Intranasale oxytocine voor de behandeling van kinderen en adolescenten met ASS (OXY)
12 juli 2016 bijgewerkt door: Evdokia Anagnostou
Intranasale oxytocine voor de behandeling van kinderen en adolescenten met autismespectrumstoornissen (ASS)
Er zijn uitgebreide gegevens verzameld die suggereren dat centrale afgifte van oxytocine belangrijk is voor sociale cognitie en functioneren, en waarschijnlijk ook betrokken is bij angstmodulatie en repetitief gedrag.
De hoofdonderzoekers van deze studie hebben eerder gedocumenteerd: 1) een verband tussen autismespectrumstoornis en een enkel nucleair polymorfisme van het oxytocinereceptorgen, 2) het vermogen om oxytocinespiegels in het bloed te meten door middel van een enzymimmunoassay en 3) voorlopige gegevens ter ondersteuning van de veiligheid en werkzaamheid van intranasale oxytocine bij de behandeling van sociale tekorten en repetitief gedrag bij volwassenen met autisme.
Een medicamenteuze behandeling gericht op de kerndeficiënties van de autismespectrumstoornis in de kindertijd is zeer waardevol omdat het het ontwikkelingstraject kan beïnvloeden en verdere psychosociale interventies mogelijk kan maken.
In deze context stellen we een kleine dosisbepalingsstudie voor om te bevestigen dat de gebruikte dosis in de studie voor volwassenen niet meer is dan de maximaal getolereerde dosis bij jongeren.
'
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke poliklinische patiënten van 10 tot en met 17 jaar.
- Maak kennis met Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4th Edition, Text Revision criteria for Autistic Disorder of Asperger's Disorder zoals opgesteld door een arts en ondersteund door het Autism Diagnostic Observation Schedule en het Autism Diagnostic Interview - Revised.
- Een Clinician's Global Impression-Severity score ≥ 4 (matig ziek) hebben bij baseline.
- Verbaal Intelligent Quotiënt >/= 70.
- Als u al stabiele farmacologische en/of niet-farmacologische educatieve, gedrags- en/of dieetinterventies krijgt, moet u gedurende de voorafgaande 3 maanden voorafgaand aan de screening ononderbroken deelnemen en niet vrijwillig nieuwe interventies starten of lopende interventies wijzigen voor de duur van het onderzoek.
- Heb normaal lichamelijk onderzoek en laboratoriumtestresultaten bij Screening. Indien abnormaal, moet(en) de bevinding(en) door de onderzoeker als klinisch onbeduidend worden beschouwd.
- De deelnemer en verzorger moeten voldoende Engels kunnen spreken en begrijpen om alle onderzoeksbeoordelingen te kunnen voltooien.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten geboren vóór een zwangerschapsduur van 35 weken.
- Patiënten met een andere primaire psychiatrische diagnose dan autisme bij screening.
- Patiënten met huidige neurologische ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, epilepsie/epileptische stoornis (behalve eenvoudige koortsstuipen), bewegingsstoornis, tubereuze sclerose, fragiele X, en alle andere bekende genetische syndromen, of bekende abnormale MRI/structurele laesie van de hersenen .
- Zwangere vrouwelijke patiënten, seksueel actieve vrouwelijke patiënten die hormonale anticonceptie gebruiken en seksueel actieve vrouwen die geen gebruik maken van twee soorten niet-hormonale anticonceptie
- Patiënten met een medische aandoening die de uitvoering van het onderzoek kan verstoren, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kan brengen. Patiënten met bewijs of voorgeschiedenis van maligniteit of een significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire (inclusief elke ritmestoornis), respiratoire, nier-, lever- of gastro-intestinale aandoening.
- Patiënten die gevoelig zijn voor Syntocinon of een bestanddeel van de formulering
- Patiënten met een of meer van de volgende: hiv, hepatitis B-virus, hepatitis C-virus, hemofilie (bloedingsproblemen, recent neus- en hersenletsel), abnormale bloeddruk (hypotensie of hypertensie), drugsmisbruik, immuniteitsstoornis of ernstige depressie.
- Patiënten die venapunctieprocedures voor bloedafname niet kunnen verdragen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Intanasale oxytocine
Er zal een aangepaste dosisbepalingsmethode worden gebruikt om de veiligheid te bepalen tussen vier dosisniveaus voor intranasale oxytocine.
De helft van de dosis (0,2 IE/kg/dosis) is de minimumdosis en er zullen ook twee tussenliggende doses worden geëvalueerd (0,26 en 0,33 IE/kg/dosis). Dosisbepalingsescalaties zullen worden uitgevoerd in groepen van drie patiënten. bestudeerd op het eerste dosisniveau.
Als geen van deze patiënten dosisbeperkende toxiciteit ervaart, zal de dosis worden verhoogd.
Als er bij één dosisbeperkende toxiciteit optreedt, worden er op hetzelfde niveau nog drie extra toegediend.
Als geen van deze dosisbeperkende toxiciteit ervaart, zal de dosis worden verhoogd.
Als een of meer van deze dosisbeperkende toxiciteit ervaren, wordt deelname aan dat dosisniveau stopgezet.
Er zullen nog maximaal drie patiënten worden behandeld met de eerstvolgende lagere dosis.
Als nul van deze dosisbeperkende toxiciteit ervaart, zullen nog eens drie patiënten met die dosis worden behandeld.
|
We selecteren de ochtend- en middagdosering om te proberen de meeste uren te beïnvloeden waarin jongeren zich in omgevingen bevinden met een verhoogd potentieel voor sociale interactie (school, na school).
Medicijnen worden voor schooltijd en in de vroege namiddag door de ouders toegediend.
Alle patiënten krijgen hun eerste dosis van de onderzoeksarts om ouders en zichzelf te informeren over de juiste toediening en om de veiligheid van de eerste dosis te bepalen.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Maximaal getolereerde dosis (MTD)
Tijdsspanne: 12 weken
|
De hypothese is dat de maximaal getolereerde dosis in een bereik van 0,2-0,4 ligt
IE/kg/dosis zal 0,4 IE/kg/dosis zijn, zoals het geval was in het onderzoek bij volwassenen, aangezien oxytocine niet wordt opgeslagen in lichaamsvet en niet afhankelijk is van lever- of nierklaring.
|
12 weken
|
|
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 weken
|
Dit wordt gerapporteerd als het aantal deelnemers dat tijdens het onderzoek een serieuze advertentie-gebeurtenis heeft meegemaakt.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Basislijnniveaus van oxytocine in relatie tot veiligheid of behandelingsrespons
Tijdsspanne: 12 weken
|
Kinderen en adolescenten met lagere plasma-oxytocinespiegels bij baseline zullen aan de behandeling gerelateerde veranderingen in sociale cognitie vertonen.
Kinderen en adolescenten met hogere plasmaspiegels van oxytocine zullen verminderde of minder dramatische reacties op de behandeling vertonen en kunnen meer moeite hebben om de behandeling te verdragen.
|
12 weken
|
|
Bloedspiegels van oxytocine tijdens het onderzoek in relatie tot veiligheid of behandelingsrespons
Tijdsspanne: 12 weken
|
Kinderen en adolescenten met minimale veranderingen in plasmaspiegels van oxytocine na behandeling zullen minder goed op de behandeling reageren.
Kinderen en adolescenten met atypische patronen van toename van oxytocine kunnen gevoeliger zijn voor dosisgerelateerde verdraagbaarheid.
|
12 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in metingen van sociale cognitie, sociaal functioneren, repetitief gedrag en angst (basislijn tot week 12)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Sociale Cognitie (hogere score=positieve reactie)
Sociale functie
Angst (lagere score = positieve reactie) A. Inventarisatie van symptomen van kinderen; i. Scheiding: man (44-106); vrouw (44-101); ii. Gegeneraliseerd: mannelijk (40-101); vrouw (41-96) Herhaaldelijk gedrag (lagere score = positieve reactie)
Maatregelen die ongevoelig zijn voor verandering zullen uit de resultaten worden weggelaten. |
12 weken
|
|
Maatregelen van sociale functie - de klinische globale indrukken - sociale schaal (basislijn tot week 12)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Sociale functie a) Klinische globale indrukken - sociale schaal (1-7) (lagere score=positieve respons). De resultaten worden gerapporteerd als het aantal deelnemers dat is geclassificeerd als een sociale responder (een score van 1 of 2 behalend op de schaal). |
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hoofdonderzoeker: Suma Jacob, M.D., Ph.D., University of Illinois at Chicago
- Hoofdonderzoeker: Jessica Brian, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hoofdonderzoeker: Wendy Roberts, M.D., The Hospital for Sick Children
- Hoofdonderzoeker: Sharon Smile, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hoofdonderzoeker: Edwin Cook, M.D., University of Illinois at Chicago
- Hoofdonderzoeker: Annie Dupuis, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hoofdonderzoeker: Margot Taylor, Ph.D., The Hospital for Sick Children
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 november 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 december 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
8 december 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
12 augustus 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 juli 2016
Laatst geverifieerd
1 juli 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 10-001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .