Trasplante de células madre de sangre de cordón umbilical en el tratamiento de pacientes con cáncer hematológico u otra enfermedad

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

• Diagnóstico histológicamente confirmado de 1 de los siguientes:

  • Leucemia mieloide aguda que cumpla los siguientes criterios:

    • Subtipos histológicos M0-M7 según la clasificación franco-estadounidense-británica
    • Enfermedad previamente tratada

    • Cumple con 1 de los siguientes criterios:

      • Enfermedad persistente evidenciada por 5-30% de blastos persistentes en la médula ósea después de la terapia de inducción o de rescate
      • En segunda remisión completa (RC) o subsiguientes

      • En primera RC con 1 de las siguientes características de alto riesgo:

        • cromosoma filadelfia presente
        • Tipo de anomalías cromosómicas del factor de unión no central

  • Síndromes mielodisplásicos con 1 de las siguientes puntuaciones del Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica (IPSS):

    • Intermedio-1
    • Intermedio-2
    • Puntuación de alto riesgo con dependencia transfusional

  • Leucemia mielógena crónica que cumple 1 de los siguientes criterios:

    • En fase acelerada o blástica
    • Tratamiento anterior fallido con mesilato de imatinib

  • Leucemia linfoblástica aguda que cumple 1 de los siguientes criterios:

    • En primera CR con cualquiera de las siguientes características de alto riesgo:

      • cromosoma filadelfia presente
      • Translocación t(4;11) presente
      • WBC > 30.000/mm³ (pacientes adultos)
      • Se requirieron más de 4 semanas desde el inicio del tratamiento para lograr RC (pacientes adultos)
      • Índice de ADN de casi haploide (N=23 cromosomas) (pacientes pediátricos)
    • En la segunda RC o subsiguientes
    • Enfermedad persistente evidenciada por 5-20% de blastos persistentes en la médula ósea después de la terapia de inducción o de rescate

  • Linfoma de Hodgkin o no Hodgkin que cumpla los siguientes criterios:

    • Enfermedad recurrente o refractaria
    • Tumor ≤ 5 cm de diámetro

  • Mieloma o neoplasia de células plasmáticas que cumplen 1 de los siguientes criterios de estadificación:

    • Etapa III en la presentación

    • Etapa I-II en la presentación

      • No responde O progresó después de la terapia de primera línea
  • Leucemia linfocítica crónica o macroglobulinemia de Waldenstrom con enfermedad refractaria o progresiva después del tratamiento de primera línea
• No hay disponible un donante de células madre de sangre periférica o de médula ósea compatible con 5-6/6 HLA compatible o 7-8/8 HLA compatible no relacionado
• No hay ninguna unidad de sangre de cordón umbilical compatible con 4-6/6 HLA-A, -B o -DRB1 ≥ 3,5 x 10^7 células nucleadas/kg disponible

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

• Estado funcional ECOG (PS) 0-2 O Karnofsky o Lansky PS 70-100%
• No embarazada
• Los pacientes fértiles deben usar métodos anticonceptivos efectivos antes y durante la participación en el estudio.
• VIH negativo
• Bilirrubina < 3,0 mg/dL
• AST y ALT ≤ 3 veces el límite superior de lo normal
• Creatinina < 2,0 mg/dl O aclaramiento de creatinina > 50 ml/min
• Fracción de eyección cardíaca > 50 % por ecocardiograma O fracción de acortamiento > 27 %
• Sin insuficiencia cardíaca congestiva sintomática no controlada
• Sin angina de pecho inestable
• Sin arritmia cardiaca
• FEV_1 > 50% de lo normal
• Capacidad vital forzada > 50% de lo normal
• DLCO normales
• Saturación de oxígeno > 92 % en aire ambiente (para pacientes < 5 años)
• Sin antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar al busulfán y al fosfato de fludarabina
• Sin infección en curso o activa
• Ninguna enfermedad psiquiátrica o situación social que impida el cumplimiento del estudio
• Ninguna otra enfermedad no controlada

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

• Ver Características de la enfermedad
• Al menos 4 semanas desde la cirugía anterior y sin concurrente
• Al menos 4 semanas desde la anterior y ningún otro agente o terapia en investigación o comercial concurrente para la neoplasia maligna, incluida la quimioterapia, la terapia biológica o la radioterapia.