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Kardiales T2* bei Beta-Thalassämie-Patienten unter Deferasirox-Behandlung

8. Juni 2021 aktualisiert von: Novartis

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung des kardialen T2* bei Beta-Thalassämie-Patienten, die 18 Monate lang mit Deferasirox (ICL670) behandelt wurden

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Veränderungen des kardialen Eisens, gemessen mittels MRT T2* bei Beta-Thalassämie-Patienten unter Behandlung mit Deferasirox.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ambulante männliche oder weibliche β-Thalassämie-Patienten unter chronischer Transfusionstherapie (definiert als > 8 Transfusionen pro Jahr)
  • Lebenslang mindestens 100 vorherige Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten
  • Patienten, die derzeit eine Chelat-Therapie erhalten, müssen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments einen Tag lang ausgewaschen werden
  • Alter ≥ 10 Jahre
  • Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest im Serum oder Urin haben und eine wirksame Verhütungsmethode anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie unterzogen haben.

Ausschlusskriterien:

  • Ejektionsfraktion < 56 %, gemessen unter Verwendung von MRT-Bildgebung mit freier Präzession im Steady-State
  • Kontraindikation für MRT, einschließlich Herzschrittmacher, Hirnaneurysma-Clip, implantierter Neurostimulator, Insulinpumpe, Cochlea-Implantat, Metallsplitter in den Augen, Intrauterinpessar oder andere MRT-inkompatible Metallimplantate oder hartnäckige Klaustrophobie
  • Abnormale Laborwerte wie im Protokoll definiert
  • Klinischer oder Labornachweis einer aktiven Hepatitis B oder Hepatitis C
  • HIV-positives Testergebnis in der Vorgeschichte (ELISA oder Western Blot)
  • Unkontrollierte systemische Hypertonie
  • AV-Block zweiten oder dritten Grades
  • Lebensbedrohliche Arrhythmien, einschließlich anhaltender ventrikulärer Tachykardie und abgebrochenem plötzlichem Herztod, innerhalb des letzten Jahres
  • Vorgeschichte von Herzerkrankungen oder instabiler Herzerkrankung, die nicht durch medizinische Standardtherapie kontrolliert werden
  • Klinisch relevante Augentoxizität im Zusammenhang mit Eisenchelat in der Anamnese
  • Systemerkrankungen (Herz-Kreislauf-, Nieren-, Lebererkrankungen usw.), die eine Studienbehandlung verhindern würden
  • Schwangerschaft oder Stillzeit (dokumentierter negativer Schwangerschaftstest für Studieneintritt erforderlich)
  • Patienten, die in eine laufende klinische Studie mit Deferasirox (ICL670) aufgenommen wurden, können nicht von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen werden
  • Behandlung mit systemischem Prüfpräparat innerhalb der letzten 4 Wochen oder mit topischem Prüfpräparat innerhalb der letzten 7 Tage
  • Anderer chirurgischer oder medizinischer Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung eines Arzneimittels erheblich verändern könnte
  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung von medizinischen Behandlungen oder Patienten, die als potenziell unzuverlässig und/oder nicht kooperativ angesehen werden
  • Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Deferasirox jeden Tag für 77 Wochen
Die Teilnehmer erhielten Deferasirox 30 Milligramm pro Kilogramm pro Tag (mg/kg/Tag) oral einmal täglich (OD), 30 Minuten vor dem Frühstück, möglichst jeden Morgen etwa zur gleichen Zeit. Deferasirox-Tabletten wurden in Wasser oder Orangensaft oder Apfelsaft getropft und gerührt, bis sie vollständig dispergiert waren. Für Dosen von weniger als 1 Gramm (g) wurden Tabletten in mindestens 100 Milliliter (ml) Flüssigkeit aufgelöst; für Dosen von 1 bis 3 g wurden die Tabletten in mindestens 200 ml aufgelöst. Nachdem die Tabletten vollständig zerfallen waren, wurde die Flüssigkeit sofort verbraucht.
Arzneimittel: Deferasirox
Orales Deferasirox 30 mg/kg/Tag einmal täglich für 77 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Magnetresonanztomographie (MRT) T2* und absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert in MRT T2*
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur 25., 49., 77. Woche
Das kardiale T2* wurde in der Kurzachsenebene an der breitesten Stelle eines 4-Kammer-Lokalisators unter Verwendung von benutzerdefinierten Atemanhalte-R2*-Gradientenechosequenzen gemessen, die nach Techniken modelliert wurden, die von Anderson et al. (2001) und Westwood et al. (2003) verwendet wurden.
Von der Baseline bis zur 25., 49., 77. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderung der Leber-Eisenkonzentration (LIC) gegenüber dem Ausgangswert wurde mittels MRT R2 von der absoluten Änderung gegenüber dem Ausgangswert bis 101 Wochen gemessen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur 25., 49., 77. Woche
Die MRT-Bewertung der Lebereisenkonzentration wurde durch eine Leberbiopsie validiert (St. Pierre et al. 2005). Studien, die die T2*-Werte der Lebereisenkonzentration (LIC) mit der durch Biopsie ermittelten LIC verglichen, haben bestätigt, dass die T2*-Werte den Eisengehalt der Leber widerspiegeln (Wood et al. 2003b). Eine direkte Gewebevalidierung von kardialen T2*-Messungen beim Menschen wurde nicht durchgeführt, da die Endomyokardbiopsie ein gefährlicher und unzuverlässiger Indikator für eine kardiale Eisenüberladung ist (Olson et al. 1989, Fitchett et al. 1980). Es wurde jedoch gezeigt, dass das kardiale T2* das kardiale Eisen in einem Rennmaus-Eisen-Kardiomyopathiemodell genau widerspiegelt (Wood et al. 2004b). T2*-Messungen haben eine hervorragende Reproduzierbarkeit zwischen Scannern und Untersuchungen gezeigt, wodurch sie sich für eine Längsschnittüberwachung eignen (Westwood et al. 2003a, Westwood et al. 2003b).
Von der Baseline bis zur 25., 49., 77. Woche
Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) und Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion vom Ausgangswert bis 101 Wochen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur 25., 49., 77. Woche
Mittels Magnetresonanztomographie (MRT) gemessenes kardiales T2* und Herzfunktion, reflektiert durch die Ejektionsfraktion des linken und rechten Ventrikels. In den Zentren wird ein standardisiertes MRT-Protokoll für die T2*-Erfassungstechnik verwendet. Die Bilder werden zentral von einem MRT-Experten überprüft.
Von der Baseline bis zur 25., 49., 77. Woche
Serumferritin und Veränderungen des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert während der Studie
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur 25., 49., 77. Woche
Das Serumferritin wird bei jedem Studienbesuch bestimmt. Die Analyse wurde in der Completer-Population durchgeführt, die aus jenen Teilnehmern besteht, die in Woche 77 ein MRT hatten.
Von der Baseline bis zur 25., 49., 77. Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis

Ermittler

  • Hauptermittler: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Hauptermittler: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2006

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2009

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. März 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

15. März 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

14. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670AUS04

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