Hurtigt skifte fra flolan til remodulin i ambulatoriet
12. december 2023 opdateret af: United Therapeutics
Hurtigt skift fra intravenøs epoprostenol til intravenøs Remodulin® (Treprostinil Sodium) hos patienter med stabil pulmonal arteriel hypertension i ambulatoriet: sikkerhed, effekt og behandlingstilfredshed
Formålet med denne 8-ugers undersøgelse er at sammenligne virkningerne af at skifte fra behandling med epoprostenol eller Flolan til IV Remodulin.
Denne undersøgelse vil også vurdere, hvilken effekt et skift til Remodulin vil have på patienternes tilfredshed med deres behandling og indvirkning på livskvaliteten.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Pulmonal arteriel hypertension (PAH), der er defineret som en stigning i pulmonal arterielt tryk og pulmonal vaskulær modstand, er en alvorlig hæmodynamisk abnormitet, der er fælles for en række sygdomme og syndromer. Forhøjet pulmonalt arterielt tryk forårsager en stigning i højre ventrikulær afterload, forringer højre ventrikelfunktion og fører i sidste ende til inaktivitet og død. Målet med PAH-behandling er at forlænge overlevelsestiden, at lindre symptomer på PAH og at forbedre sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL).
Remodulin® (treprostinilnatrium), en stabil analog af prostacyclin, besidder potente pulmonale og systemiske vasodilatatoriske og blodpladeantiaggregerende virkninger in vitro og in vivo. For nylig modtog Remodulin FDA-godkendelse til intravenøs terapi baseret på bioækvivalens af IV og SC administrationsveje. Remodulin er mere kemisk stabilt end epoprostenol og kan tilbyde potentielle sikkerheds- og bekvemmelighedsfordele sammenlignet med intravenøs epoprostenol, som kan påvirke sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) og/eller patienttilfredshed. I modsætning til epoprostenol behøver Remodulin ikke at blive blandet dagligt og er stabilt ved stuetemperatur, hvilket eliminerer behovet for isposer. Da Remodulin forbliver i kroppen i længere tid end epoprostenol (4 timer i stedet for mindre end 5 minutter), er der mindre risiko for kardiovaskulær kollaps fra en pludselig afbrydelse af infusionen, såsom en tilstopning af ledningen. I et åbent studie i Europa blev patienter, der brugte en type bærbar medicinpumpe kaldet CADD Legacy-pumpen, hurtigt skiftet fra Flolan til Remodulin uden alvorlige bivirkninger. Denne undersøgelse vil undersøge virkningerne af at skifte fra behandling med epoprostenol eller Flolan til IV Remodulin og sammenligne ændringer i HRQOL og behandlingstilfredshed før og efter hurtigt skifte fra epoprostenol til Remodulin hos patienter med pulmonal hypertension ved hjælp af CADD legacy pumpen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
7
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Være mellem 18 år og 70 år
- Være mand eller, hvis kvinde, være fysiologisk ude af stand til at føde eller praktisere en acceptabel præventionsmetode (kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest).
- Har en aktuel World Health Organization (WHO) funktionel klassifikation af II-III status
- Diagnose af en af følgende WHO-klassifikationer af pulmonal hypertension: Gruppe 1 pulmonal arteriel hypertension (IPAH, FPAH, APAH); Gruppe 3 pulmonal hypertension forbundet med lungesygdom (mild interstitiel lungesygdom forbundet med dominerende træk ved højre hjertesvigt som set i gruppe 1 PAH-patienter); Gruppe 4 pulmonal hypertension på grund af kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension (CTEPH)
- Efter investigatorens mening skal du være hæmodynamisk stabil uden tegn eller symptomer på sygdomsprogression
- Få intravenøs epoprostenolbehandling i mindst tre måneder og en stabil dosis i mindst en måned før baseline.
- Hav et centralt intravenøst kateter på plads.
- Hav en basislinje på seks minutters gangafstand på mindst 150 meter.
- Være optimalt behandlet med konventionel pulmonal hypertensionsbehandling og klinisk stabil i mindst en måned før baseline-vurderinger.
- Vær mentalt og fysisk i stand til at lære at administrere Remodulin ved hjælp af en intravenøs infusionspumpe.
Ekskluderingskriterier:
- Være en ammende eller gravid kvinde
- Har fået en ny type kronisk terapi (herunder, men ikke begrænset til ilt, en anden kategori af vasodilatorer, et diuretikum, digoxin, bosentan, sildenafil) for pulmonal hypertension tilføjet inden for den sidste måned.
- Få enhver PAH-medicin afbrudt inden for ugen før studiestart.
- Modtaget prostacyclin eller prostacyclinanalog undtagen epoprostenol inden for de seneste 3 måneder.
- Har en igangværende central venelinjeinfektion inden for de seneste 30 dage.
- Har tegn på overvejende venstresidig hjertesygdom
- Har nogen anden sygdom, der er forbundet med pulmonal hypertension (f. seglcelleanæmi, schistosomiasis).
- Har en muskuloskeletal lidelse (f. arthritis, kunstige ben osv.) eller enhver anden sygdom, som menes at begrænse ambulation, eller være forbundet til en maskine, som ikke er bærbar.
- Har ukontrolleret systemisk hypertension som påvist ved et systolisk blodtryk større end 160 mmHg eller diastolisk blodtryk større end 100 mmHg.
- Får et forsøgslægemiddel, har installeret et forsøgsudstyr eller har deltaget i et forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage.
- Har tilstedeværelsen af enhver fysiologisk eller psykologisk tilstand, der kontraindikerer administration af Remodulin.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: treprostinilnatrium
alle forsøgspersoner havde skiftet fra IV epoprostenol til IV treprostinilnatrium
|
hurtigt skifte fra intravenøs epoprostenol på CADD ambulatorisk pumpe til intravenøs treprostinilnatrium
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i seks minutters gangafstand
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Baseline og uge 8
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i WHOs funktionelle klassifikation
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Klasse I: Ingen begrænsning af fysisk aktivitet.
Klasse II: Let begrænsning af fysisk aktivitet.
Klasse III: Markant begrænsning af fysisk aktivitet.
Klasse IV: Manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden symptomer.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i Borg Dyspnø-score umiddelbart efter seks minutters gang
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Borg Dyspnø-score er en 10-punkts skala, der vurderer det maksimale niveau af dyspnø, der opleves efter seks-minutters gangtesten.
Score varierer fra 0 (for den bedste tilstand) til 10 (for den dårligste tilstand).
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i score på Cambridge Pulmonal Hypertension Outcome Review (CAMPHOR)
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR), et valideret PAH-specifikt instrument bestående af 65 elementer, der bruges til at vurdere symptomer, funktion og livskvalitet.
Spørgeskemaet er opdelt i tre sektioner; Symptomer (score 0-25; høj score indikerer flere symptomer), aktivitet (score 0-30; lav score indikerer god funktion) og livskvalitet (0-25; høj score indikerer dårlig livskvalitet).
Summen af disse score svarer til den samlede score (0-80).
I CAMPHOR-scorerne indikerer lavere score forbedringer.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i score på behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM), et valideret generisk mål for behandlingstilfredshed, der består af 14 Likert-responselementer, der omfatter fire domæner: Effektivitet, Bivirkninger, Bekvemmelighed og Global Tilfredshed.
TSQM blev afsluttet ved baseline og i uge 8.
TSQM består af 13 elementer, der udgjorde tre specifikke skalaer (Effektivitet, Bivirkninger, Bekvemmelighed) og en global tilfredshedsskala.
TSQM-elementer skaleres ved hjælp af enten en 5-punkts eller 7-punkts skala.
Fem-punkts skalaer bruges til endimensionel kontinua (f.eks.
ekstremt tilfreds til slet ikke), mens 7-punkts skalaer bruges til bipolar kontinua (f.eks. ekstremt positiv til ekstremt negativ.
Ikke-neutrale midtpunkter bruges til 7-punkts skalaer, hvilket resulterer i et større udvalg af positive svarmuligheder end negative muligheder for disse elementer.
Skalaresultater omdannes til scores fra 0 til 100, hvor en højere score indikerer mere tilfredshed.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i samlet ugentlig tid brugt med de specifikke aktiviteter forbundet med intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
En lægemiddeladministrationsaktivitetsdagbog, der bruges af forsøgspersoner til i detaljer at registrere mængden af tid (i minutter), der bruges på specifikt definerede lægemiddelforberedelse/administrationsaktiviteter (f.eks.
fortynding af lægemiddel, klargøring af reservoir og skift af slange) blev afsluttet over en 7-dages periode under screeningsperioden, mens den var på epoprostenol og gentaget i uge 7 efter overgang til Remodulin.
Lægemiddeladministrationsaktiviteter Dagbogsresultater rapporteres som gennemsnitlig tid pr. uge brugt på lægemiddeladministrationsaktiviteter
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i PAH tegn og symptomer - træthed
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af træthed blev dokumenteret.
Hvis tilstede, blev intensiteten af træthed vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring fra i tegn og symptomer på PAH-ødem
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelsen eller fraværet af ødem blev dokumenteret.
Hvis det var til stede, blev intensiteten af ødemet vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i tegn og symptomer på PAH - Dyspnø
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af dyspnø blev dokumenteret.
Hvis det var til stede, blev intensiteten af dyspnø vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i tegn og symptomer på PAH-Orthopnea
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af ortopnø blev dokumenteret.
Hvis den var til stede, blev intensiteten af ortopnø vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i tegn og symptomer på PAH- Svimmelhed
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af svimmelhed blev dokumenteret.
Hvis tilstede, blev intensiteten af svimmelhed vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i tegn og symptomer på PAH-synkope
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelsen eller fraværet af synkope blev dokumenteret.
Hvis det var til stede, blev intensiteten af synkope vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Ændring i tegn og symptomer på PAH-brystsmerter
Tidsramme: Baseline og uge 8
|
Tilstedeværelse eller fravær af brystsmerter blev dokumenteret.
Hvis tilstede, blev intensiteten af brystsmerter vurderet som mild, moderat eller svær.
|
Baseline og uge 8
|
|
Spørgeskema for patientindtryk af forandring
Tidsramme: Uge 8
|
Et Patient Global Impression of Change-spørgeskema, som består af tre punkter, der beder forsøgspersonen om at vurdere ændringer (meget bedre, noget bedre, omtrent det samme, noget værre, meget værre) i deres symptomer på PAH, mængden af tid brugt på aktiviteter forbundet med forberedelse og administration af PAH-behandling og deres tilfredshed med deres PAH-behandling siden overgangen fra epoprostenol til intravenøs Remodulin blev kun udført i uge 8, og respons rapporteres som frekvensfordelinger.
|
Uge 8
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Victor Tapson, MD, Duke Health
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. marts 2008
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. januar 2010
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. marts 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. marts 2008
Først opslået (Anslået)
26. marts 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
3. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. december 2023
Sidst verificeret
1. juni 2013
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RIV-PH-413
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .