Methylprednisolon, heste-anti-thymocytglobulin, cyclosporin, filgrastim og/eller pegfilgrastim eller pegfilgrastim biosimilær til behandling af patienter med aplastisk anæmi eller lav- eller mellemrisiko myelodysplastisk syndrom
18. juni 2026 opdateret af: M.D. Anderson Cancer Center
Fase II-studie af heste-anti-thymocytglobulin (hATG), cyclosporin, methylprednisolon og GCSF (Filgrastim eller Pegfilgrastim) hos patienter med aplastisk anæmi (AA) eller lav/int-1-risiko myelodysplastisk syndrom (MDS)
Dette fase II-studie undersøger methylprednisolon, heste-anti-thymocyt-globulin, cyclosporin, filgrastim og/eller pegfilgrastim eller pegfilgrastim biosimilært til behandling af patienter med aplastisk anæmi eller lav- eller mellemrisiko myelodysplastisk syndrom.
Heste anti-thymocyt globulin er lavet af hesteblod og retter sig mod immunceller kendt som T-lymfocytter.
Da T-lymfocytter menes at være involveret i at forårsage lave blodtal ved aplastisk anæmi og i nogle tilfælde af myelodysplastiske syndromer, kan dræbning af disse celler hjælpe med at behandle sygdommen.
Methylprednisolon og cyclosporin arbejder på at undertrykke immunceller kaldet lymfocytter.
Dette kan hjælpe med at forbedre lave blodtal ved aplastisk anæmi og myelodysplastiske syndromer.
Filgrastim og pegfilgrastim er designet til at få hvide blodlegemer til at vokse.
Dette kan hjælpe med at bekæmpe infektioner og hjælpe med at forbedre antallet af hvide blodlegemer.
At give methylprednisolon og heste-anti-thymocytglobulin sammen med cyclosporin, filgrastim og/eller pegfilgrastim kan være en effektiv behandling for patienter med aplastisk anæmi eller myelodysplastisk syndrom.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
PRIMÆRE MÅL:
I. At evaluere effektiviteten af kombinationen af hATG (heste anti-thymocyt globulin), methylprednisolon, cyclosporin og GCSF (filgrastim) til at opnå respons (komplet respons [CR], delvis respons [PR] eller hæmatologisk forbedring [HI] ) hos patienter med aplastisk anæmi eller myelodysplastiske syndromer (MDS).
SEKUNDÆRE MÅL:
I. At vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og toksiciteten af kombinationen af hATG, methylprednisolon, cyclosporin og GCSF hos patienter med aplastisk anæmi eller MDS. II. At vurdere tid til respons, responsvarighed og overordnet overlevelse af patienter med aplastisk anæmi eller MDS, der behandles med kombinationen af hATG, methylprednisolon, cyclosporin og GCSF.
OMRIDS:
Patienterne får methylprednisolon intravenøst (IV) over 10 minutter på dag 1-4 og IV eller oralt (PO) med nedtrapning over dag 5-30. Patienterne får også heste-anti-thymocyt-globulin IV over 8 timer dagligt på dag 1-4, cyclosporin PO to gange dagligt (BID) på dag 1-180 og pegfilgrastim eller pegfilgrastim biosimilært subkutant (SC) på dag 5 og/eller filgrastim SC begyndelsen på dag 5 og fortsætter, indtil det absolutte neutrofiltal genoprettes. Behandlingen fortsætter i op til 6 måneder i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne hver 6.-12. måned.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
140
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Tapan Kadia, MD
- Telefonnummer: 713-563-3534
- E-mail: tkadia@mdanderson.org
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- M D Anderson Cancer Center
-
Kontakt:
- Tapan M. Kadia
- Telefonnummer: 713-563-3534
- E-mail: tkadia@mdanderson.org
-
Ledende efterforsker:
- Tapan M. Kadia
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med diagnosen MDS (lav, int-1 af International Prognostic Scoring System [IPSS], eller hypocellulær), som enten er tidligere behandlet eller ubehandlet, er kvalificerede til dette forsøg
- Patienter med diagnosen aplastisk anæmi, som enten er tidligere behandlet eller ubehandlet, er kvalificerede, hvis de ikke i øjeblikket er kandidater til en allogen stamcelletransplantation
- Patienter skal have været ude af cytotoksisk, immunsuppressiv (undtagen steroider) eller målrettet behandling i mindst 2 uger, før de påbegyndte denne undersøgelse, og være kommet sig over de toksiske virkninger af den terapi til grad 1 eller mindre
- Bilirubin < 2 mg/dL
- Aspartataminotransferase (AST) < 3 x øvre normalgrænse (ULN)
- Kreatinin < 2,5 x ULN
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på =< 2
- Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal være enige om at bruge passende prævention (hormonel præventionsmetode eller barrieremetode til prævention; afholdenhed) før studiestart og under undersøgelsens deltagelse; hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge
- En negativ uringraviditetstest er påkrævet inden for 1 uge for alle kvinder i den fødedygtige alder før tilmelding til dette forsøg
- Patienten skal have evnen til at forstå kravene til undersøgelsen og underskrevet informeret samtykke; et underskrevet informeret samtykke fra patienten eller dennes lovligt autoriserede repræsentant er påkrævet før deres tilmelding på protokollen
- Patienter bør have en indikation for behandling af deres sygdom, såsom transfusionsafhængighed eller morbiditet forbundet med deres cytopeni(er), såsom blødning, svær træthed eller hyppige/flere infektioner (f.eks. neutropeni)
Ekskluderingskriterier:
- Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse; fordi der er en ukendt, men potentiel risiko for uønskede hændelser hos ammende spædbørn sekundært til behandling af moderen med undersøgelsesmidlerne, bør amning afbrydes, hvis moderen behandles i denne undersøgelse
- Kendt human immundefekt virus (HIV) infektion
- Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav
- Patient med dokumenteret overfølsomhed over for nogen af de indgående lægemidler
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandling (methylprednisolon, hATG, cyclosporin, G-CSF)
Patienterne får methylprednisolon IV over 10 minutter på dag 1-4 og IV eller PO med nedtrapning over dag 5-30.
Patienterne får også heste-anti-thymocyt-globulin IV over 8 timer dagligt på dag 1-4, cyclosporin PO BID på dag 1-180 og pegfilgrastim eller pegfilgrastim biosimilar SC på dag 5 og/eller filgrastim SC begyndende på dag 5 og fortsætter indtil absolut neutrofiltallet genoprettes.
Behandlingen fortsætter i op til 6 måneder i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
|
Givet SC
Andre navne:
Givet SC
Andre navne:
Givet IV
Andre navne:
Givet PO
Andre navne:
Givet IV eller PO
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Opnåelse af respons
Tidsramme: Op til 6 år
|
Målt ved fuldstændig respons (CR), delvis respons eller hæmatologisk forbedring.
|
Op til 6 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til at svare
Tidsramme: Intervallet mellem behandlingsstart og datoen for respons, vurderet op til 6 år
|
Estimeret efter Kaplan-Meier metoden.
|
Intervallet mellem behandlingsstart og datoen for respons, vurderet op til 6 år
|
|
Varighed af CR
Tidsramme: Tidsinterval mellem datoen for CR til datoen for første tegn på sygdomsgentagelse eller død, vurderet op til 6 år
|
Estimeret efter Kaplan-Meier metoden.
|
Tidsinterval mellem datoen for CR til datoen for første tegn på sygdomsgentagelse eller død, vurderet op til 6 år
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Tid fra behandlingsstart til dødsfald eller sidste opfølgningstid, vurderet op til 6 år
|
Estimeret efter Kaplan-Meier metoden.
|
Tid fra behandlingsstart til dødsfald eller sidste opfølgningstid, vurderet op til 6 år
|
|
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 6 år
|
Vurderet af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0.
Tabuleret efter karakter og terapiforløb.
Antallet af nødvendige dosisreduktioner vil blive inkluderet i toksicitetsrapporten.
|
Op til 6 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Tapan M Kadia, M.D. Anderson Cancer Center
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. juni 2012
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. juni 2029
Studieafslutning (Anslået)
30. juni 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. juni 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. juni 2012
Først opslået (Anslået)
21. juni 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Knoglemarvssvigtsforstyrrelser
- Hæmatologiske sygdomme
- Knoglemarvssygdomme
- Anæmi
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Myelodysplastiske syndromer
- Anæmi, aplastisk
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Kulhydrater
- Polycykliske forbindelser
- Antistoffer
- Immunoglobuliner
- Immunoproteiner
- Blodproteiner
- Serum globuliner
- Globuliner
- Gravidier
- Graviditet
- Steroider
- SMUSED-RING-forbindelser
- Intercellulære signalpeptider og proteiner
- Gravideretrioler
- Glycoproteiner
- Glycoconjugates
- Makrocykliske forbindelser
- Biologiske produkter
- Komplekse blandinger
- Peptider, cyklisk
- Kolonistimulerende faktorer
- Hæmatopoietiske cellevækstfaktorer
- Cytokiner
- Prednisolon
- Immunsera
- Methylprednisolon
- Cyclosporin
- Cyclosporiner
- Antimfocyt serum
- Granulocytkolonistimulerende faktor
- Filgrastim
- Pegfilgrastim
- thymoglobulin
- Exifone
- Medrol Veriderm
Andre undersøgelses-id-numre
- 2012-0334 (Anden identifikator: M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2012-01096 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .