Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cardiac T2* hos beta-thalassæmipatienter i Deferasirox-behandling

8. juni 2021 opdateret af: Novartis

Et åbent studie, der evaluerer cardiac T2* hos beta-thalassæmipatienter på Deferasirox (ICL670)-behandling i 18 måneder

Formålet med dette forsøg er at evaluere ændringer i hjertejern som målt ved MRI T2* hos beta-thalassæmipatienter med deferasirox-behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige β-thalassæmi ambulante patienter i kronisk transfusionsterapi (defineret som > 8 transfusioner om året)
  • Livstid minimum på 100 tidligere pakkede røde blodlegemetransfusioner
  • Patienter, der i øjeblikket er i chelatbehandling, vil kræve en endags udvaskning før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Alder ≥ 10 år
  • Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest og bruge en effektiv præventionsmetode, eller de skal have gennemgået en klinisk dokumenteret total hysterektomi.

Ekskluderingskriterier:

  • Ejektionsfraktion < 56 % målt ved hjælp af steady-state fri præcessionsbilleddannelse ved MR
  • Kontraindikation til MR, inklusive pacemaker, hjerneaneurismeklemme, implanteret neurostimulator, insulinpumpe, cochleært implantat, metalspåner i øjnene, intrauterin enhed eller andre MR-inkompatible metalimplantater eller vanskelig klaustrofobi
  • Unormale laboratorieværdier som defineret af protokollen
  • Klinisk eller laboratoriebevis for aktiv hepatitis B eller hepatitis C
  • Anamnese med HIV-positive testresultater (ELISA eller Western blot)
  • Ukontrolleret systemisk hypertension
  • Anden eller tredje grads A-V blok
  • Livstruende arytmier, herunder vedvarende ventrikulær takykardi og aborteret pludselig død, inden for det sidste år
  • Anamnese med hjertesygdomme eller ustabil hjertesygdom, der ikke kontrolleres af standard medicinsk behandling
  • Anamnese med klinisk relevant okulær toksicitet relateret til jernkelering
  • Systemiske sygdomme (kardiovaskulære, nyre-, lever-, etc.), som ville forhindre undersøgelsesbehandling
  • Graviditet eller amning (dokumenteret negativ graviditetstest påkrævet for at deltage i studiet)
  • Patienter, der er inkluderet i et igangværende klinisk forsøg med deferasirox (ICL670), kan ikke trækkes tilbage for at deltage i denne undersøgelse
  • Behandling med systemisk forsøgslægemiddel inden for de seneste 4 uger eller topisk forsøgslægemiddel inden for de seneste 7 dage
  • Anden kirurgisk eller medicinsk tilstand, som væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af ethvert lægemiddel
  • Historie om manglende overholdelse af medicinske regimer eller patienter, der anses for potentielt upålidelige og/eller ikke samarbejdsvillige
  • Andre inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: deferasirox hver dag i 77 uger
Deltagerne fik Deferasirox 30 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) oralt én gang dagligt (OD), 30 minutter før morgenmad, helst omkring samme tid hver morgen, hvis det var muligt. Deferasirox-tabletter blev hældt i vand eller appelsinjuice eller æblejuice og omrørt, indtil de var fuldstændigt spredte. For doser mindre end 1 gram (g) blev tabletter opløst i mindst 100 milliliter (ml) væske; for doser på 1 til 3 g blev tabletterne opløst i mindst 200 ml. Efter at tabletterne var fuldstændig disintegrerede, blev væsken øjeblikkeligt forbrugt.
Medicin: Deferasirox
Oral deferasirox 30 mg/kg/dag én gang dagligt i 77 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) T2* og absolut ændring fra baseline i MR T2*
Tidsramme: Fra baseline til uge 25, 49, 77
Cardiac T2* blev målt i det korte akseplan på det bredeste punkt af en 4-kammer lokalisator ved hjælp af tilpassede breath-hold R2* gradient ekkosekvenser modelleret efter teknikker brugt af Anderson et al (2001) og Westwood et al (2003).
Fra baseline til uge 25, 49, 77

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) blev målt ved MRI R2 fra absolut ændring fra baseline til 101 uger
Tidsramme: Fra baseline til uge 25, 49, 77
MR-evaluering af leverjernkoncentration er blevet valideret ved leverbiopsi (St Pierre et al 2005). Undersøgelser, der sammenligner T2*-værdier af leverjernkoncentration (LIC) med LIC, vurderet ved biopsi, har bekræftet, at T2*-værdier afspejler leverens jernindhold (Wood et al 2003b). Direkte vævsvalidering af hjerte-T2*-målinger hos mennesker er ikke blevet udført, fordi endomyokardiebiopsi er en farlig og upålidelig indikator for hjertejernoverbelastning (Olson et al. 1989, Fitchett et al. 1980). Det er dog vist, at hjerte-T2* nøjagtigt reflekterer hjertejern i en kardiomyopatimodel for gerbiljern (Wood et al 2004b). T2*-målinger har vist fremragende inter-scanner og inter-eksamen reproducerbarhed, hvilket gør dem velegnede til longitudinelle overvågning (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Fra baseline til uge 25, 49, 77
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) og ændring i venstre ventrikulær ejektionsfraktion fra baseline til 101 uger
Tidsramme: Fra baseline til uge 25, 49, 77
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-målt hjerte-T2* og hjertefunktion reflekteret af venstre og højre ventrikeludstødningsfraktion. En standardiseret MR-protokol for T2*-optagelsesteknik vil blive brugt i centrene. Billeder vil blive gennemgået centralt af en ekspert MR-læser.
Fra baseline til uge 25, 49, 77
Serumferritin og ændringer fra baseline i serumferritin under undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til uge 25, 49, 77
Serumferritin vil blive vurderet ved hvert studiebesøg. Analyse blev udført i Completer-populationen består af de deltagere, der havde en Uge 77 MRI.
Fra baseline til uge 25, 49, 77

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Ledende efterforsker: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2006

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. november 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2007

Først opslået (SKØN)

15. marts 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670AUS04

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner