Metylprednisolon, hesteanti-thymocyttglobulin, cyklosporin, filgrastim og/eller pegfilgrastim eller pegfilgrastim biosimilar ved behandling av pasienter med aplastisk anemi eller myelodysplastisk syndrom med lav eller middels risiko
18. juni 2026 oppdatert av: M.D. Anderson Cancer Center
Fase II-studie av hesteanti-thymocyttglobulin (hATG), cyklosporin, metylprednisolon og GCSF (Filgrastim eller Pegfilgrastim) hos pasienter med aplastisk anemi (AA), eller lav/Int-1 risiko myelodysplastisk syndrom (MDS)
Denne fase II-studien studerer metylprednisolon, heste-anti-tymocytt-globulin, ciklosporin, filgrastim og/eller pegfilgrastim eller pegfilgrastim biosimilar ved behandling av pasienter med aplastisk anemi eller myelodysplastisk syndrom med lav eller middels risiko.
Heste-anti-tymocytt-globulin er laget av hesteblod og retter seg mot immunceller kjent som T-lymfocytter.
Siden T-lymfocytter antas å være involvert i å forårsake lavt blodtall ved aplastisk anemi og i noen tilfeller av myelodysplastiske syndromer, kan det å drepe disse cellene bidra til å behandle sykdommen.
Metylprednisolon og cyklosporin virker for å undertrykke immunceller kalt lymfocytter.
Dette kan bidra til å forbedre lavt blodtall ved aplastisk anemi og myelodysplastiske syndromer.
Filgrastim og pegfilgrastim er utviklet for å få hvite blodlegemer til å vokse.
Dette kan bidra til å bekjempe infeksjoner og bidra til å forbedre antallet hvite blodlegemer.
Å gi metylprednisolon og hesteanti-tymocyttglobulin sammen med ciklosporin, filgrastim og/eller pegfilgrastim kan være en effektiv behandling for pasienter med aplastisk anemi eller myelodysplastisk syndrom.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
PRIMÆRE MÅL:
I. For å evaluere effekten av kombinasjonen av hATG (heste-anti-tymocytt-globulin), metylprednisolon, cyklosporin og GCSF (filgrastim) for å oppnå respons (fullstendig respons [CR], delvis respons [PR] eller hematologisk forbedring [HI] ) hos pasienter med aplastisk anemi eller myelodysplastiske syndromer (MDS).
SEKUNDÆRE MÅL:
I. Å vurdere sikkerheten, toleransen og toksisiteten til kombinasjonen av hATG, metylprednisolon, cyklosporin og GCSF hos pasienter med aplastisk anemi eller MDS. II. For å vurdere tid til respons, responsvarighet og total overlevelse for pasienter med aplastisk anemi eller MDS som behandles med kombinasjonen av hATG, metylprednisolon, ciklosporin og GCSF.
OVERSIKT:
Pasienter får metylprednisolon intravenøst (IV) over 10 minutter på dag 1-4 og IV eller oralt (PO) med nedtrapping over dag 5-30. Pasienter får også heste-anti-tymocytt-globulin IV over 8 timer daglig på dag 1-4, ciklosporin PO to ganger daglig (BID) på dag 1-180, og pegfilgrastim eller pegfilgrastim biosimilar subkutant (SC) på dag 5 og/eller filgrastim SC begynnelsen på dag 5 og fortsetter til det absolutte antallet nøytrofile celler gjenoppretter seg. Behandlingen fortsetter i opptil 6 måneder i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp hver 6.-12. måned.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
140
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Tapan Kadia, MD
- Telefonnummer: 713-563-3534
- E-post: tkadia@mdanderson.org
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- M D Anderson Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Tapan M. Kadia
- Telefonnummer: 713-563-3534
- E-post: tkadia@mdanderson.org
-
Hovedetterforsker:
- Tapan M. Kadia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med diagnosen MDS (lav, int-1 av International Prognostic Scoring System [IPSS], eller hypocellulær) som enten er tidligere behandlet eller ubehandlet, er kvalifisert for denne studien
- Pasienter med diagnosen aplastisk anemi som enten er tidligere behandlet eller ubehandlet er kvalifisert hvis de ikke for øyeblikket er kandidater for en allogen stamcelletransplantasjon
- Pasienter må ha vært borte fra cytotoksisk, immunsuppressiv (unntatt steroider) eller målrettet behandling i minst 2 uker før de begynte i denne studien, og ha kommet seg fra de toksiske effektene av den behandlingen til grad 1 eller lavere
- Bilirubin < 2 mg/dL
- Aspartataminotransferase (AST) < 3 x øvre normalgrense (ULN)
- Kreatinin < 2,5 x ULN
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på =< 2
- Kvinner i fertil alder og menn må godta å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; avholdenhet) før studiestart og under studiedeltakelsens varighet; dersom en kvinne blir gravid eller mistenker at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart
- En negativ uringraviditetstest er nødvendig innen 1 uke for alle kvinner i fertil alder før de melder seg på denne prøven
- Pasienten må ha evnen til å forstå kravene til studien og signert informert samtykke; et signert informert samtykke fra pasienten eller hans lovlig autoriserte representant kreves før de registreres i protokollen
- Pasienter bør ha en indikasjon for terapi for sin sykdom, slik som transfusjonsavhengighet eller sykelighet forbundet med deres cytopeni(er), som blødning, alvorlig tretthet eller hyppige/flere infeksjoner (f. nøytropeni)
Ekskluderingskriterier:
- Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien; fordi det er en ukjent, men potensiell risiko for uønskede hendelser hos ammende spedbarn sekundært til behandling av mor med studiemidlene, bør amming avbrytes hvis mor behandles i denne studien
- Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
- Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense overholdelse av studiekrav
- Pasient med dokumentert overfølsomhet overfor noen av legemidlene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling (metylprednisolon, hATG, cyklosporin, G-CSF)
Pasienter får metylprednisolon IV over 10 minutter på dag 1-4 og IV eller PO med nedtrapping over dag 5-30.
Pasienter får også heste-anti-tymocytt-globulin IV over 8 timer daglig på dag 1-4, ciklosporin PO BID på dag 1-180, og pegfilgrastim eller pegfilgrastim biosimilar SC på dag 5 og/eller filgrastim SC som begynner på dag 5 og fortsetter til absolutt nøytrofiltallet gjenoppretter seg.
Behandlingen fortsetter i opptil 6 måneder i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
|
Gitt SC
Andre navn:
Gitt SC
Andre navn:
Gitt IV
Andre navn:
Gitt PO
Andre navn:
Gitt IV eller PO
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Oppnåelse av respons
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Målt ved fullstendig respons (CR), delvis respons eller hematologisk forbedring.
|
Inntil 6 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
På tide å svare
Tidsramme: Intervallet mellom behandlingsstart og dato for respons, vurdert opp til 6 år
|
Estimert etter Kaplan-Meier-metoden.
|
Intervallet mellom behandlingsstart og dato for respons, vurdert opp til 6 år
|
|
Varighet av CR
Tidsramme: Tidsintervall mellom datoen for CR til datoen for første bevis på tilbakefall eller død, vurdert opp til 6 år
|
Estimert etter Kaplan-Meier-metoden.
|
Tidsintervall mellom datoen for CR til datoen for første bevis på tilbakefall eller død, vurdert opp til 6 år
|
|
Total overlevelse
Tidsramme: Tid fra behandlingsstart til dødsfall eller siste oppfølgingstid, vurdert inntil 6 år
|
Estimert etter Kaplan-Meier-metoden.
|
Tid fra behandlingsstart til dødsfall eller siste oppfølgingstid, vurdert inntil 6 år
|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Vurdert av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 4.0.
Tabellert etter karakter og terapiforløp.
Antall nødvendige dosereduksjoner vil bli inkludert i toksisitetsrapporten.
|
Inntil 6 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Tapan M Kadia, M.D. Anderson Cancer Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. juni 2012
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2029
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. juni 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. juni 2012
Først lagt ut (Antatt)
21. juni 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssviktforstyrrelser
- Hematologiske sykdommer
- Benmargssykdommer
- Anemi
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Myelodysplastiske syndromer
- Anemi, aplastisk
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Karbohydrater
- Polysykliske forbindelser
- Antistoffer
- Immunoglobuliner
- Immunoproteiner
- Blodproteiner
- Serumglobuliner
- Globuliner
- Gravadienes
- Gravaner
- Steroider
- Smeltede ringforbindelser
- Intercellulære signalpeptider og proteiner
- Gravadienetrioler
- Glykoproteiner
- Glykokonjugater
- Makrosykliske forbindelser
- Biologiske produkter
- Komplekse blandinger
- Peptider, syklisk
- Kolonistimulerende faktorer
- Hematopoietiske cellevekstfaktorer
- Cytokiner
- Prednisolon
- Immunsera
- Metylprednisolon
- Syklosporin
- Syklosporiner
- Antilymfocyttserum
- Granulocyttkolonistimulerende faktor
- Filgrastim
- Pegfilgrastim
- tymoglobulin
- Exifone
- Medrol Veriderm
Andre studie-ID-numre
- 2012-0334 (Annen identifikator: M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2012-01096 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .