Transplantation von Stammzellen aus Nabelschnurblut bei der Behandlung von Patienten mit hämatologischem Krebs oder anderen Erkrankungen

KRANKHEITSMERKMALE:

• Histologisch bestätigte Diagnose von 1 der folgenden:

  • Akute myeloische Leukämie, die folgende Kriterien erfüllt:

    • Histologische Subtypen M0-M7 nach französisch-amerikanisch-britischer Klassifikation
    • Zuvor behandelte Krankheit

    • Erfüllt 1 der folgenden Kriterien:

      • Anhaltende Erkrankung, nachgewiesen durch 5–30 % anhaltende Blasten im Knochenmark nach Induktions- oder Salvage-Therapie
      • In zweiter oder nachfolgender kompletter Remission (CR)

      • In erster CR mit 1 der folgenden Hochrisikomerkmale:

        • Philadelphia-Chromosom vorhanden
        • Nicht-Kernbindungsfaktor-Typ von Chromosomenanomalien

  • Myelodysplastische Syndrome mit 1 der folgenden Scores des International Prognostic Scoring System (IPSS):

    • Mittelstufe-1
    • Mittelstufe-2
    • High-Risk-Score bei Transfusionsabhängigkeit

  • Chronische myeloische Leukämie, die eines der folgenden Kriterien erfüllt:

    • In beschleunigter oder blastischer Phase
    • Fehlgeschlagene vorherige Imatinibmesylat-Therapie

  • Akute lymphoblastische Leukämie, die eines der folgenden Kriterien erfüllt:

    • In der ersten CR mit einem der folgenden Hochrisikomerkmale:

      • Philadelphia-Chromosom vorhanden
      • Translokation t(4;11) vorhanden
      • WBC > 30.000/mm³ (erwachsene Patienten)
      • Es waren mehr als 4 Wochen ab Beginn der Behandlung erforderlich, um eine CR zu erreichen (erwachsene Patienten)
      • DNA-Index von nahezu haploiden (N=23 Chromosomen) (pädiatrische Patienten)
    • Im zweiten oder folgenden CR
    • Anhaltende Erkrankung, nachgewiesen durch 5–20 % anhaltende Blasten im Knochenmark nach Induktions- oder Salvage-Therapie

  • Hodgkin- oder Non-Hodgkin-Lymphom, das die folgenden Kriterien erfüllt:

    • Wiederkehrende oder refraktäre Erkrankung
    • Tumor ≤ 5 cm im Durchmesser

  • Myelom oder Plasmazell-Neoplasma, das eines der folgenden Staging-Kriterien erfüllt:

    • Stufe III bei Präsentation

    • Stufe I-II bei Präsentation

      • Kein Ansprechen ODER Fortschreiten nach der Erstlinientherapie
  • Chronische lymphatische Leukämie oder Waldenstrom-Makroglobulinämie mit refraktärer oder fortschreitender Erkrankung nach Erstlinientherapie
• Kein 5-6/6 HLA-übereinstimmender verwandter oder 7-8/8 HLA-übereinstimmender nicht verwandter Spender von Knochenmark- oder peripheren Blutstammzellen verfügbar
• Keine einzelne 4-6/6 HLA-A, -B oder -DRB1-abgestimmte Nabelschnurbluteinheit ≥ 3,5 x 10^7 kernhaltige Zellen/kg verfügbar

PATIENTENMERKMALE:

• ECOG-Leistungsstatus (PS) 0–2 ODER Karnofsky- oder Lansky-PS 70–100 %
• Nicht schwanger
• Fruchtbare Patientinnen müssen vor und während der Studienteilnahme eine wirksame Verhütungsmethode anwenden
• HIV-negativ
• Bilirubin < 3,0 mg/dl
• AST und ALT ≤ 3-fache Obergrenze des Normalwerts
• Kreatinin < 2,0 mg/dL ODER Kreatinin-Clearance > 50 ml/min
• Herzauswurffraktion > 50 % laut Echokardiogramm ODER Verkürzungsfraktion > 27 %
• Keine unkontrollierte symptomatische kongestive Herzinsuffizienz
• Keine instabile Angina pectoris
• Keine Herzrhythmusstörungen
• FEV_1 > 50 % des Normalwertes
• Erzwungene Vitalkapazität > 50 % des Normalwertes
• DLCO normal
• Sauerstoffsättigung > 92 % der Raumluft (für Patienten < 5 Jahre)
• Keine allergischen Reaktionen in der Vorgeschichte, die auf Verbindungen mit ähnlicher chemischer oder biologischer Zusammensetzung wie Busulfan und Fludarabinphosphat zurückzuführen sind
• Keine laufende oder aktive Infektion
• Keine psychiatrische Erkrankung oder soziale Situation, die eine Studiencompliance ausschließen würde
• Keine andere unkontrollierte Krankheit

VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE:

• Siehe Krankheitsmerkmale
• Mindestens 4 Wochen seit vorheriger und keine gleichzeitige Operation
• Mindestens 4 Wochen seit dem Vorjahr und keine anderen gleichzeitigen Prüf- oder kommerziellen Wirkstoffe oder Therapien für die Malignität, einschließlich Chemotherapie, biologische Therapie oder Strahlentherapie