Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sydämen T2* beetatalassemiapotilailla, jotka saavat deferasiroksihoitoa

tiistai 8. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Novartis

Avoin tutkimus sydämen T2*:n arvioimiseksi beetatalassemiapotilailla, jotka saivat deferasiroksihoitoa (ICL670) 18 kuukauden ajan

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida deferasiroksihoitoa saavien beetatalassemiapotilaiden sydämen raudan muutoksia MRI T2:lla mitattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miesten tai naisten β-talassemiaa sairastavat avopotilaat, jotka saavat kroonista verensiirtohoitoa (määritelty > 8 verensiirtoa vuodessa)
  • Elinikäinen vähintään 100 edellistä pakattua punasolusiirtoa
  • Potilaat, jotka tällä hetkellä saavat kelatointihoitoa, tarvitsevat yhden päivän huuhtelun ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
  • Ikä ≥ 10 vuotta
  • Seksuaalisesti aktiivisilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti ja heidän on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tai heillä on oltava kliinisesti dokumentoitu täydellinen kohdunpoisto.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ejektiofraktio < 56 % mitattuna vakaan tilan vapaaprecessiokuvauksella magneettikuvauksella
  • Vasta-aiheet magneettikuvaukseen, mukaan lukien sydämentahdistin, aivojen aneurysmaklipsi, istutettu neurostimulaattori, insuliinipumppu, sisäkorvaistute, metallisilmukat silmissä, kohdunsisäinen laite tai mikä tahansa muu MRI-yhteensopimaton metalliimplantti tai hallitsematon klaustrofobia
  • Epänormaalit laboratorioarvot protokollan mukaisesti
  • Kliiniset tai laboratorionäytöt aktiivisesta hepatiitti B:stä tai hepatiitti C:stä
  • Aiemmat HIV-positiiviset testitulokset (ELISA tai Western blot)
  • Hallitsematon systeeminen verenpainetauti
  • Toisen tai kolmannen asteen A-V-lohko
  • Henkeä uhkaavat rytmihäiriöt, mukaan lukien jatkuva kammiotakykardia ja keskeytetty äkillinen kuolema, viimeisen vuoden aikana
  • Aiempi sydänsairaus tai epästabiili sydänsairaus, jota ei saada hallintaan tavanomaisella lääkehoidolla
  • Aiemmin kliinisesti merkittävää raudan kelaatioon liittyvää silmätoksisuutta
  • Systeemiset sairaudet (sydän- ja verisuonitaudit, munuaiset, maksa jne.), jotka estäisivät tutkimushoidon
  • Raskaus tai imetys (dokumentoitu negatiivinen raskaustesti vaaditaan tutkimukseen pääsyä varten)
  • Potilaita, jotka on otettu meneillään olevaan kliiniseen deferasiroksitutkimukseen (ICL670), ei voida peruuttaa osallistuakseen tähän tutkimukseen
  • Hoito systeemisellä tutkimuslääkkeellä viimeisen 4 viikon aikana tai paikallisella tutkimuslääkkeellä viimeisen 7 päivän aikana
  • Muu kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi merkittävästi muuttaa minkä tahansa lääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä
  • Aiempi lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen tai potilaat, joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia ja/tai yhteistyöhaluttomia
  • Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: deferasiroksi joka päivä 77 viikon ajan
Osallistujat saivat deferasiroksia 30 milligrammaa kilogrammaa kohti päivässä (mg/kg/vrk) suun kautta kerran päivässä (OD), 30 minuuttia ennen aamiaista, mieluiten suunnilleen samaan aikaan joka aamu, jos mahdollista. Deferasirox-tabletit tiputettiin veteen tai appelsiinimehuun tai omenamehuun ja sekoitettiin, kunnes ne olivat täysin hajaantuneet. Alle 1 gramman (g) annosten osalta tabletit liuotettiin vähintään 100 millilitraan (ml) nestettä; 1 - 3 g:n annoksilla tabletit liuotettiin vähintään 200 ml:aan. Kun tabletit olivat täysin hajoaneet, neste kului välittömästi.
Lääke: Deferasiroksi
Suun kautta otettava deferasiroksi 30 mg/kg/vrk kerran päivässä 77 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Magneettiresonanssikuvaus (MRI) T2* ja absoluuttinen muutos lähtötilanteesta magneettikuvauksessa T2*
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 25, 49, 77
Sydämen T2* mitattiin lyhyen akselin tasossa 4-kammioisen paikantimen leveimmästä kohdasta käyttämällä mukautettuja hengityksen pidätyksen R2*-gradienttikaikujaksoja, jotka oli mallinnettu Andersonin et al (2001) ja Westwood et al (2003) käyttämien tekniikoiden mukaan.
Perustasosta viikkoon 25, 49, 77

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötasosta mitattiin MRI R2:lla absoluuttisesta muutoksesta lähtötasosta 101 viikkoon
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 25, 49, 77
Maksan rautapitoisuuden MRI-arviointi on validoitu maksabiopsialla (St Pierre et al 2005). Tutkimukset, joissa verrattiin maksan rautapitoisuuden (LIC) T2*-arvoja biopsialla arvioituihin LIC-arvoihin, ovat vahvistaneet, että T2*-arvot heijastavat maksan rautapitoisuutta (Wood et al 2003b). Sydämen T2*-mittausten suoraa kudosvalidointia ihmisillä ei ole suoritettu, koska endomyokardiaalinen biopsia on vaarallinen ja epäluotettava sydämen raudan ylikuormituksen indikaattori (Olson et al 1989, Fitchett et al 1980). Kuitenkin on osoitettu, että sydämen T2* heijastaa tarkasti sydämen rautaa gerbiiliraudan kardiomyopatiamallissa (Wood et al 2004b). T2*-mittaukset ovat osoittaneet erinomaista skannereiden ja tutkimusten välistä toistettavuutta, mikä tekee niistä sopivia pitkittäismittaukseen (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Perustasosta viikkoon 25, 49, 77
Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ja vasemman kammion ejektiofraktion muutos lähtötasosta 101 viikkoon
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 25, 49, 77
Magneettiresonanssikuvauksella (MRI) mitattu sydämen T2* ja sydämen toiminta heijastuu vasemman ja oikean kammion ejektiofraktioon. Keskuksissa käytetään standardoitua MRI-protokollaa T2*-kuvaustekniikalle. Ammattimainen MRI-lukija tarkastaa kuvat keskitetysti.
Perustasosta viikkoon 25, 49, 77
Seerumin ferritiini ja muutokset seerumin ferritiinissä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 25, 49, 77
Seerumin ferritiini arvioidaan jokaisella opintokäynnillä. Analyysi suoritettiin Completer-populaatiossa, joka koostuu niistä osallistujista, joilla oli viikolla 77 MRI.
Perustasosta viikkoon 25, 49, 77

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis

Tutkijat

  • Päätutkija: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Päätutkija: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. helmikuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. maaliskuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. maaliskuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 15. maaliskuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670AUS04

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Deferasiroksi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa