Intranasal oksytocin for behandling av barn og ungdom med ASD (OXY)
12. juli 2016 oppdatert av: Evdokia Anagnostou
Intranasal oksytocin for behandling av barn og ungdom med autismespektrumforstyrrelser (ASD)
Omfattende data har blitt akkumulert for å antyde at sentral frigjøring av oksytocin er viktig for sosial kognisjon og funksjon, så vel som sannsynligvis involvert i angstmodulasjon og repeterende atferd.
De viktigste etterforskerne av denne studien har tidligere dokumentert: 1) en assosiasjon mellom autismespektrumforstyrrelse og en enkelt kjernepolymorfisme av oksytocinreseptorgenet, 2) evne til å måle oksytocinnivåer i blodet ved enzymimmunanalyse og 3) foreløpige data for å støtte sikkerhet og effekten av intranasal oksytocin i behandlingen av sosiale underskudd og repeterende atferd hos voksne med autisme.
En medisinbehandling rettet mot kjernemangelen ved autismespektrumforstyrrelser i barndommen er svært verdifull fordi den kan påvirke utviklingsbanen og gjøre ytterligere psykososiale intervensjoner mulig.
I denne sammenhengen foreslår vi en studie for å finne små doser for å bekrefte at dosen brukt i voksenstudien ikke er mer enn den maksimalt tolererte dosen hos ungdom.
'
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
10 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige polikliniske pasienter 10-17 år inkludert.
- Møt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4. utgave, tekstrevisjonskriterier for Autistic Disorder eller Aspergers Disorder som fastsatt av en kliniker og støttet av Autism Diagnostic Observation Schedule og Autism Diagnostic Intervju – Revidert.
- Ha en klinikers globale inntrykk-alvorlighetsscore ≥ 4 (moderat syk) ved baseline.
- Verbal Intelligent Quotient >/= 70.
- Hvis du allerede mottar stabile farmakologiske og eller ikke-farmakologiske pedagogiske, atferdsmessige og/eller diettintervensjoner, ha kontinuerlig deltakelse i løpet av de foregående 3 månedene før screening og vil ikke valgfritt starte nye eller endre pågående intervensjoner i løpet av studiens varighet.
- Ha normal fysisk undersøkelse og laboratorietestresultater ved Screening. Hvis unormalt, må funnene anses som klinisk ubetydelige av etterforskeren.
- Deltakeren og omsorgspersonen må kunne snakke og forstå engelsk tilstrekkelig til å kunne gjennomføre alle studievurderinger.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter født før 35 ukers svangerskapsalder.
- Pasienter med annen psykiatrisk primærdiagnose enn autisme ved Screening.
- Pasienter med nåværende nevrologisk sykdom, inkludert, men ikke begrenset til, epilepsi/anfallsforstyrrelse (unntatt enkle feberkramper), bevegelsesforstyrrelser, tuberøs sklerose, skjør X og andre kjente genetiske syndromer, eller kjent unormal MR/strukturell lesjon i hjernen .
- Gravide kvinnelige pasienter, seksuelt aktive kvinnelige pasienter på hormonell prevensjon og seksuelt aktive kvinner som ikke bruker to typer ikke-hormonell prevensjon
- Pasienter med en medisinsk tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare. Pasienter med bevis eller historie med malignitet eller signifikant hematologisk, endokrin, kardiovaskulær (inkludert enhver rytmeforstyrrelse), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sykdom.
- Pasienter som er følsomme overfor Syntocinon eller noen komponenter i formuleringen
- Pasienter med ett eller flere av følgende: HIV, Hepatitt B-virus, Hepatitt C-virus, hemofili (blødningsproblemer, nylige nese- og hjerneskader), unormalt blodtrykk (hypotensjon eller hypertensjon), narkotikamisbruk, immunforstyrrelser eller alvorlig depresjon.
- Pasienter som ikke kan tolerere venepunkturprosedyrer for blodprøvetaking.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intanasalt oksytocin
En modifisert dosefinningsmetode vil bli brukt for å bestemme sikkerheten mellom fire dosenivåer for intranasal oksytocin.
Halve dosen (0,2 IE/kg/dose) er minimumsdosen og to mellomdoser vil også bli evaluert (0,26 og 0,33 IE/kg/dose) Dosesøkende opptrapping vil bli gjort i grupper på tre pasienter. studert på første dosenivå.
Dersom ingen av disse pasientene opplever dosebegrensende toksisitet, vil dosen bli eskalert.
Dersom man opplever dosebegrensende toksisitet, vil det påløpe opptil tre til på samme nivå.
Hvis ingen av disse opplever dosebegrensende toksisitet, vil dosen bli eskalert.
Hvis en eller flere av disse opplever dosebegrensende toksisitet, vil innføring på dette dosenivået bli stoppet.
Inntil tre pasienter til vil bli behandlet med neste lavere dose.
Hvis null av disse opplever dosebegrensende toksisitet, vil ytterligere tre pasienter bli behandlet med den dosen.
|
Vi velger morgen- og ettermiddagsdosering for å prøve å påvirke de fleste timene der ungdom er i settinger med økt potensial for sosial interaksjon (skole, etter skoletid).
Medisiner vil bli administrert av foreldrene før skolen og tidlig ettermiddag.
Alle pasienter vil få sin første dose av studielegen for å lære foreldrene og seg selv om riktig administrering og fastslå sikkerheten ved første dose.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal tolerert dose (MTD)
Tidsramme: 12 uker
|
Hypotesen er at maksimal tolerert dose i området 0,2-0,4
IE/kg/dose vil være 0,4 IE/kg/dose, slik tilfellet var i voksenstudien, gitt at oksytocin ikke lagres i kroppsfett og ikke er avhengig av lever- eller nyreclearance.
|
12 uker
|
|
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 24 uker
|
Dette vil bli rapportert som antall deltakere som opplevde en alvorlig reklamehendelse gjennom hele studien.
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Grunnlinjenivåer av oksytocin i forhold til enten sikkerhet eller behandlingsrespons
Tidsramme: 12 uker
|
Barn og ungdom med lavere oksytocinnivåer i plasma ved baseline vil vise behandlingsrelaterte endringer i sosial kognisjon.
Barn og ungdom med høyere oksytocinplasmanivåer vil vise redusert eller mindre dramatisk behandlingsrespons og kan ha vanskeligere med å tolerere behandlingen.
|
12 uker
|
|
Blodnivåer av oksytocin under forsøket i forhold til sikkerhet eller behandlingsrespons
Tidsramme: 12 uker
|
Barn og ungdom med minimale endringer i plasmanivået av oksytocin etter behandling vil være mindre responsive på behandlingen.
Barn og ungdom med atypiske mønstre for økning i oksytocin kan være mer følsomme for doserelatert toleranse.
|
12 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i mål for sosial kognisjon, sosial funksjon, repeterende atferd og angst (grunnlinje til uke 12)
Tidsramme: 12 uker
|
Sosial kognisjon (høyere poengsum = positiv respons)
Sosial funksjon
Angst (lavere poengsum = positiv respons) en. Inventar av barnsymptomer; Jeg. Separasjon: mann (44-106); kvinne (44-101); ii. Generalisert: mann (40-101); kvinne (41–96) Gjentatt atferd (lavere poengsum = positiv respons)
Tiltak som er ufølsomme for endringer vil bli utelatt fra resultatene. |
12 uker
|
|
Mål for sosial funksjon - The Clinical Global Impressions - Sosial skala (grunnlinje til uke 12)
Tidsramme: 12 uker
|
Sosial funksjon a) Clinical Global Impressions - Social Scale (1-7) (lavere score=positiv respons). Resultatene vil bli rapportert som antall deltakere som ble klassifisert som sosial responder (oppnå en poengsum på 1 eller 2 på skalaen). |
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hovedetterforsker: Suma Jacob, M.D., Ph.D., University of Illinois at Chicago
- Hovedetterforsker: Jessica Brian, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hovedetterforsker: Wendy Roberts, M.D., The Hospital for Sick Children
- Hovedetterforsker: Sharon Smile, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hovedetterforsker: Edwin Cook, M.D., University of Illinois at Chicago
- Hovedetterforsker: Annie Dupuis, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hovedetterforsker: Margot Taylor, Ph.D., The Hospital for Sick Children
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. november 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. desember 2010
Først lagt ut (Anslag)
8. desember 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
12. august 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. juli 2016
Sist bekreftet
1. juli 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 10-001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .