Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Srdeční T2* u pacientů s beta-talasémií na léčbě deferasiroxem

8. června 2021 aktualizováno: Novartis

Otevřená studie hodnotící srdeční T2* u pacientů s beta-talasémií na léčbě deferasiroxem (ICL670) po dobu 18 měsíců

Účelem této studie je vyhodnotit změny srdečního železa měřené pomocí MRI T2* u pacientů s beta-talasémií léčených deferasiroxem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské nebo ženské ambulantní pacienty s β-talasémií na chronické transfuzní terapii (definované jako > 8 transfuzí za rok)
  • Celoživotní minimálně 100 předchozích balených transfuzí červených krvinek
  • Pacienti v současné době na chelatační terapii budou vyžadovat jednodenní vymytí před první dávkou studovaného léku
  • Věk ≥ 10 let
  • Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči a musí používat účinnou metodu antikoncepce nebo musí podstoupit klinicky dokumentovanou totální hysterektomii.

Kritéria vyloučení:

  • Ejekční frakce < 56 % měřeno pomocí precesního zobrazování v ustáleném stavu pomocí MRI
  • Kontraindikace k MRI, včetně srdečního kardiostimulátoru, klipu mozkového aneuryzmatu, implantovaného neurostimulátoru, inzulínové pumpy, kochleárního implantátu, kovových plátků v očích, nitroděložního tělíska nebo jakýchkoli jiných kovových implantátů nekompatibilních s MRI nebo neřešitelné klaustrofobie
  • Abnormální laboratorní hodnoty definované protokolem
  • Klinický nebo laboratorní důkaz aktivní hepatitidy B nebo hepatitidy C
  • Historie výsledku HIV pozitivního testu (ELISA nebo Western blot)
  • Nekontrolovaná systémová hypertenze
  • A-V blok druhého nebo třetího stupně
  • Život ohrožující arytmie, včetně přetrvávající ventrikulární tachykardie a náhlé potratové smrti, během posledního roku
  • Srdeční onemocnění nebo nestabilní srdeční onemocnění v anamnéze, které není kontrolováno standardní léčebnou terapií
  • Anamnéza klinicky relevantní oční toxicity související s chelací železa
  • Systémová onemocnění (kardiovaskulární, renální, jaterní atd.), která by bránila studijní léčbě
  • Těhotenství nebo kojení (pro vstup do studie je vyžadován zdokumentovaný negativní těhotenský test)
  • Pacienti zařazení do probíhající klinické studie deferasiroxu (ICL670) nemohou být odvoláni z účasti na této studii
  • Léčba systémovým zkoušeným lékem během posledních 4 týdnů nebo topickým zkoušeným lékem během posledních 7 dnů
  • Jiný chirurgický nebo zdravotní stav, který může významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování jakéhokoli léku
  • Anamnéza nedodržování léčebných režimů nebo pacientů, kteří jsou považováni za potenciálně nespolehlivé a/nebo nespolupracující
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: deferasirox každý den po dobu 77 týdnů
Účastníci dostávali Deferasirox 30 miligramů na kilogram denně (mg/kg/den) perorálně jednou denně (OD), 30 minut před snídaní, pokud možno každé ráno přibližně ve stejnou dobu. Tablety deferasiroxu byly nakapány do vody nebo pomerančového džusu nebo jablečného džusu a míchány, dokud se úplně nerozpustily. Pro dávky menší než 1 gram (g) byly tablety rozpuštěny v alespoň 100 mililitrech (ml) kapaliny; pro dávky 1 až 3 g byly tablety rozpuštěny v alespoň 200 ml. Po úplném rozpadu tablet byla kapalina okamžitě spotřebována.
Lék: Deferasirox
Perorální deferasirox 30 mg/kg/den jednou denně po dobu 77 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) T2* a absolutní změna od výchozí hodnoty v MRI T2*
Časové okno: Od základní linie do 25., 49., 77. týdne
Srdeční T2* byl měřen v rovině krátké osy v nejširším bodě 4komorového lokalizátoru pomocí vlastních sekvencí gradientu ozvěny se zadržením dechu R2* modelovaných podle technik používaných Andersonem a kol. (2001) a Westwoodem a kol. (2003).
Od základní linie do 25., 49., 77. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci železa v játrech (LIC) byla měřena pomocí MRI R2 od absolutní změny od výchozí hodnoty po 101 týdnů
Časové okno: Od základní linie do 25., 49., 77. týdne
MRI hodnocení koncentrace železa v játrech bylo ověřeno jaterní biopsií (St Pierre et al 2005). Studie porovnávající T2* hodnoty koncentrace železa v játrech (LIC) s LIC hodnocené biopsií potvrdily, že hodnoty T2* odrážejí obsah železa v játrech (Wood et al 2003b). Přímá tkáňová validace měření srdečního T2* u lidí nebyla provedena, protože endomyokardiální biopsie je nebezpečným a nespolehlivým indikátorem srdečního přetížení železem (Olson a kol. 1989, Fitchett a kol. 1980). Bylo však prokázáno, že srdeční T2* přesně odráží srdeční železo v modelu gerbil železné kardiomyopatie (Wood et al 2004b). Měření T2* ukázala vynikající reprodukovatelnost mezi skenery a mezi vyšetřeními, díky čemuž jsou vhodná pro longitudinální monitorování (Westwood a kol. 2003a, Westwood a kol. 2003b).
Od základní linie do 25., 49., 77. týdne
Ejekční frakce levé komory (LVEF) a změna ejekční frakce levé komory z výchozí hodnoty na 101 týdnů
Časové okno: Od základní linie do 25., 49., 77. týdne
Srdeční T2* a srdeční funkce měřené magnetickou rezonancí (MRI) vyjádřené ejekční frakcí levé a pravé komory. V centrech bude používán standardizovaný protokol MRI pro techniku ​​akvizice T2*. Snímky budou centrálně zkontrolovány odborníkem na MRI.
Od základní linie do 25., 49., 77. týdne
Sérový feritin a změny od výchozí hodnoty sérového feritinu během studie
Časové okno: Od základní linie do 25., 49., 77. týdne
Sérový feritin bude hodnocen při každé studijní návštěvě. Analýza byla provedena v populaci Completer sestávající z těch účastníků, kteří měli MRI v týdnu 77.
Od základní linie do 25., 49., 77. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2006

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2009

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. března 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. března 2007

První zveřejněno (ODHAD)

15. března 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

14. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670AUS04

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit