Rask overgang fra flolan til remodulin i poliklinikken
12. desember 2023 oppdatert av: United Therapeutics
Rask overgang fra intravenøs epoprostenol til intravenøs Remodulin® (Treprostinil Sodium) hos pasienter med stabil pulmonal arteriell hypertensjon i poliklinikken: Sikkerhet, effekt og behandlingstilfredshet
Hensikten med denne 8-ukers studien er å sammenligne effekten av å bytte fra behandling med epoprostenol eller Flolan til IV Remodulin.
Denne studien vil også vurdere effekten et skifte til Remodulin vil ha på pasienttilfredshet med behandlingen og innvirkning på livskvalitet.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH), som er definert som en økning i pulmonal arteriell trykk og pulmonal vaskulær motstand, er en alvorlig hemodynamisk abnormitet som er vanlig for en rekke sykdommer og syndromer. Økt pulmonal arteriell trykk forårsaker en økning i høyre ventrikkel-etterbelastning, svekker høyre ventrikkelfunksjon og fører til slutt til inaktivitet og død. Målet med PAH-behandling er å forlenge overlevelsestiden, lindre symptomer på PAH og forbedre helserelatert livskvalitet (HRQOL).
Remodulin® (treprostinilnatrium), en stabil analog av prostacyklin, har kraftige pulmonale og systemiske vasodilaterende og blodplate-antiaggregerende virkninger in vitro og in vivo. Nylig mottok Remodulin FDA-godkjenning for intravenøs terapi basert på bioekvivalens av administrasjonsveiene IV og SC. Remodulin er mer kjemisk stabilt enn epoprostenol og kan tilby potensielle sikkerhets- og bekvemmelighetsfordeler sammenlignet med intravenøs epoprostenol som kan påvirke helserelatert livskvalitet (HRQOL) og/eller pasienttilfredshet. I motsetning til epoprostenol, trenger ikke Remodulin å blandes daglig og er stabilt ved romtemperatur og eliminerer behovet for isposer. Videre, siden Remodulin forblir i kroppen lenger enn epoprostenol (4 timer i stedet for mindre enn 5 minutter), er det mindre risiko for kardiovaskulær kollaps fra et plutselig avbrudd i infusjonen, som for eksempel en linjetilstopping. I en åpen studie i Europa ble pasienter som brukte en type bærbar medisinpumpe kalt CADD Legacy pumpe raskt byttet fra Flolan til Remodulin uten alvorlige bivirkninger. Denne studien vil undersøke effekten av å bytte fra behandling med epoprostenol eller Flolan til IV Remodulin og sammenligne endringer i HRQOL og behandlingstilfredshet før og etter raskt bytte fra epoprostenol til Remodulin hos pasienter med pulmonal hypertensjon ved bruk av CADD legacy pumpen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Være mellom 18 år og 70 år
- Vær mann eller hvis kvinne, være fysiologisk ute av stand til å føde eller praktisere en akseptabel prevensjonsmetode (kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest).
- Ha en gjeldende funksjonsklassifisering fra Verdens helseorganisasjon (WHO) med II-III-status
- Diagnose av en av følgende WHO-klassifikasjoner av pulmonal hypertensjon: Gruppe 1 pulmonal arteriell hypertensjon (IPAH, FPAH, APAH); Gruppe 3 pulmonal hypertensjon assosiert med lungesykdom (mild interstitiell lungesykdom assosiert med dominerende trekk ved høyre hjertesvikt sett i gruppe 1 PAH-pasienter); Gruppe 4 pulmonal hypertensjon på grunn av kronisk tromboembolisk pulmonal hypertensjon (CTEPH)
- Etter etterforskerens mening, vær hemodynamisk stabil uten tegn eller symptomer på sykdomsprogresjon
- Får intravenøs epoprostenolbehandling i minst tre måneder og en stabil dose i minst én måned før baseline.
- Ha et sentralt intravenøst kateter på plass.
- Ha en basislinje på seks minutters gangavstand på minst 150 meter.
- Behandles optimalt med konvensjonell pulmonal hypertensjonsbehandling og være klinisk stabil i minst én måned før baseline-vurderinger.
- Være mentalt og fysisk i stand til å lære å administrere Remodulin ved hjelp av en intravenøs infusjonspumpe.
Ekskluderingskriterier:
- Være en ammende eller gravid kvinne
- Har hatt en ny type kronisk terapi (inkludert men ikke begrenset til oksygen, en annen kategori vasodilatator, et vanndrivende middel, digoksin, bosentan, sildenafil) for pulmonal hypertensjon lagt til i løpet av den siste måneden.
- Få seponert PAH-medisin innen uken før studiestart.
- Mottatt prostacyklin eller prostacyklinanalog unntatt epoprostenol de siste 3 månedene.
- Har en pågående sentral venelinjeinfeksjon i løpet av de siste 30 dagene.
- Har tegn på dominerende venstresidig hjertesykdom
- Har noen annen sykdom som er assosiert med pulmonal hypertensjon (f. sigdcelleanemi, schistosomiasis).
- Har en muskel- og skjelettlidelse (f. leddgikt, kunstige ben, etc.) eller annen sykdom som antas å begrense ambulasjon, eller være koblet til en maskin som ikke er bærbar.
- Har ukontrollert systemisk hypertensjon som bevist ved et systolisk blodtrykk større enn 160 mmHg eller diastolisk blodtrykk større enn 100 mmHg.
- Får et undersøkelseslegemiddel, har på plass et undersøkelsesutstyr eller har deltatt i en undersøkelsesmedisin i løpet av de siste 30 dagene.
- Har tilstedeværelsen av enhver fysiologisk eller psykologisk tilstand som kontraindiserer administrering av Remodulin.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: treprostinilnatrium
alle forsøkspersoner hadde byttet fra IV epoprostenol til IV treprostinilnatrium
|
rask overgang fra intravenøs epoprostenol på CADD ambulatorisk pumpe til intravenøs treprostinilnatrium
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i seks minutters gangavstand
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Grunnlinje og uke 8
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i WHOs funksjonsklassifisering
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Klasse I: Ingen begrensning av fysisk aktivitet.
Klasse II: Litt begrensning av fysisk aktivitet.
Klasse III: Markert begrensning av fysisk aktivitet.
Klasse IV: Manglende evne til å utføre fysisk aktivitet uten symptomer.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i Borg Dyspné-score umiddelbart etter seks minutters gange
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Borg Dyspné-poengsum er en 10-punkts skala som vurderer det maksimale nivået av dyspné som oppleves etter seks-minutters gangtesten.
Poeng varierer fra 0 (for den beste tilstanden) til 10 (for den dårligste tilstanden).
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i poengsum på Cambridge Pulmonal Hypertension Outcome Review (CAMPHOR)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR), et validert PAH-spesifikt instrument som består av 65 elementer som brukes til å vurdere symptomer, funksjon og livskvalitet.
Spørreskjemaet er delt inn i tre seksjoner; Symptomer (skåre 0-25; høye skårer indikerer flere symptomer), aktivitet (score 0-30; lav skåre indikerer god funksjon) og livskvalitet (0-25; høye skårer indikerer dårlig livskvalitet).
Summen av disse poengsummene tilsvarer totalpoengsummen (0-80).
I CAMPHOR-skårene indikerer lavere skår forbedringer.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i score på behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisinering
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM), et validert generisk mål for behandlingstilfredshet som består av 14 Likert-responselementer som omfatter fire domener: Effektivitet, Bivirkninger, Bekvemmelighet og Global Tilfredshet.
TSQM ble fullført ved baseline og ved uke 8.
TSQM består av 13 elementer som utgjorde tre spesifikke skalaer (Effektivitet, Bivirkninger, Bekvemmelighet) og en global tilfredshetsskala.
TSQM-elementer skaleres ved å bruke enten en 5-punkts eller 7-punkts skala.
Fempunktsskalaer brukes for endimensjonal kontinua (f.eks.
ekstremt fornøyd til ikke i det hele tatt), mens 7-punkts skalaer brukes for bipolar kontinua (f.eks. ekstremt positiv til ekstremt negativ.
Ikke-nøytrale midtpunkter brukes for 7-punkts skalaer, noe som resulterer i et større utvalg av positive svaralternativer enn negative alternativer for disse elementene.
Skalapoeng omdannes til poengsum fra 0 til 100, med en høyere poengsum som indikerer mer tilfredshet.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i total ukentlig tid brukt med de spesifikke aktivitetene knyttet til intravenøs remodulinterapi sammenlignet med samme aktiviteter med intravenøs epoprostenol
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
En legemiddeladministrasjonsaktivitetsdagbok, brukt av forsøkspersoner for å registrere i detalj hvor mye tid (i minutter) brukt på spesifikt definerte legemiddeltilberednings-/administrasjonsaktiviteter (f.eks.
fortynning av medikament, klargjøring av reservoar og bytte av slange), ble fullført over en 7-dagers periode i løpet av screeningsperioden mens de var på epoprostenol og gjentatt i uke 7 etter overgang til Remodulin.
Legemiddeladministrasjonsaktiviteter Dagbokresultater rapporteres som gjennomsnittlig tid per uke brukt på legemiddeladministrasjonsaktiviteter
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i PAH tegn og symptomer - tretthet
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Tilstedeværelse eller fravær av tretthet ble dokumentert.
Hvis tilstede, ble intensiteten av tretthet vurdert som mild, moderat eller alvorlig.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring fra i tegn og symptomer på PAH-ødem
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Tilstedeværelse eller fravær av ødem ble dokumentert.
Hvis tilstede, ble intensiteten av ødem vurdert som mild, moderat eller alvorlig.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i tegn og symptomer på PAH-dyspné
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Tilstedeværelse eller fravær av dyspné ble dokumentert.
Hvis tilstede, ble intensiteten av dyspné vurdert som mild, moderat eller alvorlig.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i tegn og symptomer på PAH-Orthopnea
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Tilstedeværelse eller fravær av ortopné ble dokumentert.
Hvis tilstede, ble intensiteten av ortopné vurdert som mild, moderat eller alvorlig.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i tegn og symptomer på PAH - svimmelhet
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Tilstedeværelse eller fravær av svimmelhet ble dokumentert.
Hvis tilstede, ble intensiteten av svimmelhet vurdert som mild, moderat eller alvorlig.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i tegn og symptomer på PAH-synkope
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Tilstedeværelse eller fravær av synkope ble dokumentert.
Hvis tilstede, ble intensiteten av synkope vurdert som mild, moderat eller alvorlig.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Endring i tegn og symptomer på PAH-brystsmerter
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8
|
Tilstedeværelse eller fravær av brystsmerter ble dokumentert.
Hvis tilstede, ble intensiteten av brystsmertene vurdert som mild, moderat eller alvorlig.
|
Grunnlinje og uke 8
|
|
Pasientinntrykk av endringsspørreskjema
Tidsramme: Uke 8
|
A Patient Global Impression of Change Questionnaire, som består av tre elementer som ber forsøkspersonen vurdere endringer (mye bedre, noe bedre, omtrent det samme, noe verre, mye verre) i deres symptomer på PAH, hvor mye tid brukt på aktiviteter assosiert med forberedelse og administrering av PAH-behandling, og deres tilfredshet med PAH-behandlingen siden overgangen fra epoprostenol til intravenøs Remodulin ble utført kun ved uke 8, og responser rapporteres som frekvensfordelinger.
|
Uke 8
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Victor Tapson, MD, Duke Health
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2008
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2010
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. mars 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. mars 2008
Først lagt ut (Antatt)
26. mars 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
3. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2023
Sist bekreftet
1. juni 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RIV-PH-413
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .