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T2* cardiaco in pazienti beta-talassemici in trattamento con deferasirox

8 giugno 2021 aggiornato da: Novartis

Uno studio in aperto per la valutazione del T2* cardiaco in pazienti beta-talassemici in trattamento con deferasirox (ICL670) per 18 mesi

Lo scopo di questo studio è valutare le variazioni del ferro cardiaco misurate mediante MRI T2* in pazienti beta-talassemici in trattamento con deferasirox.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ambulatoriali di β-talassemia di sesso maschile o femminile in terapia trasfusionale cronica (definiti come > 8 trasfusioni all'anno)
  • Minimo a vita di 100 trasfusioni precedenti di globuli rossi concentrati
  • I pazienti attualmente in terapia chelante richiederanno un lavaggio di un giorno prima della prima dose del farmaco in studio
  • Età ≥ 10 anni
  • Le donne sessualmente attive in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo e utilizzare un metodo contraccettivo efficace o devono essere state sottoposte a isterectomia totale clinicamente documentata.

Criteri di esclusione:

  • Frazione di eiezione < 56% misurata mediante imaging di precessione libera allo stato stazionario mediante risonanza magnetica
  • Controindicazione alla risonanza magnetica, inclusi pacemaker cardiaco, clip per aneurisma cerebrale, neurostimolatore impiantato, pompa per insulina, impianto cocleare, schegge di metallo negli occhi, dispositivo intrauterino o qualsiasi altro impianto metallico incompatibile con la risonanza magnetica o claustrofobia intrattabile
  • Valori di laboratorio anormali come definiti dal protocollo
  • Evidenza clinica o di laboratorio di epatite B attiva o epatite C
  • Storia del risultato del test HIV positivo (ELISA o Western blot)
  • Ipertensione sistemica incontrollata
  • Blocco AV di secondo o terzo grado
  • Aritmie pericolose per la vita, tra cui tachicardia ventricolare sostenuta e morte improvvisa interrotta, nell'ultimo anno
  • Storia di condizioni cardiache o malattie cardiache instabili non controllate dalla terapia medica standard
  • Storia di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
  • Malattie sistemiche (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che impedirebbero il trattamento in studio
  • Gravidanza o allattamento (test di gravidanza negativo documentato richiesto per l'ingresso nello studio)
  • I pazienti arruolati in uno studio clinico in corso su deferasirox (ICL670) non possono essere ritirati per partecipare a questo studio
  • Trattamento con farmaco sperimentale sistemico nelle ultime 4 settimane o farmaco sperimentale topico negli ultimi 7 giorni
  • Altre condizioni chirurgiche o mediche che potrebbero alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco
  • Storia di non conformità a regimi medici o pazienti considerati potenzialmente inaffidabili e/o non collaborativi
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: deferasirox ogni giorno per 77 settimane
I partecipanti hanno ricevuto Deferasirox 30 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) per via orale una volta al giorno (OD), 30 minuti prima di colazione, preferibilmente ogni mattina alla stessa ora, se possibile. Le compresse di deferasirox sono state immerse in acqua o succo d'arancia o succo di mela e agitate fino a completa dispersione. Per dosi inferiori a 1 grammo (g), le compresse sono state sciolte in almeno 100 millilitri (ml) di liquido; per dosi da 1 a 3 g, le compresse sono state sciolte in almeno 200 mL. Dopo che le compresse furono completamente disintegrate, il liquido fu prontamente consumato.
Droga: Deferasirox
Deferasirox orale 30 mg/kg/giorno una volta al giorno per 77 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risonanza magnetica per immagini (MRI) T2* e variazione assoluta rispetto al basale nella MRI T2*
Lasso di tempo: Dal basale a 25, 49, 77 settimane
Il T2* cardiaco è stato misurato nel piano dell'asse corto nel punto più largo di un localizzatore a 4 camere utilizzando sequenze personalizzate di gradient echo R2* in apnea modellate sulle tecniche utilizzate da Anderson et al (2001) e Westwood et al (2003).
Dal basale a 25, 49, 77 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro epatico (LIC) è stata misurata mediante RM R2 dalla variazione assoluta rispetto al basale a 101 settimane
Lasso di tempo: Dal basale a 25, 49, 77 settimane
La valutazione MRI della concentrazione di ferro nel fegato è stata convalidata dalla biopsia epatica (St Pierre et al 2005). Gli studi che confrontano i valori di T2* della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) con la LIC valutata mediante biopsia hanno confermato che i valori di T2* riflettono il contenuto di ferro nel fegato (Wood et al 2003b). La convalida diretta del tessuto delle misurazioni del T2* cardiaco nell'uomo non è stata eseguita perché la biopsia endomiocardica è un indicatore pericoloso e inaffidabile del sovraccarico cardiaco di ferro (Olson et al 1989, Fitchett et al 1980). Tuttavia, è stato dimostrato che il T2* cardiaco riflette accuratamente il ferro cardiaco in un modello di cardiomiopatia da ferro del gerbillo (Wood et al 2004b). Le misurazioni T2* hanno mostrato un'eccellente riproducibilità inter-scanner e inter-esame, rendendole adatte per il monitoraggio longitudinale (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Dal basale a 25, 49, 77 settimane
Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) e variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra dal basale a 101 settimane
Lasso di tempo: Dal basale a 25, 49, 77 settimane
T2* cardiaco misurato mediante risonanza magnetica (MRI) e funzione cardiaca riflessa dalla frazione di eiezione del ventricolo sinistro e destro. Nei centri verrà utilizzato un protocollo MRI standardizzato per la tecnica di acquisizione T2*. Le immagini saranno riviste centralmente da un esperto lettore di risonanza magnetica.
Dal basale a 25, 49, 77 settimane
Ferritina sierica e variazioni rispetto al basale della ferritina sierica durante lo studio
Lasso di tempo: Dal basale a 25, 49, 77 settimane
La ferritina sierica sarà valutata ad ogni visita dello studio. L'analisi è stata eseguita nella popolazione Completer composta da quei partecipanti che hanno avuto una risonanza magnetica alla settimana 77.
Dal basale a 25, 49, 77 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Investigatore principale: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2006

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 novembre 2009

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 marzo 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2007

Primo Inserito (STIMA)

15 marzo 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

14 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670AUS04

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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