Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cardiac T2* hos beta-talassemipatienter på Deferasirox-behandling

8 juni 2021 uppdaterad av: Novartis

En öppen studie som utvärderar hjärt-T2* hos patienter med beta-talassemi på Deferasirox (ICL670)-behandling i 18 månader

Syftet med denna studie är att utvärdera förändringar i hjärtjärn mätt med MRI T2* hos patienter med beta-talassemi med deferasiroxbehandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga β-talassemi polikliniska patienter på kronisk transfusionsterapi (definierad som > 8 transfusioner per år)
  • Livstid minst 100 tidigare packade röda blodkroppstransfusioner
  • Patienter som för närvarande får kelatbehandling kommer att behöva tvätta ur en dag innan den första dosen av studieläkemedlet
  • Ålder ≥ 10 år
  • Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest och använda en effektiv preventivmetod, eller måste ha genomgått kliniskt dokumenterad total hysterektomi.

Exklusions kriterier:

  • Ejektionsfraktion < 56 % uppmätt med steady-state fri precessionsavbildning med MRT
  • Kontraindikation för MRT, inklusive pacemaker, hjärnaneurysmklämma, implanterad neurostimulator, insulinpump, cochleaimplantat, metallflisor i ögonen, intrauterin enhet eller andra MRT-inkompatibla metallimplantat eller svårbehandlad klaustrofobi
  • Onormala laboratorievärden enligt protokollet
  • Kliniska eller laboratoriebevis för aktiv Hepatit B eller Hepatit C
  • Historik med HIV-positiva testresultat (ELISA eller Western blot)
  • Okontrollerad systemisk hypertoni
  • Andra eller tredje gradens A-V-block
  • Livshotande arytmier, inklusive ihållande ventrikulär takykardi och aborterad plötslig död, under det senaste året
  • Anamnes med hjärttillstånd eller instabil hjärtsjukdom som inte kontrolleras av standardmedicinsk behandling
  • Historik med kliniskt relevant okulär toxicitet relaterad till järnkelering
  • Systemiska sjukdomar (kardiovaskulära, njur-, lever-, etc.) som skulle förhindra studiebehandling
  • Graviditet eller amning (dokumenterat negativt graviditetstest krävs för inträde i studien)
  • Patienter som registrerats i en pågående klinisk prövning av deferasirox (ICL670) kan inte dras tillbaka för att delta i denna studie
  • Behandling med systemiskt prövningsläkemedel under de senaste 4 veckorna eller aktuellt prövningsläkemedel under de senaste 7 dagarna
  • Andra kirurgiska eller medicinska tillstånd som avsevärt kan förändra absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av något läkemedel
  • Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer eller patienter som anses potentiellt opålitliga och/eller inte samarbeta
  • Andra inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: deferasirox varje dag i 77 veckor
Deltagarna fick Deferasirox 30 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) oralt en gång dagligen (OD), 30 minuter före frukost, helst runt samma tid varje morgon om möjligt. Deferasirox tabletter släpptes i vatten eller apelsinjuice eller äppeljuice och rördes om tills de var helt dispergerade. För doser mindre än 1 gram (g) löstes tabletter i minst 100 milliliter (ml) vätska; för doser på 1 till 3 g löstes tabletterna i minst 200 ml. Efter att tabletterna var helt sönderfallna, förbrukades vätskan omedelbart.
Läkemedel: Deferasirox
Oral deferasirox 30mg/kg/dag en gång om dagen i 77 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Magnetic Resonance Imaging (MRT) T2* och absolut förändring från baslinjen i MRT T2*
Tidsram: Från baslinje till vecka 25, 49, 77
Hjärt-T2* mättes i det korta axelplanet vid den bredaste punkten av en 4-kammarlokaliserare med hjälp av anpassade andningshållna R2* gradientekosekvenser modellerade efter tekniker som används av Anderson et al (2001) och Westwood et al (2003).
Från baslinje till vecka 25, 49, 77

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje i leverjärnkoncentration (LIC) mättes med MRI R2 från absolut förändring från baslinje till 101 veckor
Tidsram: Från baslinje till vecka 25, 49, 77
MRT-utvärdering av leverjärnkoncentrationen har validerats genom leverbiopsi (St Pierre et al 2005). Studier som jämförde T2*-värden för leverjärnkoncentration (LIC) med LIC som bedömts genom biopsi har bekräftat att T2*-värden återspeglar järnhalten i levern (Wood et al 2003b). Direkt vävnadsvalidering av hjärt-T2*-mätningar hos människor har inte utförts eftersom endomyokardbiopsi är en farlig och opålitlig indikator på hjärtöverbelastning av järn (Olson et al 1989, Fitchett et al 1980). Det har dock visat sig att hjärt-T2* exakt reflekterar hjärtjärn i en kardiomyopatimodell för gerbiljärn (Wood et al 2004b). T2*-mätningar har visat utmärkt reproducerbarhet mellan skanner och prov, vilket gör dem lämpliga för longitudinell övervakning (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Från baslinje till vecka 25, 49, 77
Vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) och förändring i vänsterkammarutkastningsfraktion från baslinje till 101 veckor
Tidsram: Från baslinje till vecka 25, 49, 77
Magnetisk resonanstomografi (MRT)-mätad hjärt-T2* och hjärtfunktion reflekteras av vänster och höger kammare ejektionsfraktion. Ett standardiserat MRT-protokoll för T2*-insamlingsteknik kommer att användas i centra. Bilder kommer att granskas centralt av en expert MR-läsare.
Från baslinje till vecka 25, 49, 77
Serumferritin och förändringar från baslinjen i serumferritin under studien
Tidsram: Från baslinje till vecka 25, 49, 77
Serumferritin kommer att bedömas vid varje studiebesök. Analys utfördes i Completer populationen består av de deltagare som hade en vecka 77 MRT.
Från baslinje till vecka 25, 49, 77

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis

Utredare

  • Huvudutredare: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Huvudutredare: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2006

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 november 2009

Avslutad studie (FAKTISK)

1 november 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 mars 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2007

Första postat (UPPSKATTA)

15 mars 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

14 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2021

Senast verifierad

1 juni 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CICL670AUS04

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Överbelastning av järn

Kliniska prövningar på Deferasirox

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera