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T2* cardíaco en pacientes con beta-talasemia en tratamiento con deferasirox

8 de junio de 2021 actualizado por: Novartis

Un ensayo abierto que evalúa el T2* cardíaco en pacientes con beta-talasemia en tratamiento con deferasirox (ICL670) durante 18 meses

El propósito de este ensayo es evaluar los cambios en el hierro cardíaco medido por MRI T2* en pacientes con beta-talasemia tratados con deferasirox.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes ambulatorios con β-talasemia de sexo masculino o femenino en terapia transfusional crónica (definida como > 8 transfusiones por año)
  • Mínimo de por vida de 100 transfusiones anteriores de concentrados de glóbulos rojos
  • Los pacientes que actualmente reciben terapia de quelación requerirán un día de lavado antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
  • Edad ≥ 10 años
  • Las mujeres sexualmente activas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa y utilizar un método anticonceptivo eficaz, o deben haberse sometido a una histerectomía total clínicamente documentada.

Criterio de exclusión:

  • Fracción de eyección < 56 % medida usando imágenes de precesión libre en estado estacionario por resonancia magnética
  • Contraindicación para la resonancia magnética, incluidos marcapasos cardíacos, clip para aneurisma cerebral, neuroestimulador implantado, bomba de insulina, implante coclear, astillas de metal en los ojos, dispositivo intrauterino o cualquier otro implante metálico incompatible con la resonancia magnética o claustrofobia intratable.
  • Valores de laboratorio anormales según lo definido por el protocolo
  • Evidencia clínica o de laboratorio de hepatitis B o hepatitis C activa
  • Historial de resultado de prueba VIH positivo (ELISA o Western blot)
  • Hipertensión sistémica no controlada
  • Bloqueo A-V de segundo o tercer grado
  • Arritmias potencialmente mortales, incluidas taquicardia ventricular sostenida y muerte súbita abortada, en el último año
  • Historial de condiciones cardíacas o enfermedad cardíaca inestable no controlada por la terapia médica estándar
  • Antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
  • Enfermedades sistémicas (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que impedirían el tratamiento del estudio
  • Embarazo o lactancia (se requiere una prueba de embarazo negativa documentada para ingresar al estudio)
  • Los pacientes inscritos en un ensayo clínico en curso de deferasirox (ICL670) no pueden ser retirados para participar en este estudio.
  • Tratamiento con fármaco sistémico en investigación en las últimas 4 semanas o fármaco tópico en investigación en los últimos 7 días
  • Otra condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco
  • Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o pacientes que se consideran potencialmente poco confiables y/o no cooperadores
  • Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: deferasirox todos los días durante 77 semanas
Los participantes recibieron Deferasirox 30 miligramos por kilogramo por día (mg/kg/día) por vía oral una vez al día (OD), 30 minutos antes del desayuno, preferiblemente a la misma hora todas las mañanas si es posible. Las tabletas de deferasirox se colocaron en agua o jugo de naranja o jugo de manzana y se agitaron hasta que se dispersaron por completo. Para dosis inferiores a 1 gramo (g), las tabletas se disolvieron en al menos 100 mililitros (mL) de líquido; para dosis de 1 a 3 g, las tabletas se disolvieron en al menos 200 mL. Después de que las tabletas se desintegraron por completo, el líquido se consumió rápidamente.
Droga: Deferasirox
Deferasirox oral 30 mg/kg/día una vez al día durante 77 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Imágenes por resonancia magnética (MRI) T2* y cambio absoluto desde el inicio en MRI T2*
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 25, 49, 77
El T2* cardiaco se midió en el plano del eje corto en el punto más ancho de un localizador de 4 cámaras utilizando secuencias de eco de gradiente R2* personalizadas en apnea modeladas según las técnicas utilizadas por Anderson et al (2001) y Westwood et al (2003).
Desde el inicio hasta la semana 25, 49, 77

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio desde el inicio en la concentración de hierro en el hígado (LIC) se midió mediante MRI R2 desde el cambio absoluto desde el inicio hasta las 101 semanas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 25, 49, 77
La evaluación de MRI de la concentración de hierro en el hígado ha sido validada por biopsia hepática (St Pierre et al 2005). Los estudios que comparan los valores de T2* de la concentración de hierro en el hígado (LIC) con la LIC evaluada mediante biopsia han confirmado que los valores de T2* reflejan el contenido de hierro en el hígado (Wood et al 2003b). No se ha realizado la validación tisular directa de las mediciones de T2* cardíacas en seres humanos porque la biopsia endomiocárdica es un indicador peligroso y poco fiable de la sobrecarga cardíaca de hierro (Olson et al 1989, Fitchett et al 1980). Sin embargo, se ha demostrado que el T2* cardíaco refleja con precisión el hierro cardíaco en un modelo de miocardiopatía por hierro en jerbos (Wood et al 2004b). Las mediciones de T2* han mostrado una excelente reproducibilidad entre escáneres y entre exámenes, lo que las hace adecuadas para la monitorización longitudinal (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Desde el inicio hasta la semana 25, 49, 77
Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) y cambio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo desde el inicio hasta las 101 semanas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 25, 49, 77
T2* cardíaco medido por imágenes de resonancia magnética (MRI) y función cardíaca reflejada por la fracción de eyección del ventrículo izquierdo y derecho. En los centros se utilizará un protocolo de RM estandarizado para la técnica de adquisición de T2*. Las imágenes serán revisadas de forma centralizada por un lector de resonancia magnética experto.
Desde el inicio hasta la semana 25, 49, 77
Ferritina sérica y cambios desde el inicio en la ferritina sérica durante el estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 25, 49, 77
La ferritina sérica se evaluará en cada visita del estudio. El análisis se realizó en la población de Completer que consta de aquellos participantes que se sometieron a una resonancia magnética de la semana 77.
Desde el inicio hasta la semana 25, 49, 77

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Investigador principal: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2006

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de noviembre de 2009

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de noviembre de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de marzo de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2007

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

15 de marzo de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

14 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670AUS04

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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