Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cardiale T2* bij bèta-thalassemiepatiënten die met Deferasirox worden behandeld

8 juni 2021 bijgewerkt door: Novartis

Een open-label onderzoek ter evaluatie van cardiale T2* bij bèta-thalassemiepatiënten die gedurende 18 maanden met Deferasirox (ICL670) werden behandeld

Het doel van deze studie is het evalueren van veranderingen in hartijzer zoals gemeten met MRI T2* bij patiënten met bètathalassemie die met deferasirox worden behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke poliklinische patiënten met β-thalassemie die chronische transfusietherapie ondergaan (gedefinieerd als > 8 transfusies per jaar)
  • Levenslange minimum van 100 eerdere verpakte rode bloedceltransfusies
  • Patiënten die momenteel chelatietherapie ondergaan, hebben een wash-out van één dag nodig voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Leeftijd ≥ 10 jaar
  • Seksueel actieve vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben en een effectieve anticonceptiemethode gebruiken, of ze moeten een klinisch gedocumenteerde totale hysterectomie hebben ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

  • Ejectiefractie < 56 % gemeten met behulp van steady-state vrije precessiebeeldvorming door MRI
  • Contra-indicatie voor MRI, inclusief pacemaker, hersenaneurysmaclip, geïmplanteerde neurostimulator, insulinepomp, cochleair implantaat, metalen splinters in de ogen, intra-uterien apparaat of andere MRI-incompatibele metalen implantaten of hardnekkige claustrofobie
  • Abnormale laboratoriumwaarden zoals gedefinieerd in het protocol
  • Klinisch of laboratoriumbewijs van actieve hepatitis B of hepatitis C
  • Geschiedenis van HIV-positief testresultaat (ELISA of Western blot)
  • Ongecontroleerde systemische hypertensie
  • Tweede- of derdegraads AV-blok
  • Levensbedreigende aritmieën, waaronder aanhoudende ventriculaire tachycardie en afgebroken plotselinge dood, in het afgelopen jaar
  • Geschiedenis van hartaandoeningen of onstabiele hartziekte die niet onder controle is met standaard medische therapie
  • Geschiedenis van klinisch relevante oculaire toxiciteit gerelateerd aan ijzerchelatie
  • Systemische ziekten (cardiovasculair, nier, lever, etc.) die studiebehandeling zouden verhinderen
  • Zwangerschap of borstvoeding (gedocumenteerde negatieve zwangerschapstest vereist voor deelname aan de studie)
  • Patiënten die deelnemen aan een lopend klinisch onderzoek met deferasirox (ICL670) kunnen niet worden teruggetrokken om deel te nemen aan dit onderzoek
  • Behandeling met systemisch onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 4 weken of actueel onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 7 dagen
  • Andere chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van een geneesmiddel aanzienlijk kan veranderen
  • Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes of patiënten die als mogelijk onbetrouwbaar en/of niet meewerkend worden beschouwd
  • Er kunnen andere in-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: deferasirox elke dag gedurende 77 weken
Deelnemers kregen Deferasirox 30 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) oraal eenmaal daags (OD), 30 minuten voor het ontbijt, bij voorkeur elke ochtend rond dezelfde tijd indien mogelijk. Deferasirox-tabletten werden in water of sinaasappelsap of appelsap gedruppeld en geroerd totdat ze volledig waren opgelost. Voor doses van minder dan 1 gram (g) werden tabletten opgelost in ten minste 100 milliliter (ml) vloeistof; voor doses van 1 tot 3 g werden tabletten opgelost in minimaal 200 ml. Nadat de tabletten volledig waren uiteengevallen, werd de vloeistof onmiddellijk geconsumeerd.
Geneesmiddel: Deferasirox
Orale deferasirox 30 mg/kg/dag eenmaal daags gedurende 77 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Magnetic Resonance Imaging (MRI) T2* en absolute verandering ten opzichte van baseline in MRI T2*
Tijdsspanne: Van basislijn tot 25, 49, 77 weken
Cardiale T2* werd gemeten in het vlak van de korte as op het breedste punt van een 4-kamer lokalisator met behulp van op maat gemaakte R2*-gradiënt-echosequenties die zijn gemodelleerd naar technieken die zijn gebruikt door Anderson et al (2001) en Westwood et al (2003).
Van basislijn tot 25, 49, 77 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in leverijzerconcentratie (LIC) werd gemeten met MRI R2 van absolute verandering van baseline tot 101 weken
Tijdsspanne: Van basislijn tot 25, 49, 77 weken
MRI-evaluatie van de ijzerconcentratie in de lever is gevalideerd door leverbiopsie (St Pierre et al 2005). Studies die de T2*-waarden van de ijzerconcentratie in de lever (LIC) vergelijken met de LIC zoals bepaald door biopsie, hebben bevestigd dat de T2*-waarden het ijzergehalte in de lever weerspiegelen (Wood et al 2003b). Directe weefselvalidatie van cardiale T2*-metingen bij mensen is niet uitgevoerd omdat endomyocardiale biopsie een gevaarlijke en onbetrouwbare indicator is van cardiale ijzerstapeling (Olson et al. 1989, Fitchett et al. 1980). Er is echter aangetoond dat T2* in het hart het hartijzer nauwkeurig weergeeft in een gerbil-ijzer-cardiomyopathiemodel (Wood et al 2004b). T2*-metingen hebben uitstekende interscanner- en interonderzoekreproduceerbaarheid aangetoond, waardoor ze geschikt zijn voor longitudinale monitoring (Westwood et al 2003a, Westwood et al 2003b).
Van basislijn tot 25, 49, 77 weken
Linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) en verandering in linkerventrikel-ejectiefractie vanaf baseline tot 101 weken
Tijdsspanne: Van basislijn tot 25, 49, 77 weken
Met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) gemeten cardiale T2* en hartfunctie weerspiegeld door de ejectiefractie van de linker en rechter ventrikel. In de centra zal een gestandaardiseerd MRI-protocol voor T2*-acquisitietechniek worden gebruikt. De beelden worden centraal beoordeeld door een deskundige MRI-lezer.
Van basislijn tot 25, 49, 77 weken
Serumferritine en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine tijdens de studie
Tijdsspanne: Van basislijn tot 25, 49, 77 weken
Serumferritine zal bij elk studiebezoek worden beoordeeld. De analyse werd uitgevoerd in de Completer-populatie, bestaande uit de deelnemers die een MRI in week 77 hadden.
Van basislijn tot 25, 49, 77 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Thomas Coates, MD, Childresn's Hospital of Los Angeles
  • Hoofdonderzoeker: Paul Harmatz, MD, Children's Hospital and Research Center at Oakland

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2006

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2009

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 maart 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2007

Eerst geplaatst (SCHATTING)

15 maart 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

14 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670AUS04

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op IJzer overbelasting

Klinische onderzoeken op Deferasirox

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren