS) 0-2 OU Karnofsky ou Lansky PS 70-100%
• Não grávida
• Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes antes e durante a participação no estudo
• HIV negativo
• Bilirrubina < 3,0 mg/dL
• AST e ALT ≤ 3 vezes o limite superior do normal
• Creatinina < 2,0 mg/dL OU depuração de creatinina > 50 mL/min
• Fração de ejeção cardíaca > 50% ao ecocardiograma OU fração de encurtamento > 27%
• Sem insuficiência cardíaca congestiva sintomática descontrolada
• Sem angina de peito instável
• Sem arritmia cardíaca
• VEF_1 > 50% do normal
• Capacidade vital forçada > 50% do normal
• DLCO normal
• Saturação de oxigênio > 92% em ar ambiente (para pacientes < 5 anos de idade)
• Sem história de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica semelhante ao busulfan e fosfato de fludarabina
• Nenhuma infecção contínua ou ativa
• Nenhuma doença psiquiátrica ou situação social que impeça a adesão ao estudo
• Nenhuma outra doença descontrolada

TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR:

• Consulte as características da doença
• Pelo menos 4 semanas desde antes e sem cirurgia concomitante
• Pelo menos 4 semanas desde antes e nenhum outro agente experimental ou comercial ou terapia concomitante para a malignidade, incluindo quimioterapia, terapia biológica ou radioterapia