Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cardiac T2* hos beta-thalassemipasienter på Deferasirox-behandling

8. juni 2021 oppdatert av: Novartis

En åpen studie som evaluerer hjerte-T2* hos beta-thalassemipasienter på Deferasirox (ICL670)-behandling i 18 måneder

Formålet med denne studien er å evaluere endringer i hjertejern målt ved MR T2* hos beta-thalassemipasienter med deferasirox-behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige β-thalassemia polikliniske pasienter på kronisk transfusjonsterapi (definert som > 8 transfusjoner per år)
  • Levetid minimum 100 tidligere pakket røde blodlegemer
  • Pasienter som for tiden er på kelatbehandling vil kreve en dag utvasking før den første dosen av studiemedikamentet
  • Alder ≥ 10 år
  • Seksuelt aktive kvinner i fertil alder må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest og bruke en effektiv prevensjonsmetode, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi.

Ekskluderingskriterier:

  • Ejeksjonsfraksjon < 56 % målt ved bruk av steady-state fri presesjonsavbildning ved MR
  • Kontraindikasjon for MR, inkludert pacemaker, hjerneaneurismeklips, implantert nevrostimulator, insulinpumpe, cochleaimplantat, metallskiver i øynene, intrauterin enhet eller andre MR-inkompatible metallimplantater eller intraktabel klaustrofobi
  • Unormale laboratorieverdier som definert av protokollen
  • Klinisk eller laboratoriebevis for aktiv hepatitt B eller hepatitt C
  • Anamnese med HIV-positive testresultat (ELISA eller Western blot)
  • Ukontrollert systemisk hypertensjon
  • Andre eller tredje grads A-V-blokk
  • Livstruende arytmier, inkludert vedvarende ventrikkeltakykardi og avbrutt plutselig død, i løpet av det siste året
  • Anamnese med hjertetilstander eller ustabil hjertesykdom som ikke kontrolleres av standard medisinsk behandling
  • Anamnese med klinisk relevant okulær toksisitet relatert til jernkelering
  • Systemiske sykdommer (kardiovaskulær, nyre, lever, etc.) som ville forhindre studiebehandling
  • Graviditet eller amming (dokumentert negativ graviditetstest kreves for studiestart)
  • Pasienter som er registrert i en pågående klinisk studie med deferasirox (ICL670) kan ikke trekkes tilbake for å delta i denne studien
  • Behandling med systemisk undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 4 ukene eller lokalt undersøkelsesmiddel innen de siste 7 dagene
  • Andre kirurgiske eller medisinske tilstander som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av medikamenter
  • Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer eller pasienter som anses som potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige
  • Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: deferasirox hver dag i 77 uker
Deltakerne fikk Deferasirox 30 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) oralt én gang daglig (OD), 30 minutter før frokost, helst rundt samme tid hver morgen hvis mulig. Deferasirox-tabletter ble droppet i vann eller appelsinjuice, eller eplejuice og omrørt til de var fullstendig spredt. For doser mindre enn 1 gram (g) ble tabletter oppløst i minst 100 milliliter (ml) væske; for doser på 1 til 3 g ble tablettene oppløst i minst 200 ml. Etter at tablettene var fullstendig desintegrert, ble væsken umiddelbart konsumert.
Legemiddel: Deferasirox
Oral deferasirox 30 mg/kg/dag én gang daglig i 77 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Magnetic Resonance Imaging (MRI) T2* og absolutt endring fra baseline i MR T2*
Tidsramme: Fra baseline til uke 25, 49, 77
Cardiac T2* ble målt i kortakseplanet på det bredeste punktet av en 4-kammer lokalisator ved å bruke tilpassede pustholdende R2* gradientekkosekvenser modellert etter teknikker brukt av Anderson et al (2001) og Westwood et al (2003).
Fra baseline til uke 25, 49, 77

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) ble målt ved MR R2 fra absolutt endring fra baseline til 101 uker
Tidsramme: Fra baseline til uke 25, 49, 77
MR-evaluering av leverens jernkonsentrasjon har blitt validert ved leverbiopsi (St Pierre et al 2005). Studier som sammenligner T2*-verdier av leverjernkonsentrasjon (LIC) med LIC, vurdert ved biopsi, har bekreftet at T2*-verdier reflekterer leverens jerninnhold (Wood et al 2003b). Direkte vevsvalidering av hjerte-T2*-målinger hos mennesker er ikke utført fordi endomyokardiell biopsi er en farlig og upålitelig indikator på hjerteoverbelastning av jern (Olson et al 1989, Fitchett et al 1980). Det er imidlertid vist at hjerte-T2* nøyaktig reflekterer hjertejern i en kardiomyopatimodell for gerbiljern (Wood et al 2004b). T2*-målinger har vist utmerket reproduserbarhet mellom skannere og undersøkelser, noe som gjør dem egnet for langsgående overvåking (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Fra baseline til uke 25, 49, 77
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) og endring i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon fra baseline til 101 uker
Tidsramme: Fra baseline til uke 25, 49, 77
Magnetic resonance imaging (MRI)-målt hjerte T2* og hjertefunksjon reflektert av venstre og høyre ventrikkel ejeksjonsfraksjon. En standardisert MR-protokoll for T2*-innsamlingsteknikk vil bli brukt i sentrene. Bildene vil bli vurdert sentralt av en ekspert MR-leser.
Fra baseline til uke 25, 49, 77
Serumferritin og endringer fra baseline i serumferritin under studien
Tidsramme: Fra baseline til uke 25, 49, 77
Serumferritin vil bli vurdert ved hvert studiebesøk. Analyse ble utført i Completer-populasjonen består av de deltakerne som hadde en uke 77 MR.
Fra baseline til uke 25, 49, 77

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Hovedetterforsker: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2006

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. november 2009

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. november 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mars 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2007

Først lagt ut (ANSLAG)

15. mars 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

14. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670AUS04

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Overbelastning av jern

Kliniske studier på Deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere