Intranasal oxytocin til behandling af børn og unge med ASD (OXY)
12. juli 2016 opdateret af: Evdokia Anagnostou
Intranasal oxytocin til behandling af børn og unge med autismespektrumforstyrrelser (ASD)
Omfattende data er blevet akkumuleret for at antyde, at central frigivelse af oxytocin er vigtig for social kognition og funktion, såvel som sandsynligvis involveret i angstmodulation og gentagen adfærd.
De vigtigste efterforskere af denne undersøgelse har tidligere dokumenteret: 1) en sammenhæng mellem autismespektrumforstyrrelse og en enkelt nuklear polymorfi af oxytocinreceptorgenet, 2) evnen til at måle oxytocinniveauer i blodet ved hjælp af enzymimmunoassay og 3) foreløbige data til støtte for sikkerheden og effektivitet af intranasal oxytocin i behandlingen af sociale underskud og gentagen adfærd hos voksne med autisme.
En medicinbehandling rettet mod de centrale underskud af autismespektrumforstyrrelser i barndommen er meget værdifuld, fordi den kan påvirke udviklingsforløbet og muliggøre yderligere psykosociale interventioner.
I denne sammenhæng foreslår vi en lille dosisfindende undersøgelse for at bekræfte, at den dosis, der blev brugt i voksenundersøgelsen, ikke er mere end den maksimalt tolererede dosis hos unge.
'
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
10 år til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige ambulante patienter i alderen 10-17 år inklusive.
- Mød Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4. udgave, Tekstrevisionskriterier for Autistic Disorder eller Aspergers Disorder som fastsat af en kliniker og understøttet af Autism Diagnostic Observation Schedule og Autism Diagnostic Interview - Revided.
- Har en klinikers Global Impression-Severity-score ≥ 4 (moderat syg) ved baseline.
- Verbal Intelligent Quotient >/= 70.
- Hvis du allerede modtager stabile farmakologiske og eller ikke-farmakologiske pædagogiske, adfærdsmæssige og/eller diætinterventioner, skal du have kontinuerlig deltagelse i løbet af de foregående 3 måneder forud for screening og vil ikke elektivt igangsætte nye eller ændre igangværende interventioner i løbet af undersøgelsen.
- Få normal fysisk undersøgelse og laboratorietestresultater ved screening. Hvis det er unormalt, skal opdagelsen/fundene anses for at være klinisk ubetydelige af investigator.
- Deltageren og pårørende skal være i stand til at tale og forstå engelsk tilstrækkeligt til at give mulighed for at gennemføre alle undersøgelsesvurderinger.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter født før 35 ugers svangerskabsalder.
- Patienter med anden primær psykiatrisk diagnose end autisme ved screening.
- Patienter med nuværende neurologisk sygdom, herunder, men ikke begrænset til, epilepsi/anfaldsforstyrrelse (undtagen simple feberkramper), bevægelsesforstyrrelser, tuberøs sklerose, skrøbelig X og andre kendte genetiske syndromer eller kendt unormal MR/strukturel læsion af hjernen .
- Gravide kvindelige patienter, seksuelt aktive kvindelige patienter på hormonel prævention og seksuelt aktive kvinder, der ikke bruger to typer ikke-hormonel prævention
- Patienter med en medicinsk tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af undersøgelsen, forvirre fortolkningen af undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Patienter med tegn på eller historie med malignitet eller nogen signifikant hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær (herunder enhver rytmeforstyrrelse), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sygdom.
- Patienter, der er følsomme over for Syntocinon eller andre komponenter i dets formulering
- Patienter med en eller flere af følgende: HIV, Hepatitis B-virus, Hepatitis C-virus, hæmofili (blødningsproblemer, nylige næse- og hjerneskader), unormalt blodtryk (hypotension eller hypertension), stofmisbrug, immunforstyrrelser eller svær depression.
- Patienter, der ikke er i stand til at tolerere venepunkturprocedurer til blodprøvetagning.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Intanasalt oxytocin
En modificeret dosisfindingsmetode vil blive brugt til at bestemme sikkerheden blandt fire dosisniveauer for intranasal oxytocin.
Halvdelen af dosis (0,2 IE/kg/dosis) er minimumsdosis, og to mellemliggende doser vil også blive evalueret (0,26 og 0,33 IE/kg/dosis). undersøgt på det første dosisniveau.
Hvis ingen af disse patienter oplever dosisbegrænsende toksicitet, vil dosis blive eskaleret.
Hvis man oplever dosisbegrænsende toksicitet, vil der opstå op til tre mere på samme niveau.
Hvis ingen af disse oplever dosisbegrænsende toksicitet, vil dosis blive eskaleret.
Hvis en eller flere af disse oplever dosisbegrænsende toksicitet, stoppes indtastning på dette dosisniveau.
Op til tre yderligere patienter vil blive behandlet med den næste lavere dosis.
Hvis nul ud af disse oplever dosisbegrænsende toksicitet, vil yderligere tre patienter blive behandlet med den dosis.
|
Vi udvælger morgen- og eftermiddagsdosering for at forsøge at påvirke de fleste timer, hvor unge er i omgivelser med øget potentiale for social interaktion (skole, efterskole).
Medicin vil blive administreret af forældrene inden skolegang og tidlig eftermiddag.
Alle patienter vil modtage deres første dosis af undersøgelseslægen for at oplyse forældre og sig selv om korrekt administration og bestemme sikkerheden ved første dosis.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal tolereret dosis (MTD)
Tidsramme: 12 uger
|
Hypotesen er, at den maksimalt tolererede dosis ligger i intervallet 0,2-0,4
IE/kg/dosis vil være 0,4 IE/kg/dosis, som det var tilfældet i voksenstudiet, da oxytocin ikke lagres i kropsfedt og ikke afhænger af lever- eller nyreclearance.
|
12 uger
|
|
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 uger
|
Dette vil blive rapporteret som antallet af deltagere, der oplevede en alvorlig reklamebegivenhed gennem hele undersøgelsen.
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Baseline niveauer af oxytocin i relation til enten sikkerhed eller behandlingsrespons
Tidsramme: 12 uger
|
Børn og unge med lavere plasma-oxytocinniveauer ved baseline vil vise behandlingsrelaterede ændringer i social kognition.
Børn og unge med højere plasmaniveauer af oxytocin vil vise nedsatte eller mindre dramatiske behandlingsresponser og kan have sværere ved at tolerere behandlingen.
|
12 uger
|
|
Blodniveauer af oxytocin under forsøget i relation til sikkerhed eller behandlingsrespons
Tidsramme: 12 uger
|
Børn og unge med minimale ændringer i plasmaniveauet af oxytocin efter behandling vil være mindre responsive på behandlingen.
Børn og unge med atypiske mønstre for stigning i oxytocin kan være mere følsomme over for dosisrelateret tolerabilitet.
|
12 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i mål for social kognition, social funktion, repetitiv adfærd og angst (grundlinje til uge 12)
Tidsramme: 12 uger
|
Social kognition (højere score=positivt svar)
Social funktion
Angst (lavere score=positivt svar) en. Børnesymptomoversigt; jeg. Adskillelse: mand (44-106); kvinde (44-101); ii. Generaliseret: mand (40-101); kvinde (41-96) Gentagende adfærd (lavere score=positivt svar)
Foranstaltninger, der er ufølsomme over for ændringer, vil blive udeladt fra resultaterne. |
12 uger
|
|
Mål for social funktion - The Clinical Global Impressions - Social Scale (Baseline til uge 12)
Tidsramme: 12 uger
|
Social funktion a) Kliniske globale indtryk - social skala (1-7) (lavere score=positiv respons). Resultaterne vil blive rapporteret som antallet af deltagere, der blev klassificeret som en social responder (der opnår en score på 1 eller 2 på skalaen). |
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Ledende efterforsker: Suma Jacob, M.D., Ph.D., University of Illinois at Chicago
- Ledende efterforsker: Jessica Brian, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Ledende efterforsker: Wendy Roberts, M.D., The Hospital for Sick Children
- Ledende efterforsker: Sharon Smile, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Ledende efterforsker: Edwin Cook, M.D., University of Illinois at Chicago
- Ledende efterforsker: Annie Dupuis, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Ledende efterforsker: Margot Taylor, Ph.D., The Hospital for Sick Children
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2010
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. marts 2013
Studieafslutning (Faktiske)
1. marts 2013
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. november 2010
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. december 2010
Først opslået (Skøn)
8. december 2010
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
12. august 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. juli 2016
Sidst verificeret
1. juli 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 10-001
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .