接受地拉罗司治疗的β-地中海贫血患者的心脏 T2*
2021年6月8日 更新者：Novartis
一项评估接受地拉罗司 (ICL670) 治疗 18 个月的 β-地中海贫血患者心脏 T2* 的开放标签试验
该试验的目的是评估接受地拉罗司治疗的 β 地中海贫血患者通过 MRI T2* 测量的心脏铁的变化。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 接受慢性输血治疗的男性或女性 β-地中海贫血门诊患者（定义为每年 > 8 次输血）
- 一生至少输过 100 次浓缩红细胞
- 目前接受螯合疗法的患者需要在第一次研究药物给药前进行一天的清洗
- 年龄 ≥ 10 岁
- 有生育能力的性活跃女性必须进行血清或尿液妊娠试验阴性并使用有效的避孕方法，或者必须进行有临床记录的全子宫切除术。
排除标准：
- 射血分数 < 56 % 使用 MRI 稳态自由进动成像测量
- MRI 禁忌症，包括心脏起搏器、脑动脉瘤夹、植入式神经刺激器、胰岛素泵、人工耳蜗、眼睛中的金属碎片、宫内节育器或任何其他 MRI 不兼容的金属植入物或顽固性幽闭恐惧症
- 协议定义的异常实验室值
- 活动性乙型肝炎或丙型肝炎的临床或实验室证据
- HIV 阳性检测结果的历史（ELISA 或 Western blot）
- 不受控制的全身性高血压
- 二度或三度 A-V 阻滞
- 在过去一年内发生过危及生命的心律失常，包括持续性室性心动过速和猝死
- 标准药物治疗无法控制的心脏病史或不稳定心脏病史
- 与铁螯合相关的临床相关眼部毒性史
- 会妨碍研究治疗的全身性疾病（心血管、肾脏、肝脏等）
- 怀孕或母乳喂养（研究进入所需的记录为阴性的妊娠试验）
- 参加正在进行的地拉罗司 (ICL670) 临床试验的患者不能为了参与本研究而退出
- 在过去 4 周内使用全身性研究药物治疗或在过去 7 天内使用局部研究药物治疗
- 可能显着改变任何药物的吸收、分布、代谢或排泄的其他手术或医疗状况
- 不遵守医疗方案的历史或被认为可能不可靠和/或不合作的患者
- 其他纳入/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：每天地拉罗司 77 周
参与者在早餐前 30 分钟口服地拉罗司 30 毫克/公斤/天 (mg/kg/天)，每天一次 (OD)，如果可能，最好在每天早上大约同一时间服用。
将地拉罗司片滴入水或橙汁或苹果汁中并搅拌直至完全分散。
对于小于 1 克 (g) 的剂量，将片剂溶解在至少 100 毫升 (mL) 的液体中；对于 1 至 3 g 的剂量，片剂溶解在至少 200 mL 中。
片剂完全崩解后，立即服用液体。
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口服地拉罗司 30mg/kg/天，每天一次，持续 77 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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磁共振成像 (MRI) T2* 和 MRI T2* 相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到第 25、49、77 周
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使用定制的屏气 R2* 梯度回波序列在 4 腔定位器最宽点的短轴平面中测量心脏 T2*，该序列仿照 Anderson 等人 (2001) 和 Westwood 等人 (2003) 使用的技术建模。
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从基线到第 25、49、77 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到 101 周的绝对变化，通过 MRI R2 测量肝脏铁浓度 (LIC) 相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 25、49、77 周
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肝脏铁浓度的 MRI 评估已通过肝脏活检得到验证（St Pierre 等人 2005）。
将肝脏铁浓度 (LIC) 的 T2* 值与通过活组织检查评估的 LIC 进行比较的研究证实，T2* 值反映了肝脏铁含量（Wood 等人，2003 年 b）。
尚未对人类心脏 T2* 测量进行直接组织验证，因为心内膜心肌活检是心脏铁过载的危险且不可靠的指标（Olson 等人 1989 年，Fitchett 等人 1980 年）。
然而，已经表明心脏 T2* 准确地反映了沙鼠铁心肌病模型中的心脏铁（Wood 等人 2004b）。
T2* 测量显示出出色的扫描仪间和检查间再现性，使其适用于纵向监测（Westwood 等人 2003a，Westwood 等人 2003b）。
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从基线到第 25、49、77 周
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左心室射血分数 (LVEF) 和左心室射血分数从基线到 101 周的变化
大体时间：从基线到第 25、49、77 周
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磁共振成像 (MRI) 测量的心脏 T2* 和左右心室射血分数反映的心脏功能。
这些中心将使用用于 T2* 采集技术的标准化 MRI 协议。
图像将由专家 MRI 阅读器集中审查。
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从基线到第 25、49、77 周
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研究期间血清铁蛋白和血清铁蛋白相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 25、49、77 周
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将在每次研究访问时评估血清铁蛋白。
分析是在完成者人群中进行的，完成者人群由那些进行了 77 周 MRI 的参与者组成。
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从基线到第 25、49、77 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Thomas Coates, MD、Childresn's Hospital of Los Angeles
- 首席研究员：Paul Harmatz, MD、Children's Hospital and Research Center at Oakland
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Wood JC, Glynos T, Thompson A, Giardina P, Harmatz P, Kang BP, Paley C, Coates TD. Relationship between labile plasma iron, liver iron concentration and cardiac response in a deferasirox monotherapy trial. Haematologica. 2011 Jul;96(7):1055-8. doi: 10.3324/haematol.2010.032862. Epub 2011 Mar 10.
- Wood JC, Kang BP, Thompson A, Giardina P, Harmatz P, Glynos T, Paley C, Coates TD. The effect of deferasirox on cardiac iron in thalassemia major: impact of total body iron stores. Blood. 2010 Jul 29;116(4):537-43. doi: 10.1182/blood-2009-11-250308. Epub 2010 Apr 26.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2006年2月1日
初级完成 (实际的)
2009年11月1日
研究完成 (实际的)
2009年11月1日
研究注册日期
首次提交
2007年3月13日
首先提交符合 QC 标准的
2007年3月13日
首次发布 (估计)
2007年3月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月8日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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