Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sercowe T2* u pacjentów z talasemią beta leczonych deferazyroksem

8 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Novartis

Otwarta próba oceniająca T2* serca u pacjentów z beta-talasemią leczonych deferazyroksem (ICL670) przez 18 miesięcy

Celem tego badania jest ocena zmian stężenia żelaza w sercu, mierzonego metodą MRI T2* u pacjentów z talasemią beta leczonych deferazyroksem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ambulatoryjni z talasemią β płci męskiej i żeńskiej poddawani przewlekłej transfuzji (zdefiniowanej jako > 8 transfuzji rocznie)
  • Dożywotnie minimum 100 poprzednich transfuzji krwinek czerwonych
  • Pacjenci obecnie poddawani terapii chelatowej będą wymagać jednodniowego wypłukania przed pierwszą dawką badanego leku
  • Wiek ≥ 10 lat
  • Kobiety aktywne seksualnie w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu i stosować skuteczną metodę antykoncepcji lub muszą mieć udokumentowaną klinicznie całkowitą histerektomię.

Kryteria wyłączenia:

  • Frakcja wyrzutowa < 56% zmierzona przy użyciu obrazowania precesji swobodnej w stanie stacjonarnym za pomocą MRI
  • Przeciwwskazania do MRI, w tym rozrusznik serca, klips do tętniaka mózgu, wszczepiony neurostymulator, pompa insulinowa, implant ślimakowy, metalowe drzazgi w oczach, wkładka wewnątrzmaciczna lub inne metalowe implanty niekompatybilne z MRI lub oporna na leczenie klaustrofobia
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne określone w protokole
  • Kliniczne lub laboratoryjne dowody aktywnego zapalenia wątroby typu B lub zapalenia wątroby typu C
  • Historia pozytywnego wyniku testu na obecność wirusa HIV (ELISA lub Western blot)
  • Niekontrolowane nadciśnienie układowe
  • Blok AV drugiego lub trzeciego stopnia
  • Zagrażające życiu zaburzenia rytmu, w tym utrzymujący się częstoskurcz komorowy i przerwana nagła śmierć, w ciągu ostatniego roku
  • Historia chorób serca lub niestabilna choroba serca niekontrolowana standardową terapią medyczną
  • Historia klinicznie istotnej toksyczności dla oczu związanej z chelatowaniem żelaza
  • Choroby ogólnoustrojowe (sercowo-naczyniowe, nerek, wątroby itp.), które uniemożliwiają leczenie w ramach badania
  • Ciąża lub karmienie piersią (udokumentowany negatywny wynik testu ciążowego wymagany do włączenia do badania)
  • Pacjenci włączeni do trwającego badania klinicznego deferazyroksu (ICL670) nie mogą zostać wycofani w celu wzięcia udziału w tym badaniu
  • Leczenie badanym lekiem o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu ostatnich 4 tygodni lub badanym lekiem o działaniu miejscowym w ciągu ostatnich 7 dni
  • Inny stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie dowolnego leku
  • Historia nieprzestrzegania reżimów medycznych lub pacjentów, którzy są uważani za potencjalnie niewiarygodnych i/lub niechętnych do współpracy
  • Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: deferasiroks codziennie przez 77 tygodni
Uczestnicy otrzymywali Deferasiroks w dawce 30 miligramów na kilogram dziennie (mg/kg/dobę) doustnie raz dziennie (OD), 30 minut przed śniadaniem, najlepiej o tej samej porze każdego ranka, jeśli to możliwe. Tabletki deferazyroksu wkroplono do wody, soku pomarańczowego lub soku jabłkowego i mieszano do całkowitego rozpuszczenia. W przypadku dawek mniejszych niż 1 gram (g), tabletki rozpuszczano w co najmniej 100 mililitrach (ml) płynu; w przypadku dawek od 1 do 3 g tabletki rozpuszczano w co najmniej 200 ml. Po całkowitym rozpadzie tabletek płyn był szybko spożywany.
Lek: Deferazyroks
Deferazyroks doustnie 30 mg/kg mc./dobę raz dziennie przez 77 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) T2* i bezwzględna zmiana od wartości początkowej w MRI T2*
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 25, 49, 77 tygodnia
T2* serca mierzono w płaszczyźnie krótkiej osi w najszerszym punkcie 4-komorowego lokalizatora, stosując niestandardowe sekwencje echa gradientu R2* na wstrzymanym oddechu, wzorowane na technikach stosowanych przez Andersona i wsp. (2001) oraz Westwood i wsp. (2003).
Od linii podstawowej do 25, 49, 77 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia żelaza w wątrobie (LIC) w stosunku do wartości początkowej została zmierzona za pomocą MRI R2 od zmiany bezwzględnej w stosunku do wartości wyjściowej do 101 tygodni
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 25, 49, 77 tygodnia
Ocena MRI stężenia żelaza w wątrobie została potwierdzona przez biopsję wątroby (St Pierre i wsp. 2005). Badania porównujące wartości T2* stężenia żelaza w wątrobie (LIC) z LIC ocenianym na podstawie biopsji potwierdziły, że wartości T2* odzwierciedlają zawartość żelaza w wątrobie (Wood i wsp. 2003b). Nie przeprowadzono bezpośredniej walidacji tkankowej pomiarów sercowych T2* u ludzi, ponieważ biopsja endomiokardialna jest niebezpiecznym i niewiarygodnym wskaźnikiem przeciążenia serca żelazem (Olson i wsp. 1989, Fitchett i wsp. 1980). Jednak wykazano, że sercowy T2* dokładnie odzwierciedla żelazo sercowe w modelu kardiomiopatii żelazowej myszoskoczków (Wood i wsp. 2004b). Pomiary T2* wykazały doskonałą odtwarzalność między skanerami i badaniami, dzięki czemu nadają się do monitorowania podłużnego (Westwood i wsp. 2003a, Westwood i wsp. 2003b).
Od linii podstawowej do 25, 49, 77 tygodnia
Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) i zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory od wartości początkowej do 101 tygodni
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 25, 49, 77 tygodnia
Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mierzone T2* serca i czynność serca odzwierciedlana przez frakcję wyrzutową lewej i prawej komory. W ośrodkach stosowany będzie standardowy protokół MRI dla techniki akwizycji T2*. Obrazy będą przeglądane centralnie przez eksperta w zakresie czytnika MRI.
Od linii podstawowej do 25, 49, 77 tygodnia
Ferrytyna w surowicy i zmiany od linii podstawowej w ferrytynie w surowicy podczas badania
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 25, 49, 77 tygodnia
Ferrytyna w surowicy będzie oceniana podczas każdej wizyty studyjnej. Analiza została przeprowadzona w populacji Completer składającej się z tych uczestników, którzy mieli MRI w tygodniu 77.
Od linii podstawowej do 25, 49, 77 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis

Śledczy

  • Główny śledczy: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Główny śledczy: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2006

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 listopada 2009

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 marca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

15 marca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

14 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670AUS04

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj