Donosowa oksytocyna w leczeniu dzieci i młodzieży z ASD (OXY)
12 lipca 2016 zaktualizowane przez: Evdokia Anagnostou
Donosowa oksytocyna w leczeniu dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD)
Zgromadzono obszerne dane sugerujące, że centralne uwalnianie oksytocyny jest ważne dla poznania społecznego i funkcji, a także prawdopodobnie bierze udział w modulacji lęku i powtarzalnych zachowaniach.
Główni badacze tego badania udokumentowali wcześniej: 1) związek między zaburzeniem ze spektrum autyzmu a pojedynczym polimorfizmem jądrowym genu receptora oksytocyny, 2) zdolność do pomiaru poziomu oksytocyny we krwi za pomocą enzymatycznego testu immunologicznego oraz 3) wstępne dane potwierdzające bezpieczeństwo i skuteczność donosowej oksytocyny w leczeniu deficytów społecznych i powtarzalnych zachowań u osób dorosłych z autyzmem.
Leczenie farmakologiczne ukierunkowane na podstawowe deficyty zaburzeń ze spektrum autyzmu w dzieciństwie jest bardzo cenne, ponieważ może wpłynąć na trajektorię rozwojową i umożliwić dalsze interwencje psychospołeczne.
W tym kontekście proponujemy badanie małych dawek, aby potwierdzić, że dawka stosowana w badaniu dorosłych nie jest większa niż maksymalna tolerowana dawka u młodzieży.
'
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej lub żeńskiej w wieku 10-17 lat włącznie.
- Poznaj Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, wydanie 4, Kryteria rewizji tekstu dla zaburzeń autystycznych lub zespołu Aspergera, ustalone przez klinicystę i poparte Harmonogramem obserwacji diagnostycznej autyzmu oraz Wywiadem diagnostycznym autyzmu - poprawionym.
- Mieć wynik ≥ 4 w ogólnej skali oceny klinicysty (umiarkowanie chory) na początku badania.
- Werbalny iloraz inteligencji >/= 70.
- Osoby, które już otrzymują stabilne farmakologiczne i/lub niefarmakologiczne interwencje edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne, muszą stale uczestniczyć w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i nie będą planowo inicjować nowych lub modyfikować trwających interwencji na czas trwania badania.
- Mieć normalne badanie fizykalne i wyniki badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych. Jeśli wyniki są nieprawidłowe, badacz musi uznać je za nieistotne klinicznie.
- Uczestnik i opiekun muszą być w stanie mówić i rozumieć język angielski na tyle, aby umożliwić ukończenie wszystkich ocen badania.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci urodzeni przed 35 tygodniem ciąży.
- Pacjenci z jakąkolwiek pierwotną diagnozą psychiatryczną inną niż autyzm podczas badania przesiewowego.
- Pacjenci z obecną chorobą neurologiczną, w tym między innymi z padaczką/zaburzeniami napadowymi (z wyjątkiem prostych drgawek gorączkowych), zaburzeniami ruchowymi, stwardnieniem guzowatym, zespołem łamliwego chromosomu X i innymi znanymi zespołami genetycznymi lub znanymi nieprawidłowymi zmianami MRI/zmianami strukturalnymi mózgu .
- Pacjentki w ciąży, aktywne seksualnie pacjentki stosujące antykoncepcję hormonalną oraz aktywne seksualnie kobiety, które nie stosują dwóch rodzajów niehormonalnej antykoncepcji
- Pacjenci ze stanem chorobowym, który może zakłócać przebieg badania, utrudniać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu. Pacjenci z dowodami lub historią nowotworu złośliwego lub innymi istotnymi chorobami hematologicznymi, endokrynologicznymi, sercowo-naczyniowymi (w tym zaburzeniami rytmu), oddechowymi, nerkowymi, wątrobowymi lub żołądkowo-jelitowymi.
- Pacjenci uczuleni na Syntocinon lub którykolwiek składnik preparatu
- Pacjenci z jednym lub więcej z następujących: HIV, wirus zapalenia wątroby typu B, wirus zapalenia wątroby typu C, hemofilia (problemy z krwawieniem, niedawny uraz nosa i mózgu), nieprawidłowe ciśnienie krwi (niedociśnienie lub nadciśnienie), nadużywanie leków, zaburzenia odporności lub ciężka depresja.
- Pacjenci nietolerujący procedur nakłucia żyły w celu pobrania krwi.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Intanasal Oksytocyna
Zmodyfikowana metoda ustalania dawki zostanie zastosowana w celu określenia bezpieczeństwa spośród czterech poziomów dawkowania oksytocyny donosowej.
Połowa dawki (0,2 j.m./kg mc./dawkę) jest dawką minimalną i zostaną również ocenione dwie dawki pośrednie (0,26 i 0,33 j.m./kg mc./dawkę). Eskalacje w celu ustalenia dawki zostaną przeprowadzone w grupach po trzech pacjentów.Trzech pacjentów zostanie badano przy pierwszym poziomie dawki.
Jeśli u żadnego z tych pacjentów nie wystąpią objawy toksyczności ograniczające dawkę, dawka zostanie zwiększona.
Jeśli ktoś doświadczy toksyczności ograniczającej dawkę, do trzech kolejnych zostanie naliczonych na tym samym poziomie.
Jeśli u żadnego z nich nie wystąpi toksyczność ograniczająca dawkę, dawka zostanie zwiększona.
Jeśli jeden lub więcej z nich doświadczy toksyczności ograniczającej dawkę, wprowadzenie na tym poziomie dawki zostanie zatrzymane.
Najbliższą niższą dawką będzie leczonych kolejnych trzech pacjentów.
Jeśli żaden z tych pacjentów nie doświadczy toksyczności ograniczającej dawkę, dodatkowych trzech pacjentów będzie leczonych tą dawką.
|
Wybieramy poranne i popołudniowe dawkowanie, aby spróbować wpłynąć na większość godzin, w których młodzież przebywa w miejscach o zwiększonym potencjale interakcji społecznych (szkoła, po szkole).
Leki będą podawane przez rodziców przed szkołą i wczesnym popołudniem.
Wszyscy pacjenci otrzymają pierwszą dawkę od lekarza prowadzącego badanie w celu poinformowania rodziców i samych siebie o prawidłowym podawaniu i określeniu bezpieczeństwa pierwszej dawki.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Maksymalna tolerowana dawka (MTD)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Hipoteza jest taka, że maksymalna tolerowana dawka mieści się w przedziale 0,2-0,4
IU/kg/dawkę wyniesie 0,4 IU/kg/dawkę, tak jak miało to miejsce w badaniu z udziałem dorosłych, biorąc pod uwagę, że oksytocyna nie jest magazynowana w tkance tłuszczowej i nie zależy od klirensu wątrobowego lub nerkowego.
|
12 tygodni
|
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Zostanie to podane jako liczba uczestników, którzy doświadczyli poważnego zdarzenia reklamowego w trakcie badania.
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wyjściowe poziomy oksytocyny w odniesieniu do bezpieczeństwa lub odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Dzieci i młodzież z niższym wyjściowym poziomem oksytocyny w osoczu będą wykazywać związane z leczeniem zmiany w poznaniu społecznym.
Dzieci i młodzież z wyższymi poziomami oksytocyny w osoczu będą wykazywać zmniejszoną lub mniej dramatyczną odpowiedź na leczenie i mogą mieć większe trudności z tolerowaniem leczenia.
|
12 tygodni
|
|
Poziomy oksytocyny we krwi podczas badania w odniesieniu do bezpieczeństwa lub odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Dzieci i młodzież z minimalnymi zmianami stężenia oksytocyny w osoczu po leczeniu będą słabiej reagować na leczenie.
Dzieci i młodzież z nietypowym wzorcem wzrostu oksytocyny mogą być bardziej wrażliwe na tolerancję zależną od dawki.
|
12 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w miarach poznania społecznego, funkcji społecznych, powtarzalnych zachowań i lęku (poziom wyjściowy do tygodnia 12)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Poznanie społeczne (wyższy wynik = pozytywna odpowiedź)
Funkcja społeczna
Lęk (niższy wynik = odpowiedź pozytywna) A. Spis objawów dziecka; I. Separacja: samiec (44-106); kobieta (44-101); II. Uogólnione: mężczyzna (40-101); kobieta (41-96) Powtarzające się zachowania (niższy wynik = pozytywna odpowiedź)
Miary niewrażliwe na zmiany zostaną pominięte w wynikach. |
12 tygodni
|
|
Miary funkcji społecznych — Globalne wrażenia kliniczne — Skala społeczna (poziom wyjściowy do tygodnia 12)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Funkcja społeczna a) Ogólne wrażenia kliniczne — skala społeczna (1-7) (niższy wynik = odpowiedź pozytywna). Wyniki zostaną podane jako liczba uczestników, którzy zostali sklasyfikowani jako respondenci społeczni (uzyskując wynik 1 lub 2 na skali). |
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Główny śledczy: Suma Jacob, M.D., Ph.D., University of Illinois at Chicago
- Główny śledczy: Jessica Brian, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Główny śledczy: Wendy Roberts, M.D., The Hospital for Sick Children
- Główny śledczy: Sharon Smile, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Główny śledczy: Edwin Cook, M.D., University of Illinois at Chicago
- Główny śledczy: Annie Dupuis, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Główny śledczy: Margot Taylor, Ph.D., The Hospital for Sick Children
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 listopada 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 grudnia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
8 grudnia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
12 sierpnia 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 lipca 2016
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .