Интраназальный окситоцин для лечения детей и подростков с РАС (OXY)
12 июля 2016 г. обновлено: Evdokia Anagnostou
Интраназальный окситоцин для лечения детей и подростков с расстройствами аутистического спектра (РАС)
Были накоплены обширные данные, позволяющие предположить, что центральное высвобождение окситоцина важно для социального познания и функционирования, а также, вероятно, участвует в модуляции тревоги и повторяющемся поведении.
Основные исследователи этого исследования ранее задокументировали: 1) связь между расстройством аутистического спектра и единственным ядерным полиморфизмом гена рецептора окситоцина, 2) способность измерять уровень окситоцина в крови с помощью иммуноферментного анализа и 3) предварительные данные, подтверждающие безопасность и эффективность интраназального окситоцина при лечении социального дефицита и повторяющегося поведения у взрослых с аутизмом.
Медикаментозное лечение, нацеленное на основные дефициты расстройства аутистического спектра в детстве, очень ценно, потому что оно может повлиять на траекторию развития и сделать возможными дальнейшие психосоциальные вмешательства.
В этом контексте мы предлагаем провести исследование с определением малых доз, чтобы подтвердить, что доза, использованная в исследовании для взрослых, не превышает максимально переносимую дозу для молодежи.
'
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 10 лет до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Амбулаторные пациенты мужского или женского пола в возрасте 10-17 лет включительно.
- Соответствует Диагностическому и статистическому руководству по психическим расстройствам, 4-е издание, пересмотренные критерии для аутистического расстройства или синдрома Аспергера, установленные клиницистом и поддерживаемые Графиком наблюдения за диагностикой аутизма и Диагностическим интервью по аутизму — пересмотренные.
- Иметь общую оценку степени тяжести клинического впечатления ≥ 4 (умеренное заболевание) на исходном уровне.
- Коэффициент вербального интеллекта >/= 70.
- Если вы уже получаете стабильные фармакологические и/или нефармакологические образовательные, поведенческие и/или диетические вмешательства, продолжайте участвовать в течение предшествующих 3 месяцев до скрининга и не будете выборочно инициировать новые или изменять текущие вмешательства на время исследования.
- Иметь нормальные результаты физического осмотра и лабораторных анализов при скрининге. В случае отклонения от нормы исследователь должен расценивать результат(ы) как клинически незначимый.
- Участник и опекун должны говорить и понимать по-английски в достаточной степени, чтобы выполнить все оценки исследования.
Критерий исключения:
- Пациентки, родившиеся до 35 недель гестации.
- Пациенты с любым первичным психиатрическим диагнозом, кроме аутизма при скрининге.
- Пациенты с текущим неврологическим заболеванием, включая, помимо прочего, эпилепсию/судорожный синдром (за исключением простых фебрильных судорог), двигательное расстройство, туберозный склероз, ломкую Х-хромосому и любые другие известные генетические синдромы или известные аномальные МРТ/структурные поражения головного мозга .
- Беременные пациентки, сексуально активные пациентки, принимающие гормональные противозачаточные средства, и сексуально активные женщины, которые не используют два типа негормональных противозачаточных средств.
- Пациенты с заболеванием, которое может помешать проведению исследования, исказить интерпретацию результатов исследования или поставить под угрозу их собственное благополучие. Пациенты с признаками или историей злокачественных новообразований или любыми значительными гематологическими, эндокринными, сердечно-сосудистыми (включая любые нарушения ритма), респираторными, почечными, печеночными или желудочно-кишечными заболеваниями.
- Пациенты, чувствительные к Синтоцинону или любым компонентам его состава.
- Пациенты с одним или несколькими из следующих признаков: ВИЧ, вирус гепатита В, вирус гепатита С, гемофилия (кровотечения, недавние травмы носа и головного мозга), аномальное кровяное давление (гипотония или гипертония), злоупотребление наркотиками, нарушение иммунитета или тяжелая депрессия.
- Пациенты, которые не могут переносить процедуры венепункции для забора крови.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Интаназальный окситоцин
Модифицированный метод определения дозы будет использоваться для определения безопасности среди четырех уровней доз для интраназального окситоцина.
Половина дозы (0,2 МЕ/кг/доза) является минимальной дозой, также будут оцениваться две промежуточные дозы (0,26 и 0,33 МЕ/кг/доза). Повышение дозы будет проводиться в группах по три пациента. Трем пациентам будет изучены на уровне первой дозы.
Если ни у одного из этих пациентов не наблюдается токсичности, ограничивающей дозу, доза будет увеличена.
Если один испытывает токсичность, ограничивающую дозу, на том же уровне будет накапливаться до трех других.
Если ни один из них не испытывает токсичности, ограничивающей дозу, доза будет увеличена.
Если один или несколько из них проявляют ограничивающую дозу токсичность, вход на этом уровне дозы будет остановлен.
Еще до трех пациентов будут лечить следующей более низкой дозой.
Если ни один из них не испытает токсичности, ограничивающей дозу, этой дозой будут лечить еще трех пациентов.
|
Мы выбираем утреннюю и дневную дозировку, чтобы попытаться повлиять на большинство часов, когда молодежь находится в условиях с повышенным потенциалом для социального взаимодействия (в школе, после школы).
Родители будут давать лекарства перед школой и во второй половине дня.
Все пациенты получат первую дозу у врача-исследователя, чтобы обучить родителей и самих себя правильному введению и определить безопасность первой дозы.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Максимально переносимая доза (MTD)
Временное ограничение: 12 недель
|
Гипотеза состоит в том, что максимально переносимая доза в диапазоне 0,2-0,4
МЕ/кг/доза будет составлять 0,4 МЕ/кг/доза, как это было в исследовании для взрослых, учитывая, что окситоцин не откладывается в жировых отложениях и не зависит от печеночного или почечного клиренса.
|
12 недель
|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: 24 недели
|
Это будет сообщено как количество участников, которые столкнулись с серьезным рекламным событием на протяжении всего исследования.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Базовые уровни окситоцина в зависимости от безопасности или ответа на лечение
Временное ограничение: 12 недель
|
У детей и подростков с более низким уровнем окситоцина в плазме на исходном уровне будут наблюдаться связанные с лечением изменения в социальном познании.
Дети и подростки с более высоким уровнем окситоцина в плазме крови будут демонстрировать ослабленный или менее выраженный ответ на лечение и могут испытывать трудности с переносимостью лечения.
|
12 недель
|
|
Уровни окситоцина в крови во время исследования в связи с безопасностью или реакцией на лечение
Временное ограничение: 12 недель
|
Дети и подростки с минимальными изменениями уровня окситоцина в плазме после лечения будут менее чувствительны к лечению.
Дети и подростки с атипичными моделями повышения уровня окситоцина могут быть более чувствительны к дозозависимой переносимости.
|
12 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения показателей социального познания, социальной функции, повторяющегося поведения и беспокойства (от исходного уровня до 12-й недели)
Временное ограничение: 12 недель
|
Социальное познание (более высокий балл = положительный ответ)
Социальная функция
Беспокойство (более низкий балл = положительный ответ) а. перечень детских симптомов; я. Разделение: мужчины (44-106); женский (44-101); II. Обобщенные: мужчины (40-101); женщина (41-96) Повторяющееся поведение (более низкий балл = положительный ответ)
Меры, нечувствительные к изменениям, будут исключены из результатов. |
12 недель
|
|
Показатели социальной функции — общие клинические впечатления — социальная шкала (от исходного уровня до 12-й недели)
Временное ограничение: 12 недель
|
Социальная функция а) Общие клинические впечатления - Социальная шкала (1-7) (более низкий балл = положительный ответ). Результаты будут представлены как количество участников, которые были классифицированы как социально ответственные (достигшие 1 или 2 баллов по шкале). |
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Главный следователь: Suma Jacob, M.D., Ph.D., University of Illinois at Chicago
- Главный следователь: Jessica Brian, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Главный следователь: Wendy Roberts, M.D., The Hospital for Sick Children
- Главный следователь: Sharon Smile, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Главный следователь: Edwin Cook, M.D., University of Illinois at Chicago
- Главный следователь: Annie Dupuis, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Главный следователь: Margot Taylor, Ph.D., The Hospital for Sick Children
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 ноября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 декабря 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
8 декабря 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
12 августа 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 июля 2016 г.
Последняя проверка
1 июля 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 10-001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .