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T2* cardíaco em pacientes com talassemia beta em tratamento com deferasirox

8 de junho de 2021 atualizado por: Novartis

Um estudo aberto avaliando T2* cardíaco em pacientes com beta-talassemia em tratamento com deferasirox (ICL670) por 18 meses

O objetivo deste estudo é avaliar as mudanças no ferro cardíaco conforme medido por MRI T2* em pacientes com talassemia beta em tratamento com deferasirox.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes ambulatoriais masculinos ou femininos com β-talassemia em terapia transfusional crônica (definido como > 8 transfusões por ano)
  • Mínimo de 100 transfusões anteriores de glóbulos vermelhos
  • Os pacientes atualmente em terapia de quelação precisarão de uma lavagem de um dia antes da primeira dose do medicamento do estudo
  • Idade ≥ 10 anos
  • As mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo e usar um método eficaz de contracepção, ou devem ter sido submetidas a histerectomia total clinicamente documentada.

Critério de exclusão:

  • Fração de ejeção < 56% medida usando imagens de precessão livre em estado estacionário por ressonância magnética
  • Contra-indicação para ressonância magnética, incluindo marcapasso cardíaco, clipe de aneurisma cerebral, neuroestimulador implantado, bomba de insulina, implante coclear, lascas de metal nos olhos, dispositivo intrauterino ou qualquer outro implante de metal incompatível com ressonância magnética ou claustrofobia intratável
  • Valores laboratoriais anormais conforme definido pelo protocolo
  • Evidência clínica ou laboratorial de hepatite B ou hepatite C ativa
  • Histórico de resultado de teste HIV positivo (ELISA ou Western blot)
  • Hipertensão sistêmica não controlada
  • Bloqueio AV de segundo ou terceiro grau
  • Arritmias com risco de vida, incluindo taquicardia ventricular sustentada e morte súbita abortada, no último ano
  • Histórico de condições cardíacas ou doença cardíaca instável não controlada por terapia médica padrão
  • História de toxicidade ocular clinicamente relevante relacionada à quelação de ferro
  • Doenças sistêmicas (cardiovasculares, renais, hepáticas, etc.) que impediriam o tratamento do estudo
  • Gravidez ou amamentação (teste de gravidez negativo documentado necessário para entrada no estudo)
  • Os pacientes inscritos em um ensaio clínico em andamento de deferasirox (ICL670) não podem ser retirados para participar deste estudo
  • Tratamento com medicamento experimental sistêmico nas últimas 4 semanas ou medicamento experimental tópico nos últimos 7 dias
  • Outra condição cirúrgica ou médica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de qualquer droga
  • Histórico de não adesão a regimes médicos ou pacientes considerados potencialmente não confiáveis ​​e/ou não cooperativos
  • Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: deferasirox todos os dias durante 77 semanas
Os participantes receberam Deferasirox 30 miligramas por quilograma por dia (mg/kg/dia) por via oral uma vez ao dia (OD), 30 minutos antes do café da manhã, de preferência na mesma hora todas as manhãs, se possível. Os comprimidos de deferasirox foram colocados em água ou suco de laranja ou suco de maçã e mexidos até completa dispersão. Para doses inferiores a 1 grama (g), os comprimidos foram dissolvidos em pelo menos 100 mililitros (mL) de líquido; para doses de 1 a 3 g, os comprimidos foram dissolvidos em pelo menos 200 mL. Depois que os comprimidos foram totalmente desintegrados, o líquido foi prontamente consumido.
Medicamento: Deferasirox
Deferasirox oral 30 mg/kg/dia uma vez por dia durante 77 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Imagem por Ressonância Magnética (MRI) T2* e Alteração Absoluta da Linha de Base em MRI T2*
Prazo: Da linha de base até 25, 49, 77 semanas
O T2* cardíaco foi medido no plano de eixo curto no ponto mais largo de um localizador de 4 câmaras usando sequências personalizadas de gradiente R2* em apneia modeladas com base nas técnicas usadas por Anderson et al (2001) e Westwood et al (2003).
Da linha de base até 25, 49, 77 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A alteração da linha de base na concentração de ferro no fígado (LIC) foi medida por MRI R2 da alteração absoluta da linha de base até 101 semanas
Prazo: Da linha de base até 25, 49, 77 semanas
A avaliação por ressonância magnética da concentração de ferro no fígado foi validada por biópsia hepática (St Pierre et al 2005). Estudos comparando os valores T2* da concentração de ferro hepático (LIC) com LIC avaliados por biópsia confirmaram que os valores T2* refletem o conteúdo hepático de ferro (Wood et al 2003b). A validação tecidual direta das medições cardíacas de T2* em humanos não foi realizada porque a biópsia endomiocárdica é um indicador perigoso e não confiável de sobrecarga cardíaca de ferro (Olson et al. 1989, Fitchett et al. 1980). No entanto, foi demonstrado que o T2* cardíaco reflete com precisão o ferro cardíaco em um modelo de cardiomiopatia de ferro gerbil (Wood et al 2004b). As medições T2* mostraram excelente reprodutibilidade inter-scanner e inter-exame, tornando-as adequadas para monitoramento longitudinal (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Da linha de base até 25, 49, 77 semanas
Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo (LVEF) e Alteração na Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo desde o início até 101 semanas
Prazo: Da linha de base até 25, 49, 77 semanas
T2* cardíaco medido por ressonância magnética (MRI) e função cardíaca refletida pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo e direito. Um protocolo de ressonância magnética padronizado para a técnica de aquisição T2* será usado nos centros. As imagens serão revisadas centralmente por um especialista em ressonância magnética.
Da linha de base até 25, 49, 77 semanas
Ferritina sérica e alterações da linha de base na ferritina sérica durante o estudo
Prazo: Da linha de base até 25, 49, 77 semanas
A ferritina sérica será avaliada em cada visita do estudo. A análise foi realizada na população do Completer, composta pelos participantes que fizeram uma ressonância magnética na semana 77.
Da linha de base até 25, 49, 77 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Investigador principal: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2006

Conclusão Primária (REAL)

1 de novembro de 2009

Conclusão do estudo (REAL)

1 de novembro de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de março de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de março de 2007

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

15 de março de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

14 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de junho de 2021

Última verificação

1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670AUS04

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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