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T2 cardiaque* chez les patients bêta-thalassémiques sous traitement par déférasirox

8 juin 2021 mis à jour par: Novartis

Un essai ouvert évaluant le T2 cardiaque* chez des patients bêta-thalassémiques sous traitement par déférasirox (ICL670) pendant 18 mois

Le but de cet essai est d'évaluer les variations du fer cardiaque mesurées par IRM T2* chez des patients bêta-thalassémiques traités par le déférasirox.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ambulatoires β-thalassémiques masculins ou féminins sous traitement transfusionnel chronique (définis comme > 8 transfusions par an)
  • Minimum à vie de 100 transfusions précédentes de concentrés de globules rouges
  • Les patients actuellement sous chélation auront besoin d'un lavage d'un jour avant la première dose du médicament à l'étude
  • Âge ≥ 10 ans
  • Les femmes sexuellement actives en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif et utiliser une méthode de contraception efficace, ou doivent avoir subi une hystérectomie totale documentée cliniquement.

Critère d'exclusion:

  • Fraction d'éjection < 56 % mesurée à l'aide de l'imagerie de précession libre à l'état d'équilibre par IRM
  • Contre-indication à l'IRM, y compris stimulateur cardiaque, clip d'anévrisme cérébral, neurostimulateur implanté, pompe à insuline, implant cochléaire, éclats de métal dans les yeux, dispositif intra-utérin ou tout autre implant métallique incompatible avec l'IRM ou claustrophobie réfractaire
  • Valeurs de laboratoire anormales telles que définies par le protocole
  • Preuve clinique ou de laboratoire d'hépatite B ou d'hépatite C active
  • Antécédents de résultat de test VIH positif (ELISA ou Western blot)
  • Hypertension systémique non contrôlée
  • Bloc AV du deuxième ou du troisième degré
  • Arythmies potentiellement mortelles, y compris tachycardie ventriculaire soutenue et mort subite avortée, au cours de la dernière année
  • Antécédents de troubles cardiaques ou de maladie cardiaque instable non contrôlés par un traitement médical standard
  • Antécédents de toxicité oculaire cliniquement pertinente liée à la chélation du fer
  • Maladies systémiques (cardiovasculaires, rénales, hépatiques, etc.) qui empêcheraient le traitement de l'étude
  • Grossesse ou allaitement (test de grossesse négatif documenté requis pour l'entrée à l'étude)
  • Les patients inscrits dans un essai clinique en cours sur le déférasirox (ICL670) ne peuvent pas être retirés pour participer à cette étude
  • Traitement avec un médicament expérimental systémique au cours des 4 dernières semaines ou un médicament expérimental topique au cours des 7 derniers jours
  • Autre condition chirurgicale ou médicale qui pourrait altérer de manière significative l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion de tout médicament
  • Antécédents de non-conformité aux régimes médicaux ou patients considérés comme potentiellement peu fiables et/ou non coopératifs
  • D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: déférasirox tous les jours pendant 77 semaines
Les participants ont reçu du déférasirox 30 milligrammes par kilogramme par jour (mg/kg/jour) par voie orale une fois par jour (OD), 30 minutes avant le petit-déjeuner, de préférence à peu près à la même heure chaque matin si possible. Les comprimés de déférasirox ont été déposés dans de l'eau ou du jus d'orange ou du jus de pomme et agités jusqu'à ce qu'ils soient complètement dispersés. Pour les doses inférieures à 1 gramme (g), les comprimés ont été dissous dans au moins 100 millilitres (mL) de liquide ; pour les doses de 1 à 3 g, les comprimés ont été dissous dans au moins 200 ml. Une fois les comprimés complètement désintégrés, le liquide a été rapidement consommé.
Médicament: Déférasirox
Déférasirox oral 30 mg/kg/jour une fois par jour pendant 77 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Imagerie par résonance magnétique (IRM) T2* et changement absolu par rapport à la ligne de base en IRM T2*
Délai: De la ligne de base à la semaine 25, 49, 77
Le T2* cardiaque a été mesuré dans le plan à axe court au point le plus large d'un localisateur à 4 chambres à l'aide de séquences d'écho de gradient R2* en apnée personnalisées modélisées d'après les techniques utilisées par Anderson et al (2001) et Westwood et al (2003).
De la ligne de base à la semaine 25, 49, 77

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement par rapport au départ de la concentration de fer dans le foie (LIC) a été mesuré par IRM R2 du changement absolu du départ à 101 semaines
Délai: De la ligne de base à la semaine 25, 49, 77
L'évaluation par IRM de la concentration hépatique en fer a été validée par une biopsie hépatique (St Pierre et al 2005). Des études comparant les valeurs T2* de la concentration hépatique en fer (LIC) avec la LIC évaluée par biopsie ont confirmé que les valeurs T2* reflètent la teneur en fer du foie (Wood et al 2003b). La validation tissulaire directe des mesures de la T2* cardiaque chez l'homme n'a pas été réalisée car la biopsie endomyocardique est un indicateur dangereux et peu fiable de la surcharge cardiaque en fer (Olson et al 1989, Fitchett et al 1980). Cependant, il a été démontré que la T2* cardiaque reflète fidèlement le fer cardiaque dans un modèle de cardiomyopathie au fer de la gerbille (Wood et al 2004b). Les mesures T2* ont montré une excellente reproductibilité inter-scanner et inter-examen, ce qui les rend adaptées à la surveillance longitudinale (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
De la ligne de base à la semaine 25, 49, 77
Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) et modification de la fraction d'éjection ventriculaire gauche de la ligne de base à 101 semaines
Délai: De la ligne de base à la semaine 25, 49, 77
T2 cardiaque mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) et fonction cardiaque reflétée par la fraction d'éjection des ventricules gauche et droit. Un protocole IRM standardisé pour la technique d'acquisition T2* sera utilisé dans les centres. Les images seront examinées de manière centralisée par un lecteur expert en IRM.
De la ligne de base à la semaine 25, 49, 77
Ferritine sérique et changements par rapport à la ligne de base de la ferritine sérique au cours de l'étude
Délai: De la ligne de base à la semaine 25, 49, 77
La ferritine sérique sera évaluée à chaque visite d'étude. L'analyse a été effectuée dans la population Completer composée des participants qui ont subi une IRM à la semaine 77.
De la ligne de base à la semaine 25, 49, 77

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Chercheur principal: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2006

Achèvement primaire (RÉEL)

1 novembre 2009

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 novembre 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mars 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2007

Première publication (ESTIMATION)

15 mars 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CICL670AUS04

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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