Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szív T2* béta-thalassaemiás betegeknél Deferasirox kezelésben

2021. június 8. frissítette: Novartis

Nyílt vizsgálat a szív T2* értékelésére béta-thalassemiás betegeknél, deferasirox (ICL670) kezelésben 18 hónapig

Ennek a vizsgálatnak a célja a szív vastartalmának MRI T2* mérésével mért változásainak értékelése deferasirox-kezelésben részesülő béta-talasszémiás betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Krónikus transzfúziós terápiában részesülő β-thalassaemiás férfi vagy női ambuláns betegek (évente > 8 transzfúzióban)
  • Élettartam alatt legalább 100 korábbi csomagolt vörösvérsejt transzfúzió
  • A jelenleg kelátképző terápiában részesülő betegeknek a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt egynapos kimosatás szükséges
  • Életkor ≥ 10 év
  • A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek negatív szérum- vagy vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük, és hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, vagy klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon kell átesniük.

Kizárási kritériumok:

  • Az ejekciós frakció < 56 %, MRI-vel, steady-state szabad precessziós képalkotással mérve
  • Ellenjavallatok az MRI-re, beleértve a szívritmus-szabályozót, az agyi aneurizma klipjét, a beültetett neurostimulátort, az inzulinpumpát, a cochleáris implantátumot, a fémszilánkokat a szemben, az intrauterin eszközt vagy bármely más MRI-vel nem kompatibilis fém implantátumot vagy kezelhetetlen klausztrofóbiát
  • Rendellenes laboratóriumi értékek a protokollban meghatározottak szerint
  • Aktív hepatitis B vagy Hepatitis C klinikai vagy laboratóriumi bizonyítékai
  • HIV-pozitív teszt eredménye (ELISA vagy Western blot)
  • Nem kontrollált szisztémás magas vérnyomás
  • Másod- vagy harmadfokú A-V blokk
  • Életveszélyes aritmiák, beleértve a tartós kamrai tachycardiát és az elvetélt hirtelen halált, az elmúlt évben
  • Az anamnézisben szereplő szívbetegségek vagy instabil szívbetegség, amelyet a szokásos orvosi terápia nem kontrollált
  • A vaskelátképződéssel kapcsolatos klinikailag jelentős szemtoxicitás anamnézisében
  • Szisztémás betegségek (szív- és érrendszeri, vese-, máj- stb.), amelyek megakadályozzák a vizsgálati kezelést
  • Terhesség vagy szoptatás (a vizsgálatba való belépéshez dokumentált negatív terhességi teszt szükséges)
  • A deferazirox (ICL670) folyamatban lévő klinikai vizsgálatába bevont betegeket nem lehet visszavonni, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban
  • Kezelés szisztémás vizsgálati gyógyszerrel az elmúlt 4 hétben vagy helyi vizsgálati gyógyszerrel az elmúlt 7 napban
  • Egyéb műtéti vagy egészségügyi állapot, amely jelentősen megváltoztathatja bármely gyógyszer felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását
  • Az orvosi kezelések be nem tartása a kórelőzményben, vagy olyan betegek, akiket potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek tartanak
  • Más felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: deferaziroxon minden nap 77 héten keresztül
A résztvevők 30 milligramm/kg/nap (mg/kg/nap) Deferasiroxot kaptak szájon át naponta egyszer (OD), 30 perccel reggeli előtt, lehetőleg minden reggel ugyanabban az időben, ha lehetséges. A Deferasirox tablettákat vízbe, narancslébe vagy almalébe csepegtették, és addig keverték, amíg teljesen fel nem oldódott. Az 1 grammnál (g) kisebb adagoknál a tablettákat legalább 100 ml (ml) folyadékban oldották fel; 1-3 g-os adagok esetén a tablettákat legalább 200 ml-ben oldották fel. Miután a tabletták teljesen szétestek, a folyadékot azonnal elfogyasztottuk.
Drog: Deferasirox
Orális deferazirox 30 mg/ttkg/nap naponta egyszer 77 héten keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mágneses rezonancia képalkotás (MRI) T2* és az alapvonal abszolút változása az MRI T2*-ben
Időkeret: Az alaphelyzettől a 25., 49., 77. hétig
A szív T2*-ét a rövid tengely síkjában, egy 4-kamrás lokalizátor legszélesebb pontján mértük egyéni légzésvisszatartási R2* gradiens visszhangszekvenciákkal, amelyeket Anderson és munkatársai (2001) és Westwood és munkatársai (2003) használtak.
Az alaphelyzettől a 25., 49., 77. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A máj vaskoncentrációjának (LIC) kiindulási értékhez viszonyított változását MRI R2 mérte az alapértékről 101 hétre való abszolút változásról
Időkeret: Az alaphelyzettől a 25., 49., 77. hétig
A máj vaskoncentrációjának MRI-értékelését májbiopsziával validálták (St Pierre et al 2005). A máj vaskoncentrációjának (LIC) és a biopsziával értékelt LIC-értékeinek összehasonlító tanulmányai megerősítették, hogy a T2* értékek a máj vastartalmát tükrözik (Wood et al 2003b). A szív T2* méréseinek közvetlen szöveti validálását embereken nem végezték el, mivel az endomiokardiális biopszia veszélyes és megbízhatatlan indikátora a szív vastúlterhelésének (Olson és mtsai 1989, Fitchett és mtsai 1980). Kimutatták azonban, hogy a szív T2* pontosan tükrözi a szív vastartalmát egy futóegér vas kardiomiopátia modelljében (Wood et al 2004b). A T2* mérések kiváló szkennerek és vizsgálatok közötti reprodukálhatóságot mutattak, így alkalmasak longitudinális monitorozásra (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Az alaphelyzettől a 25., 49., 77. hétig
Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) és a bal kamrai ejekciós frakció változása a kiindulási értékről 101 hétre
Időkeret: Az alaphelyzettől a 25., 49., 77. hétig
Mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mért szív T2* és szívműködés, amelyet a bal és a jobb kamra ejekciós frakciója tükröz. A központokban szabványos MRI protokollt fognak használni a T2* felvételi technikához. A képeket egy szakértő MRI-olvasó központilag tekinti át.
Az alaphelyzettől a 25., 49., 77. hétig
A szérum feritin és a szérum feritin kiindulási értékéhez viszonyított változásai a vizsgálat során
Időkeret: Az alaphelyzettől a 25., 49., 77. hétig
A szérum ferritint minden vizsgálati látogatás alkalmával értékelik. Az elemzést azokból a résztvevőkből álló Completer populációban végeztük, akiknél a 77. héten MRI-t végeztek.
Az alaphelyzettől a 25., 49., 77. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Kutatásvezető: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2006. február 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2009. november 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2009. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. március 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. március 13.

Első közzététel (BECSLÉS)

2007. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. június 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 8.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670AUS04

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vas túlterhelés

Klinikai vizsgálatok a Deferasirox

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel