Navlestrengsblodstamcelletransplantasjon ved behandling av pasienter med hematologisk kreft eller annen sykdom

SYKDOMENS KARAKTERISTIKA:

• Histologisk bekreftet diagnose av 1 av følgende:

  • Akutt myeloid leukemi som oppfyller følgende kriterier:

    • M0-M7 histologiske undertyper etter fransk-amerikansk-britisk klassifisering
    • Tidligere behandlet sykdom

    • Oppfyller 1 av følgende kriterier:

      • Vedvarende sykdom som påvist av 5-30 % vedvarende eksplosjoner i benmargen etter induksjon eller bergingsterapi
      • I andre eller påfølgende fullstendig remisjon (CR)

      • I første CR med 1 av følgende høyrisikofunksjoner:

        • Philadelphia kromosom tilstede
        • Ikke-kjernebindende faktor type kromosomavvik

  • Myelodysplastiske syndromer med 1 av følgende skårer for International Prognostic Scoring System (IPSS):

    • Middels-1
    • Middels-2
    • Høyrisikoskåre med transfusjonsavhengighet

  • Kronisk myelogen leukemi som oppfyller 1 av følgende kriterier:

    • I akselerert eller blastisk fase
    • Mislykket tidligere behandling med imatinibmesylat

  • Akutt lymfatisk leukemi som oppfyller ett av følgende kriterier:

    • I første CR med noen av følgende høyrisikofunksjoner:

      • Philadelphia kromosom tilstede
      • Translokasjon t(4;11) tilstede
      • WBC > 30 000/mm³ (voksne pasienter)
      • Mer enn 4 uker fra behandlingsstart var nødvendig for å oppnå CR (voksne pasienter)
      • DNA-indeks av nær haploid (N=23 kromosomer) (pediatriske pasienter)
    • I andre eller påfølgende CR
    • Vedvarende sykdom som påvist av 5-20 % vedvarende eksplosjoner i benmarg etter induksjon eller bergingsterapi

  • Hodgkins eller non-Hodgkins lymfom som oppfyller følgende kriterier:

    • Tilbakevendende eller refraktær sykdom
    • Tumor ≤ 5 cm i diameter

  • Myelom eller plasmacelle-neoplasma som oppfyller 1 av følgende stadiekriterier:

    • Trinn III ved presentasjon

    • Trinn I-II ved presentasjon

      • Reagerte ikke ELLER utviklet seg etter førstelinjebehandling
  • Kronisk lymfatisk leukemi eller Waldenstroms makroglobulinemi med refraktær eller progressiv sykdom etter førstelinjebehandling
• Ingen 5-6/6 HLA-matchet relatert eller 7-8/8 HLA-matchet urelatert marg- eller perifert blodstamcelledonor tilgjengelig
• Ingen enkelt 4-6/6 HLA-A-, -B- eller -DRB1-matchet navlestrengsblodenhet ≥ 3,5 x 10^7 kjerneceller/kg tilgjengelig

PASIENT EGENSKAPER:

• ECOG-ytelsesstatus (PS) 0-2 ELLER Karnofsky eller Lansky PS 70-100 %
• Ikke gravid
• Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon før og under studiedeltakelsen
• HIV-negativ
• Bilirubin < 3,0 mg/dL
• AST og ALAT ≤ 3 ganger øvre normalgrense
• Kreatinin < 2,0 mg/dL ELLER kreatininclearance > 50 ml/min.
• Hjerteejeksjonsfraksjon > 50 % ved ekkokardiogram ELLER forkortningsfraksjon > 27 %
• Ingen ukontrollert symptomatisk kongestiv hjertesvikt
• Ingen ustabil angina pectoris
• Ingen hjertearytmi
• FEV_1 > 50 % av normalen
• Forsert vitalkapasitet > 50 % av normalen
• DLCO normal
• Oksygenmetning > 92 % på romluft (for pasienter < 5 år)
• Ingen historie med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som busulfan og fludarabinfosfat
• Ingen pågående eller aktiv infeksjon
• Ingen psykiatrisk sykdom eller sosial situasjon som vil utelukke etterlevelse av studien
• Ingen annen ukontrollert sykdom

FØR SAMTIDIG TERAPI:

• Se Sykdomskarakteristikker
• Minst 4 uker siden forrige og ingen samtidig operasjon
• Minst 4 uker siden tidligere og ingen andre samtidige undersøkelses- eller kommersielle midler eller terapier for maligniteten, inkludert kjemoterapi, biologisk terapi eller strålebehandling