Ossitocina intranasale per il trattamento di bambini e adolescenti con ASD (OXY)
12 luglio 2016 aggiornato da: Evdokia Anagnostou
Ossitocina intranasale per il trattamento di bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico (ASD)
Sono stati accumulati dati estesi per suggerire che il rilascio centrale di ossitocina è importante per la cognizione e la funzione sociale, nonché probabilmente coinvolto nella modulazione dell'ansia e nei comportamenti ripetitivi.
I principali investigatori di questo studio hanno precedentemente documentato: 1) un'associazione tra disturbo dello spettro autistico e un singolo polimorfismo nucleare del gene del recettore dell'ossitocina, 2) capacità di misurare i livelli di ossitocina nel sangue mediante dosaggio immunoenzimatico e 3) dati preliminari a supporto della sicurezza ed efficacia dell'ossitocina intranasale nel trattamento dei deficit sociali e dei comportamenti ripetitivi negli adulti con autismo.
Un trattamento farmacologico mirato ai deficit fondamentali del disturbo dello spettro autistico nell'infanzia è molto prezioso perché potrebbe influenzare la traiettoria dello sviluppo e rendere possibili ulteriori interventi psicosociali.
In questo contesto, proponiamo un piccolo studio di determinazione della dose per confermare che la dose utilizzata nello studio sugli adulti non è superiore alla dose massima tollerata nei giovani.
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Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
15
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti ambulatoriali di sesso maschile o femminile di età compresa tra 10 e 17 anni.
- Soddisfa i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 4a edizione, revisione del testo per il disturbo autistico o il disturbo di Asperger stabiliti da un medico e supportati dal programma di osservazione diagnostica dell'autismo e dal colloquio diagnostico sull'autismo - rivisto.
- Avere un punteggio Global Impression-Severity di un medico ≥ 4 (moderatamente malato) al basale.
- Quoziente intelligente verbale >/= 70.
- Se stai già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici farmacologici e/o non farmacologici stabili, avere una partecipazione continua durante i 3 mesi precedenti prima dello screening e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà gli interventi in corso per la durata dello studio.
- Avere un normale esame fisico e risultati dei test di laboratorio allo Screening. Se anormali, i risultati devono essere considerati clinicamente insignificanti dallo sperimentatore.
- Il partecipante e il caregiver devono essere in grado di parlare e comprendere l'inglese sufficientemente per consentire il completamento di tutte le valutazioni dello studio.
Criteri di esclusione:
- Pazienti nati prima di 35 settimane di età gestazionale.
- Pazienti con qualsiasi diagnosi psichiatrica primaria diversa dall'autismo allo Screening.
- Pazienti con malattia neurologica in atto, inclusi, ma non limitati a, epilessia/disturbi convulsivi (ad eccezione di semplici convulsioni febbrili), disturbi del movimento, sclerosi tuberosa, X fragile e qualsiasi altra sindrome genetica nota, o risonanza magnetica anomala nota/lesione strutturale del cervello .
- Pazienti donne in gravidanza, pazienti donne sessualmente attive sotto controllo delle nascite ormonale e donne sessualmente attive che non usano due tipi di controllo delle nascite non ormonale
- Pazienti con una condizione medica che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Pazienti con evidenza o storia di malignità o qualsiasi malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusa qualsiasi disturbo del ritmo), respiratoria, renale, epatica o gastrointestinale significativa.
- Pazienti sensibili a Syntocinon oa qualsiasi componente della sua formulazione
- Pazienti con uno o più dei seguenti: HIV, virus dell'epatite B, virus dell'epatite C, emofilia (problemi di sanguinamento, lesioni recenti al naso e al cervello), pressione sanguigna anormale (ipotensione o ipertensione), abuso di droghe, disturbi del sistema immunitario o grave depressione.
- Pazienti incapaci di tollerare le procedure di prelievo venoso per il prelievo di sangue.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Ossitocina intanasale
Verrà utilizzato un metodo di determinazione della dose modificato per determinare la sicurezza tra quattro livelli di dose per l'ossitocina intranasale.
La metà della dose (0,2 UI/kg/dose) è la dose minima e saranno valutate anche due dosi intermedie (0,26 e 0,33 UI/kg/dose). studiato al primo livello di dose.
Se nessuno di questi pazienti presenta tossicità dose-limitante, la dose verrà aumentata.
Se si sperimenta una tossicità dose-limitante, ne verranno accumulati fino a tre in più allo stesso livello.
Se nessuno di questi manifesta tossicità dose-limitante, la dose verrà aumentata.
Se uno o più di questi presentano tossicità dose-limitante, l'ingresso a quel livello di dose verrà interrotto.
Fino a tre pazienti in più saranno trattati alla successiva dose più bassa.
Se zero di questi manifesta tossicità dose-limitante, altri tre pazienti saranno trattati con quella dose.
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Stiamo selezionando il dosaggio mattutino e pomeridiano per cercare di influenzare la maggior parte delle ore in cui i giovani si trovano in contesti con un maggiore potenziale di interazione sociale (scuola, doposcuola).
I farmaci saranno somministrati dai genitori prima della scuola e nel primo pomeriggio.
Tutti i pazienti riceveranno la loro prima dose dal medico dello studio per istruire i genitori e se stessi sulla corretta somministrazione e determinare la sicurezza della prima dose.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: 12 settimane
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L'ipotesi è che la dose massima tollerata sia in un range di 0,2-0,4
UI/kg/dose sarà di 0,4 UI/kg/dose, come nel caso dello studio sugli adulti, dato che l'ossitocina non viene immagazzinata nel grasso corporeo e non dipende dalla clearance epatica o renale.
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12 settimane
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 24 settimane
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Questo verrà riportato come il numero di partecipanti che hanno sperimentato un grave evento pubblicitario durante lo studio.
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Livelli basali di ossitocina in relazione alla sicurezza o alla risposta al trattamento
Lasso di tempo: 12 settimane
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I bambini e gli adolescenti con livelli di ossitocina plasmatica inferiori al basale mostreranno cambiamenti correlati al trattamento nella cognizione sociale.
I bambini e gli adolescenti con livelli plasmatici di ossitocina più elevati mostreranno risposte al trattamento ridotte o meno drammatiche e potrebbero avere maggiori difficoltà a tollerare il trattamento.
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12 settimane
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Livelli ematici di ossitocina durante la sperimentazione in relazione alla sicurezza o alla risposta al trattamento
Lasso di tempo: 12 settimane
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I bambini e gli adolescenti con variazioni minime del livello plasmatico di ossitocina dopo il trattamento risponderanno meno al trattamento.
I bambini e gli adolescenti con modelli atipici di aumento dell'ossitocina possono essere più sensibili alla tollerabilità correlata alla dose.
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12 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nelle misure di cognizione sociale, funzione sociale, comportamenti ripetitivi e ansia (dal basale alla settimana 12)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Cognizione sociale (punteggio più alto=risposta positiva)
Funzione sociale
Ansia (punteggio più basso=risposta positiva) UN. Inventario dei sintomi del bambino; io. Separazione: maschio (44-106); femmina (44-101); ii. Generalizzato: maschio (40-101); femmina (41-96) Comportamenti ripetitivi (punteggio basso=risposta positiva)
Le misure insensibili al cambiamento saranno omesse dai risultati. |
12 settimane
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Misure della funzione sociale - Le impressioni cliniche globali - Scala sociale (dal basale alla settimana 12)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Funzione sociale a) Impressioni cliniche globali - Scala sociale (1-7) (punteggio inferiore=risposta positiva). I risultati saranno riportati come il numero di partecipanti che sono stati classificati come risponditori sociali (ottenendo un punteggio di 1 o 2 sulla scala). |
12 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Investigatore principale: Suma Jacob, M.D., Ph.D., University of Illinois at Chicago
- Investigatore principale: Jessica Brian, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Investigatore principale: Wendy Roberts, M.D., The Hospital for Sick Children
- Investigatore principale: Sharon Smile, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Investigatore principale: Edwin Cook, M.D., University of Illinois at Chicago
- Investigatore principale: Annie Dupuis, Ph.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Investigatore principale: Margot Taylor, Ph.D., The Hospital for Sick Children
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 novembre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 dicembre 2010
Primo Inserito (Stima)
8 dicembre 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
12 agosto 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 luglio 2016
Ultimo verificato
1 luglio 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 10-001
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